Menu

Новое клиническое исследование ASCEND применения повышенных дозировок нусинерсен после рисдиплама в лечении СМА

Компания Biogen сообщила о планах запуска нового международного клинического исследования ASCEND. Это исследование установит будет ли лечение исследуемой более высокой дозой нусинерсена иметь потенциал для улучшения клинических исходов и удовлетворения неудовлетворенных медицинских потребностей у пациентов со СМА, ранее получавших рисдиплам.

Планируется, что исследование ASCEND будет продолжаться примерно 2,5 года и включит до 135 неамбулаторных (неспособных самостоятельно ходить) пациентов с поздним началом СМА в возрасте от 5 до 39 лет. Все участники должны были ранее лечиться максимальной дозой 5 мг рисдиплама до присоединения к исследованию и иметь желание и возможность изменить свой режим лечения на более высокую дозу нусинерсена. Также в исследовании будут применяются другие критерии включения в исследование.

Все участники получат 2 начальные дозы по 50 мг с интервалом в две недели, а затем поддерживающую дозу 28 мг каждые 4 месяца в течение оставшегося периода исследования. Дозы нузинерсена 50 и 28 мг не являются одобренными и они выше, чем утвержденная в настоящее время доза нузинерсена в 12 мг. Эти более высокие дозы также оцениваются в исследовании DEVOTE.

В исследовании ASCEND планируется оценить эффективность с помощью пересмотренного модуля для верхних конечностей (RULM). Дополнительные измерения включают безопасность, расширенную функциональную моторную шкалу Хаммерсмита (HFMSE) и оценку нагрузки на лиц, осуществляющих уход (caregiver burden). Также будет проводиться оценка нейрофиламентов (тип белка нейронов) как биологического маркера активности заболевания. У участников в возрасте 13 лет и старше мелкая моторика верхних конечностей также будет оцениваться с помощью мобильного приложения.

На сегодняшний момент протокол исследования ASCEND передан в регулирующие органы для рассмотрения. По оценке Biogen, первые пациенты будут включены в исследование ASCEND позднее в 2021 году. Дополнительная информация об исследовании скоро будет на сайте Сlinicaltrials.gov (в настоящее время не размещена).

По мере появления дополнительных подробностей об исследовании, а также возможностях проведения исследования в РФ мы будем информировать вас – следите за обновлениями на сайте

Источник: Письмо компании Biogen (На английском языке)

Отслеживание последних новостей и событий в области СМА, перевод на русский язык и адаптация материалов являются частью работы фонда. Нам важно, чтобы вся последняя важная информация была доступна для тех, кому она нужна, и могла работать на пользу больным СМА. Вы можете поддержать нашу активность в этом направлении. С вашей помощью мы будем успевать готовить больше материалов для вас

Выберите способ пожертвования, кликнув на его название:

  • Банковская карта
    Выберите размер пожертвования:

    Назначение пожертвования:

    При включении, пожертвования будут производиться автоматически с вашей карты каждый месяц.
  • Ревизиты для безналичного перевода

    Вы можете сделать перевод по реквизитам сбербанка или распечатать заполненную квитанцию и принести её в банк, чтобы выполнить платёж.

    Полное наименование
    Благотворительный фонд помощи больным спинальной мышечной атрофией и другими нервно-мышечными заболеваниями «Семьи СМА».

    Краткое наименование
    БФ «Семьи СМА»

    ИНН/КПП
    7724342940/772401001

    Банковские реквизиты:
    р/с № 40703810438000003439
    в ПАО «Сбербанк России» г.Москва
    БИК 044525225
    к/с 30101810400000000225

    Директор: Германенко Ольга Юрьевна

    Юридический адрес: 115408, г. Москва, ул. Борисовские пруды, д. 48 корп. 2 кв. 211

  • СМС

    Вы можете помочь людям со СМА, отправив СМС на номер 3443 со словом СМА и суммой пожертвования (Например, СМА 300).

    Пожалуйста, перед совершением платежа проверяйте баланс вашего телефона. После ввода суммы и отправки СМС не забудьте подтвердить ваше пожертвование в ответ на пришедшую смску от вашего оператора.

  • Сбербанк Онлайн

    Вы можете быстро помочь людям со СМА через Сбербанк онлайн.

    Для этого зайдите, пожалуйста, в приложение Сбербанка на вашем телефоне. После этого выберите пункт QR-код сканировать вверху экрана. Отсканируйте код, заполните необходимые поля и подтвердите ваши действия.

Scroll Up