Menu

Genentech/PTC сообщает о приостановке клинической разработки препарата RG7800 для терапии СМА

Genentech, ведущая компания в области биотехнологий, которая открывает, разрабатывает, производит и продает лекарства для лечения пациентов с серьезными или угрожающими жизни заболеваниями, недавно предоставила новые данные о клинической разработке препарата RG7800. RG7800 — это SMN2 сплайсинг-модификатор, который разрабатывается для лечения больных спинальной мышечной атрофией (СМА).
Moonfish является программой клинической разработки RG7800 компании Genentech, которая ведется в партнерстве с PTC Therapeutics.

«Как мы уже говорили ранее в этом году, неожиданно замеченное влияние на глаза наблюдается в исследованиях оценки долгосрочной безопасности RG7800 на животных. В качестве мер предосторожности, Genentech (Рош) приостановил фазу испытаний Moonfish в апреле 2015 года. Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) согласились с нашим решением и планом действий для дальнейшей оценки этого доклинического вывода в плане безопасности, и переместили Moonfish-испытание в статус клинического ожидания (on hold). Статус клинического ожидания означает, что мы должны сообщить и получить согласие от FDA и национальных органов Здравоохранения в европейских странах для возобновления испытания», — говорится в сообщении компании в недавнем пресс-релизе. «Мы провели всестороннюю проверку информации о безопасности, с привлечением независимых научных и клинических экспертов. Ни у кого из пациентов, которым вводили RG7800, в ходе испытания не было выявлено никаких проблем в плане безопасности его применения, а затем и в течение двух месяцев после завершения лечения».

Параллельно с Moonfish испытанием, компания проводит исследования последствий длительного использования RG7800 у животных. Эти исследования на животных являются стандартным требованием в разработке новых лекарственных средств. На данный момент, компания не может делать заключения относительно доклинических выводов о безопасности или возможного перезапуска испытания, она продолжит оценивать параметры безопасности в текущих исследованиях на животных. «Мы по-прежнему озадачены поиском методов для лечения СМА и поддержке СМА-сообщества. Мы представим обновленные данные о возможности возобновления Moonfish-испытаний и нашей программы SMN2-сплайсинг модификатора не позднее конца этого года».

Источник:
18.01.2016

Отслеживание последних новостей и событий в области СМА, перевод на русский язык и адаптация материалов являются частью работы фонда. Нам важно, чтобы вся последняя важная информация была доступна для тех, кому она нужна, и могла работать на пользу больным СМА. Вы можете поддержать нашу активность в этом направлении. С вашей помощью мы будем успевать готовить больше материалов для вас

Выберите способ пожертвования, кликнув на его название:

  • Банковская карта
    Выберите размер пожертвования:

    Назначение пожертвования:

    При включении, пожертвования будут производиться автоматически с вашей карты каждый месяц.
  • Ревизиты для безналичного перевода

    Вы можете сделать перевод по реквизитам сбербанка или распечатать заполненную квитанцию и принести её в банк, чтобы выполнить платёж.

    Полное наименование
    Благотворительный фонд помощи больным спинальной мышечной атрофией и другими нервно-мышечными заболеваниями «Семьи СМА».

    Краткое наименование
    БФ «Семьи СМА»

    ИНН/КПП
    7724342940/772401001

    Банковские реквизиты:
    р/с № 40703810438000003439
    в ПАО «Сбербанк России» г.Москва
    БИК 044525225
    к/с 30101810400000000225

    Директор: Германенко Ольга Юрьевна

    Юридический адрес: 115408, г. Москва, ул. Борисовские пруды, д. 48 корп. 2 кв. 211

  • СМС

    Вы можете помочь людям со СМА, отправив СМС на номер 3443 со словом СМА и суммой пожертвования (Например, СМА 300).

    Пожалуйста, перед совершением платежа проверяйте баланс вашего телефона. После ввода суммы и отправки СМС не забудьте подтвердить ваше пожертвование в ответ на пришедшую смску от вашего оператора.

  • Сбербанк Онлайн

    Вы можете быстро помочь людям со СМА через Сбербанк онлайн.

    Для этого зайдите, пожалуйста, в приложение Сбербанка на вашем телефоне. После этого выберите пункт QR-код сканировать вверху экрана. Отсканируйте код, заполните необходимые поля и подтвердите ваши действия.

Scroll Up