Врачи постоянно ищут лекарства от спинальной мышечной атрофии.
Одни исследования оказываются более быстрыми и удачными. Другие -нет.
В этом разделе вы найдете новости о тех препаратах, разработка которых либо приостановлена, либо завершена, либо ведется не очень активно, поэтому сложно назвать конкретные сроки его появления и доступности для пациентов.
Другие статьи об исследуемых препаратах
Обзор всех утвержденных и находящихся в клинической разработке препаратов для лечения СМА
В данной презентации содержится общий обзор всех утвержденных и находящихся в клинической разработке препаратов для лечения СМА и содержит всю актуальную на август 2017 года информацию. Предполагаются ежегодные обновления, которые мы также будем вносить в текст, который можно скачать в формате pdf.
Обновление информации о клинических испытаниях от разработчиков лекарственных средств. Текущие программы клинических испытаний (июнь 2016)
На прошедшей в середине июня Конференции по СМА в США были представлены последние новости о 6 ведущихся исследовательских программах поиска лекарственной терапии спинальной мышечной атрофии (СМА).
Данный обзор отражает текущую информацию на конец июня 2016г.
Cure SMA представила данные по ведущимся клиническим исследованиям в области лечения СМА
Помимо финансирования части исследований, Cure SMA взяли на себя обязательство выступать в интересах пациентов при участии в разработке лекарственных средств. Это необходимо для того, чтобы внутренние регулирующие органы лучше понимали потребности сообщества пациентов со СМА.
Последние публикации о лекарствах и клинических испытаниях
Завершен набор в клиническое исследование Rainbowfish препарата рисдиплам
Всего в исследование было набрано 26 участников со всего мира. При этом, 5 малышей принимают участие в исследовании на базе НИКИ Педиатрии им. Ак. Вельтищева, единственном российском центре, принимающем участие в этой программе.
Заявление компании Рош о поддержке пациентов в связи с конфликтом в Украине
10 марта компания Рош в официальном обращении пациентскому сообществу сообщила о продолжении поставок препарата рисдиплам для пациентов в России, а также об открытии специальной программы поддержки доступа к рисдиплам для украинских пациентов СМА, как в Украине, так и вынужденных покинуть страну.
Данные 6-12 месячного наблюдения пациентов в исследовании STRONG интратекального применения AVXS-101
Исследование СТРОНГ стартовало в конце декабря 2017 года. Оно было остановлено FDA в 2019 году после сообщения о находках в параллельных преклинических исследованиях, которые могли потенциально влиять на безопасность применения. После долгих проверок данных это ограничение было снято во второй половине 2021 года, однако прерванный набор в исследование СТРОНГ не возобновился. После снятия ограничений на проведение исследований AVXS-101 IТ (интратекального ввода) были запущены другие, новые программы клинических исследований IT-версии препарата.
Доступ к Золгенсма в странах Европы и Средней Азии
В России препарат был одобрен в декабре 2021 года и оплачивается за счет средств федерального бюджета в рамках государственного фонда «Круг Добра».
Хирургия позвоночника эффективна у детей со СМА 1 типа, но не лишена рисков
Операция по исправлению кифосколиоза — сочетания двух типов аномального искривления позвоночника — позволяет успешно ввести Спинразу (нусинерсен) в позвоночный канал у детей со спинальной мышечной атрофией (СМА) 1 типа, как показывает исследование серии случаев.
Инструкция к препарату Онасемноген абепарвовек (Золгенсма)
Золгенсма (onasemnogene abeparvovec) — препарат генной терапии, разработанный для лечения больных проксимальной спинальной мышечной атрофией, вызванной нарушением в гене SMN1.
