logo.png

Лекарства и исследования

Открыт набор пациентов со СМА1-го типа в программу исследования препарата RG7916

Мы рады сообщить, что в России открылся первый центр клинических исследований препаратов для больных спинальной мышечной атрофией, и теперь у российских семей есть возможность попасть в программу клинических исследований СМА в своей стране.
Центр открыт в Москве, на базе НИКИ педиатрии имени Ю. Е. Вельтищева, и сейчас ведется набор пациентов со СМА 1-го типа возрастом до 7 месяцев для участия в исследовании Firefish препарата RG7916 компании Roche.

Обновление по программе клинических исследований препарата Бранаплам компании Новартис

Бранаплам — это пероральный препарат, находящийся в разработке на 1\2 фазе клинических исследований, основной целью исследований на этой фазе является оценка безопасности и эффективности препарата у пациентов со СМА 1 типа.

Авексис начал набор участников в клиническое исследование пресимптоматических младенцев со СМА возрастом до 6 недель

Лечение СМА пациентов настолько рано насколько это только возможно — критически важно, т.к. позволяет спасти мотонейроны до того, как они будут навсегда утрачены.

Обновленный статус исследовательских программ в области СМА компании Roche

В настоящий момент компания Roche ведет клинические разработки 2 молекул для терапии спинальной мышечной атрофии (СМА) — Олезоксим и RG7916. Обе молекулы применяются перорально и работают по разному. Компания сообщила о старте основной части исследования FIREFISH для младенцев со СМА1 типа и SUNFISH для детей со 2-3 типом СМА, а также о планах по клиническим испытаниям препарата Олезоксим для детей и молодых взрослых с 3 типом.

Вебинар "Первое лекарство от СМА"

29 декабря фонд провел вебинар на тему «Одобрен первый препарат для лечения СМА. Текущая информация». Спикером вебинара стала Ольга Германенко – учредитель и директор фонда «Семьи СМА» и руководитель Ассоциации пациентов со СМА.

Фонд «Семьи СМА» провел вебинар, посвященный выходу первого и единственного в мире лекарства от СМА

30 декабря 2016 23 декабря Американское Федеральное управление по надзору за качеством пищевых и лекарственных препаратов (FDA) одобрило препарат Спинраза – первое в мире средство

Первые предварительные результаты исследования препарата RG7916 на детях со СМА 1 типа

Первые предварительные результаты исследования препарата RG7916 на детях со СМА 1 типа были представлены на первом Европейском научном Конгрессе по СМА, прошедшем в конце января в польском Кракове.

Компания AveXis объявила о планах начать 1 фазу клинических испытаний интратекальной формы препарата AVXS-101 при СМА 2 типа

Компания AveXis, занимающаяся клинической разработкой препаратов для генной терапии редких, жизнеугрожающих заболеваний, объявила о том, что американская Администрация по пищевым продуктам и лекарственным средствам (FDA)

Cytokinetics продолжает набор пациентов со СМА для 2-й фазы клинического исследования препарата CK-2127107

Компания Cytokinetics (Сайтокинетикс) продолжает набор во вторую группу пациентов для второй фазы клинического исследования препарата CK-2127107 в качестве лечения спинальной мышечной атрофии (СМА). Исследовательские центры расположены в США и Канаде.

Блокирование рецептора протеина m2R может предотвратить смерть моторных нейронов

Блокирование рецептора протеина m2R может предотвратить смерть моторных нейронов. Как показывает исследование, это может быть использовано при разработке новых подходов к терапии при спинальной мышечной атрофии.
Исследование «Пониженные уровни микроРНК приводят к болезнетворному повышению нейрональных M2 мускариновых рецепторов в подопытных со спинальной мышечной атрофией» было опубликовано в журнале eLife.

Ген SMN2 обладает защитной ролью в механизме СМА. Клинический случай новорожденного со СМА0

«Пациенты со СМА и их семьи или те, кто осуществляют за ними уход, должны постоянно получать генетическое консультирование. Поскольку СМА является аутосомно-рецессивным заболеванием, существует 25% вероятность того, что ребенок будет поражен этим заболеванием, если оба родителя являются носителями. В американском исследовании было обнаружено, что представители европейской расы имеют наибольшую частоту встречаемости этого заболевания, в то время как афроамериканцы – наименьшую» — заключают авторы.

Статус Спинразы в РФ (на 12.2017)

Регулирующие органы США (FDA) и Европы (ЕМА) вынесли положительное решение по применению новой терапии для пациентов со всеми типами проксимальной спинальной мышечной атрофии и для всех возрастов. И мы с нетерпением ожидаем регистрации препарата и возможностей для обеспечения лечением всех пациентов со СМА в России.

Компания Catalyst начинает клиническое испытание препарата Фирдапс для облегчения симптомов СМА 3 типа

Фирдапс – это препарат, влияющий на так называемый нервно-мышечный синапс – место, где моторный нейрон соединяется с мышцей – улучшая передачу сигнала между нервом и мышцей.

«Ни Спинраза, ни генная терапия не являются панацеей»: достижения, надежды и ограничения терапии СМА

«Ни Спинраза, ни генная терапия не являются панацеей», — говорит она. «Поэтому мы действительно верим в комбинированную терапию, и мы хотели бы изучить другие типы терапии,… которые могут использоваться в сочетании с препаратами, улучшающими SMN».

Новый мышечный активатор компании СYTOKINETICS более эффективен и переносится лучше, чем TIRASEMTIV

Исследование показало, что СК-2127107 вызвал повышение мышечной силы и эти показатели были более, чем в 2 раза выше,  чем при приеме „TIRASEMTIV“.  В исследовании измерялись мышечные сокращения после стимуляции нервов, что позволило также сделать вывод, что лучший эффект наблюдется, когда двигательный нейрон стимулируется с той же частотой, что и у естественных сигналов двигательных нейронов.