Лекарства и клинические исследования

В этом разделе мы публикуем информацию о лекарственных препаратах, предназначенных для лечения СМА или помогающих бороться с проявлениями этой болезни, а также актуальную информацию о  исследованиях новых препаратов.

Каждый блок посвящен одному препарату.  В каждом тематическом блоке вы найдете  материалы о ходе исследований препаратов, механизме действия лекарства и ситуацией с его доступностью для пациентов в России и в других странах.

В блоке «Другие препараты» размещена информация по исследуемым препаратам на ранних стадиях разработки, а также информация о препаратах, исследования которых были прекращены по разным причинам или не показали свою эффективность

Последние публикации по теме

Лекарства и исследования

Нусинерсен улучшает функцию верхних конечностей у взрослых со СМА

Новое исследование опубликованное в журнале Scientific Reports, предполагает, что у взрослых со СМА, которые начинают лечение препаратом нусинерсен (Спинраза), наблюдается наиболее резкое раннее улучшение мышечной силы в плечах и мышцах верхней части рук.

Читать дальше
Лекарства и исследования

Влияние лечения препаратом онасемноген абепарвовек на бульбарную функцию у пациентов со СМА1 типа

В журнале Journal of Neuromuscular Diseases опубликована статья*, посвященная анализу влияния лечения препаратом онасемноген абепарвовек (Золгенсма) на бульбарную функцию у пациентов со спинальной мышечной атрофией 1 типа.

Читать дальше
Лекарства и исследования

Новые промежуточные данные о долгосрочной эффективности и безопасности применения онасемноген абепарвовек в период до 7,5 лет после инфузии.

Компания Новартис представила новые долгосрочные данные по препарату генной терапии онасемноген абепарвовек (Золгенсма). Данные были представлены на конференции Ассоциации мышечной дистрофии (MDA) в марте 2023 года. Они включают данные двух исследований долгосрочного наблюдения (LTFU), LT-001 и LT-002

Читать дальше
Новости

Новые данные по долгосрочной эффективности и безопасности применения рисдиплама у пациентов со СМА 2 и 3 типа (Sunfish)

Компания «Рош» представила новые данные по долгосрочной эффективности и безопасности рисдиплам у широкого круга пациентов в возрасте от 2 до 25 лет со спинальной мышечной

Читать дальше
Лекарства и исследования

BIOCAD проводит клиническое исследование препарата генной терапии СМА

Российская фармацевтическая компания BIOCAD ведет активную разработку собственного препарата генной терапии для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА). Исследуемый генотерапевтический препарат получил название ANB-004.  Фонд «Семьи СМА» собрал самые распространенные вопросы от пациентов и их семей, и мы делимся с вами ответами на них

Читать дальше
Лекарства и исследования

Китайская компания CANbridge разрабатывает препарат генной терапии для лечения СМА

Компания CANbridge Pharmaceuticals завершила доклинические исследования генной терапии в сотрудничестве с Центром генной терапии Horae в Медицинской школе Чана Массачусетского университета (UMass), где терапия была первоначально разработана.

Читать дальше