Врачи постоянно ищут лекарства от спинальной мышечной атрофии.
Одни исследования оказываются более быстрыми и удачными. Другие -нет.
В этом разделе вы найдете новости о тех препаратах, разработка которых либо приостановлена, либо завершена, либо ведется не очень активно, поэтому сложно назвать конкретные сроки его появления и доступности для пациентов.
Другие статьи об исследуемых препаратах
В России разрабатывают препарат генной терапии для лечения СМА
Российская фармацевтическая компания «Биокад» сообщила о том, что ведет активную разработку препарата для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА) и рассказала о последних своих исследованиях в этой области.
Участие в клинических исследованиях: опыт пациентов со СМА
В конце 2019-начале 2020 года организация Cure SMA изучила опыт участия в клинических испытаниях СМА, чтобы получить представление о мотивации и ожиданиях, а также определить возможности для развития более пациент-ориентированного подхода в рамках клинических исследований. 79 семей с опытом участия в клинических исследованиях ответили на вопросы, а на основе полученных данных были определены три основных фактора мотивации, проблем, факторов стресса и преимуществ, связанных с участием в исследовании (представлены в таблице).
Genentech/PTC сообщает о приостановке клинической разработки препарата RG7800 для терапии СМА
Genentech, ведущая компания в области биотехнологий, которая открывает, разрабатывает, производит и продает лекарства для лечения пациентов с серьезными или угрожающими жизни заболеваниями, недавно предоставила новые данные о клинической разработке препарата RG7800. RG7800 — это SMN2 сплайсинг-модификатор, который разрабатывается для лечения больных спинальной мышечной атрофией (СМА).
Moonfish является программой клинической разработки RG7800 компании Genentech, которая ведется в партнерстве с PTC Therapeutics.
Последние публикации о лекарствах и клинических испытаниях
Компания Biohaven исследует препарат талдефгробеп альфа для терапии СМА
Препарат получил «orphan drug designation» и «fast track designation» Американского управления по контролю за качеством пищевой продукции и лекарственных препаратов (FDA). Этот статус предоставляется методам лечения, которые демонстрируют потенциал в лечении серьезных состояний, для которых доступные методы лечения недостаточно эффективны и способствует ускорению клинической разработки экспериментальных препаратов.
Амбулаторные пациенты со СМА, получающие нусинерсен, демонстрируют улучшение ходьбы
Согласно анализу данных применения препарата нусинерсен (Спинраза) в реальной клинической практике, полученных в Европе, были выявлены значимые изменения состояния у детей и взрослых с 3 и 4 типом спинальной мышечной атрофией. Так, более, чем 1 из 4 пациентов с амбулаторной спинальной мышечной атрофией (сохраняющих возможность ходить самостоятельно) испытали клинически значимое улучшение способности ходить после лечения.
Тау-белок может быть маркером долгосрочного ответа на лечение нусинерсен
Новое исследование показывает, что у людей со спинальной мышечной атрофией (СМА), которые длительное время получали препарат нусинерсен (Спинраза), уровни белка тау в спинномозговой жидкости снижаются. Полученные данные показывают, что измерение уровней белка тау может быть полезным маркером для прогнозирования реакции на лечение препаратом нусинерсеном, говорят исследователи.
Новартис ограничил работу своей глобальной программы управляемого доступа к Золгенсма 12 странами
9 января 2023 года компания Новартис объявила об изменениях в работе своей программы управляемого доступа , программе-«лотерее», которая ранее была нацелена на бесплатное предоставление до 100 доз в год препарата онасемноген абепарвовек (Золгенсма) пациентам в странах, где нет доступа к данной лекарственной терапии.
Биоген и Алкион Терапьютикс совместно прорабатывают возможность использования имплантируемого устройства ThecaFlex DRx™ для введения нусинерсен
Компания Biogen объявила о заключении лицензионного соглашения и соглашения о сотрудничестве с американской компанией Alcyone Therapeutics для дальнейшей оценки экспериментального имплантируемого устройства под названием ThecaFlex DRx™. Biogen и Alcyone будут совместно работать над планами клинической разработки устройства для людей со СМА, получающих нусинерсен.
Антитела к AAV-9 у взрослых со СМА и возможности потенциального применения генной терапии
Новое исследование «Распространенность антител к аденоассоциированному вирусу серотипа 9 у взрослых пациентов со спинальной мышечной атрофией» было опубликовано в журнале Human Gene Therapy. Его результаты
