Врачи постоянно ищут лекарства от спинальной мышечной атрофии.
Одни исследования оказываются более быстрыми и удачными. Другие -нет.
В этом разделе вы найдете новости о тех препаратах, разработка которых либо приостановлена, либо завершена, либо ведется не очень активно, поэтому сложно назвать конкретные сроки его появления и доступности для пациентов.
Другие статьи об исследуемых препаратах
Genentech/PTC сообщает о приостановке клинической разработки препарата RG7800 для терапии СМА
Genentech, ведущая компания в области биотехнологий, которая открывает, разрабатывает, производит и продает лекарства для лечения пациентов с серьезными или угрожающими жизни заболеваниями, недавно предоставила новые данные о клинической разработке препарата RG7800. RG7800 — это SMN2 сплайсинг-модификатор, который разрабатывается для лечения больных спинальной мышечной атрофией (СМА).
Moonfish является программой клинической разработки RG7800 компании Genentech, которая ведется в партнерстве с PTC Therapeutics.
Компания Exicure представила результаты своих исследований на ежегодной конференции по терапии спинальной мышечной атрофии в Далласе
Разработанная компанией Exicure трехмерная сферическая нуклеиновая кислота, содержащая последовательность Нусинерсена, продлевает срок выживания и менее токсична, чем Нусинерсен, в модели спинальной мышечной атрофии у мыши.
Компания Roche выпустила обновление информации по своим исследовательским программам в области СМА
В настоящее время компания Roche проводит клинические исследования препарата RG7916, модификатора сплайсинга SMN2, повышающего уровень белков SMN.
Последние публикации о лекарствах и клинических испытаниях
Центры клинического исследования 3 фазы SAPPHIRE препарата апитегромаб открываются в Европе
Компания Scholar Rock сообщила об открытии центров клинических исследований SAPPHIRE препарата апитегромаб в Европе.
Обновлена российская инструкция к препарату Нусинерсен
18 июля 2022 года были внесены изменения в российскую инструкцию препарата нусинерсен: в инструкцию добавили данные по безопасности и эффективности применения препарата у взрослых со
Данные показывают, что препарат Золгенсма безопасен для детей с более тяжелым весом, чем в клинических исследованиях
Препарат онасемноген абепарвовек (Золгенсма) в целом безопасен и хорошо переносится пациентами со спинальной мышечной атрофией (СМА) с массой тела 8,5 кг и более, при этом в группе более тяжелых по весу пациентов не выявлено новых проблем безопасности.
8,5 кг были максимальным весом пациентов со СМА, включенных в клинические испытания препарата, на основании которых происходило одобрение для лечения детей со СМА.
Нусинерсен может помочь улучшить функцию рук у взрослых со СМА
Согласно новому исследованию, у взрослых со спинальной мышечной атрофией (СМА), получающих лечение препаратом нусинерсен (Спинраза), снижение уровня воспалительного белка YKL-40 в спинномозговой жидкости связано с улучшением функции руки и кисти.
Промежуточные данные по лечению рисдиплам у пресимптоматических младенцев
Промежуточные данные применения препарата рисдиплам показывают улучшение двигательной функции у детей на предсимптоматической стадии СМА через год лечения. По предварительным данным исследования RAINBOWFISH, младенцы с предсимптомным диагнозом СМА, получавшие рисдиплам в течение не менее одного года, смогли сидеть, стоять и ходить.
Промежуточные данные по лечению рисдиплам после применения иных видов терапии
Промежуточные данные применения препарата рисдиплам подтверждают профиль безопасности у ранее леченных людей со спинальной мышечной атрофией (СМА). Предварительные данные исследования JEWELFISH, первого испытания у больных СМА в возрасте от 1 до 60 лет, получавших ранее лечение другими препаратами, показали стабильный профиль безопасности и более чем 2-кратное увеличение уровней белка SMN
