Menu

Положительные результаты клинической фазы испытаний ISIS-SMNRx на младенцах со СМА 1 типа

Компания Isis Pharmaceuticals недавно предоставила обновленные данные по клиническому исследованию препарата ISIS-SMNRx на детях со спинальной мышечной атрофией (СМА).

Текущее открытое многодозовое клиническое исследование второй фазы было направлено на исследование безопасности и переносимости препарата на 20 младенцах в возрасте до 7 месяцев, страдающих СМА первого типа.

Исследование продемонстрировало, что мышечная и моторная функции у детей, получивших  препарат ISIS-SMNRx, усилилась. Результаты также  свидетельствовали о том, что препарат продолжает хорошо переносится и, по-видимому, имеет положительный эффект в отношении прогрессирования заболевания.

Frank Bennett, доктор наук и старший вице-президент по научным исследованиям в компании Isis Pharmaceuticals, сообщил: «В этих исследованиях, которые используют множественные измерения изменений мышечных и моторных функции, мы наблюдали обнадеживающие результаты, которые сопоставимы с ранее полученными результатами нашего открытого исследования второй фазы. Эти данные, объединенные друг с другом, предполагают, что препарат ISIS-SMNRx мог бы принести выгоду пациентам с СМА помимо воспрепятствования прогрессирования заболевания. Данные по безопасности и переносимости препарата, которые мы наблюдаем во всех наших исследованиях ISIS-SMNRx, являются основание продолжения текущих программ третьей фазы на младенцах до 2 лет и детях старше 2 лет, страдающих СМА.

В настоящее время компания Isis проводит два дополнительных исследования третьей фазы препарата ISIS-SMNRx на младенцах и детях, страдающих СМА. Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) присвоило препарату ISIS-SMNRx орфанный статус, а также статус приоритетного рассмотрения  для лечения пациентов со СМА. В настоящее время компания Isis сотрудничает с компанией Biogen Idec по коммерциализации препарата ISIS-SMNRx.

 О препарате ISIS-SMNRx:

СМА вызвана мутациямив SMN1 гене. Это приводит к недостатку SMN белка (SMN protein)и ведет к выборочной атрофии (умиранию) нервных клеток, которые связывают спинной мозг с мышцами.  Связь между нервными клетками и мышцами теряется и электрические сигналы более не могут быть переданы. Это, в свою очередь, ведет к атрофии мышц. В дополнение к SMN1 гену, существует еще второй ген, называемый SMN2 ген.  Этот ген практически идентичен SMN1 гену за исключением одной буквы* в коде ДНК. Это ведет к образованию неполноценного белка, продуцированного с этого гена, который стремительно разрушается в клетках. Около 10 процентов  функционального белка образуется с SMN2 гена.

*Буква – один из 4 нуклеотидов в составе ДНК  — аденин (А), гуанин (Г), цитизин (Ц) и тимин (Т)

Препарат ISIS-SMNRx – это т.н. молекулярная заплатка, которая  маскирует участок ДНК, отличающийся у SMN1 и SMN2 генов. Существует надежда, что таким путем с SMN2 гена может быть произведен полностью функциональный SMN белок.

Источник

Перевод выполнен специально для фонда «Семьи СМА».

Данный материал носит исключительно информационный характер и не может служить рекламой препарата.

Рекомендации относительно индивидуального применения лекарственного препарата следует получать у вашего лечащего врача.

Дорогие друзья, большое спасибо, что дочитали до конца. Отслеживание, перевод и адаптация материалов о последних новостях в области СМА является частью работы Информационно-издательского проекта фонда. Мы будем благодарны, если вы сможете поддержать нашу работу в этом направлении, сделав посильное пожертвование.
Сделать это можно по ссылке.

Отслеживание последних новостей и событий в области СМА, перевод на русский язык и адаптация материалов являются частью работы фонда. Нам важно, чтобы вся последняя важная информация была доступна для тех, кому она нужна, и могла работать на пользу больным СМА. Вы можете поддержать нашу активность в этом направлении. С вашей помощью мы будем успевать готовить больше материалов для вас

Выберите способ пожертвования, кликнув на его название:

  • Банковская карта
    Выберите размер пожертвования:

    Назначение пожертвования:

    При включении, пожертвования будут производиться автоматически с вашей карты каждый месяц.
  • Ревизиты для безналичного перевода

    Вы можете сделать перевод по реквизитам сбербанка или распечатать заполненную квитанцию и принести её в банк, чтобы выполнить платёж.

    Полное наименование
    Благотворительный фонд помощи больным спинальной мышечной атрофией и другими нервно-мышечными заболеваниями «Семьи СМА».

    Краткое наименование
    БФ «Семьи СМА»

    ИНН/КПП
    7724342940/772401001

    Банковские реквизиты:
    р/с № 40703810438000003439
    в ПАО «Сбербанк России» г.Москва
    БИК 044525225
    к/с 30101810400000000225

    Директор: Германенко Ольга Юрьевна

    Юридический адрес: 115408, г. Москва, ул. Борисовские пруды, д. 48 корп. 2 кв. 211

  • СМС

    Вы можете помочь людям со СМА, отправив СМС на номер 3443 со словом СМА и суммой пожертвования (Например, СМА 300).

    Пожалуйста, перед совершением платежа проверяйте баланс вашего телефона. После ввода суммы и отправки СМС не забудьте подтвердить ваше пожертвование в ответ на пришедшую смску от вашего оператора.

  • Сбербанк Онлайн

    Вы можете быстро помочь людям со СМА через Сбербанк онлайн.

    Для этого зайдите, пожалуйста, в приложение Сбербанка на вашем телефоне. После этого выберите пункт QR-код сканировать вверху экрана. Отсканируйте код, заполните необходимые поля и подтвердите ваши действия.

Scroll Up