Врачи постоянно ищут лекарства от спинальной мышечной атрофии.
Одни исследования оказываются более быстрыми и удачными. Другие -нет.
В этом разделе вы найдете новости о тех препаратах, разработка которых либо приостановлена, либо завершена, либо ведется не очень активно, поэтому сложно назвать конкретные сроки его появления и доступности для пациентов.
Другие статьи об исследуемых препаратах
Genentech\PTC сообщает о приостановке клинической разработки препарата RG7800 для терапии СМА
«Как мы уже говорили ранее в этом году, неожиданно замеченное влияние на глаза наблюдается в исследованиях оценки долгосрочной безопасности RG7800 на животных. В качестве мер предосторожности, Genentech (Рош) приостановил фазу испытаний Moonfish в апреле 2015 года.
Положительные результаты клинической фазы испытаний ISIS-SMNRx на младенцах со СМА 1 типа
Исследование продемонстрировало, что мышечная и моторная функции у детей, получивших препарат ISIS-SMNRx, усилилась. Результаты также свидетельствовали о том, что препарат продолжает хорошо переносится и, по-видимому, имеет положительный эффект в отношении прогрессирования заболевания.
Крупные компании заинтересовались разработкой лекарственной терапии для СМА
Десять лет назад была только одна такая компания, а теперь у нас есть десяток. Это радует, т.к. привлечение к исследованиям большего числа компаний принесет дополнительные ресурсы и опыт, что быстрее приведет нас к эффективной терапии СМА.
Последние публикации о лекарствах и клинических испытаниях
Программа управляемого доступа к Золгенсма закрыта для России
Компания Новартис сообщила о закрытии программы для пациентов из России, об этом компания сообщила в официальном письме фонду «Семьи СМА».
Одним из основных правил аллокации пациентов для участия в «розыгрыше» было условие, что на территории страны проживания пациента лечение препаратом AVXS-101 не возмещается за счет бюджетных средств или препарат не зарегистрирован.
В России стартовал набор в клиническое исследование DEVOTE повышенных дозировок нусинерсен при СМА
Цель нового исследования — изучить потенциал повышения эффективности препарата, а также безопасности и переносимости при введении более высокой дозы на широкой группе пациентов разных возрастов.
Новартис прекратил разработку препарата бранаплам для лечения спинальной мышечной атрофии
Компания Новартис приняла решение прекратить разработку бранаплам, экспериментального перорального модулятора сплайсинга РНК со способом применения раз в неделю для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА) и завершении всех идущих, в том числе в России, клинических исследований этого препарата.
Рош представил данные двухлетнего исследования применения рисдиплам у больных СМА 1 типа.
Компания Roche обнародовала данные своего двухлетнего клинического исследования FIREFISH применения рисдиплам у пациентов со спинальной мышечной атрофией 1 типа. Препарат продемонстрировал клинически значимые улучшения двигательной
В России разрабатывают препарат генной терапии для лечения СМА
Российская фармацевтическая компания «Биокад» сообщила о том, что ведет активную разработку препарата для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА) и рассказала о последних своих исследованиях в этой области.
Участие в клинических исследованиях: опыт пациентов со СМА
В конце 2019-начале 2020 года организация Cure SMA изучила опыт участия в клинических испытаниях СМА, чтобы получить представление о мотивации и ожиданиях, а также определить возможности для развития более пациент-ориентированного подхода в рамках клинических исследований. 79 семей с опытом участия в клинических исследованиях ответили на вопросы, а на основе полученных данных были определены три основных фактора мотивации, проблем, факторов стресса и преимуществ, связанных с участием в исследовании (представлены в таблице).
