Врачи постоянно ищут лекарства от спинальной мышечной атрофии.
Одни исследования оказываются более быстрыми и удачными. Другие -нет.
В этом разделе вы найдете новости о тех препаратах, разработка которых либо приостановлена, либо завершена, либо ведется не очень активно, поэтому сложно назвать конкретные сроки его появления и доступности для пациентов.
Другие статьи об исследуемых препаратах
Начато исследование зарегистрированного препарата «Целесоксиб» в качестве терапии СМА
Целекоксиб – нестероидный противовоспалительный препарат (НСПВП), одобренный Управлением США по контролю за пищевыми продуктами и лекарственными препаратами (FDA) и Министерством здравоохранения Канады для лечения боли, вызванной такими состояниями, как артрит.
Данные PTC Therapeutics по исследованию препарата RG7800
Фармацевтическая компания PTC Therapeutics сообщила о публикации результатов первой фазы клинических исследований по оценке эффективности перорального препарата RG7800 для терапии СМА.
Результаты клинического исследования ISIS-SMNRx на детях со СМА1
Компания Isis Pharmaceuticals, специализирующаяся на исследованиях и разработке препаратов на основе метода РНК-интерференции, представила летом новые результаты второй фазы открытого исследования препарата с участием детей с диагнозом спинальной мышечной атрофии первого типа.
Последние публикации о лекарствах и клинических испытаниях
Данные 6-12 месячного наблюдения пациентов в исследовании STRONG интратекального применения AVXS-101
Исследование СТРОНГ стартовало в конце декабря 2017 года. Оно было остановлено FDA в 2019 году после сообщения о находках в параллельных преклинических исследованиях, которые могли потенциально влиять на безопасность применения. После долгих проверок данных это ограничение было снято во второй половине 2021 года, однако прерванный набор в исследование СТРОНГ не возобновился. После снятия ограничений на проведение исследований AVXS-101 IТ (интратекального ввода) были запущены другие, новые программы клинических исследований IT-версии препарата.
Доступ к Золгенсма в странах Европы и Средней Азии
В России препарат был одобрен в декабре 2021 года и оплачивается за счет средств федерального бюджета в рамках государственного фонда «Круг Добра».
Хирургия позвоночника эффективна у детей со СМА 1 типа, но не лишена рисков
Операция по исправлению кифосколиоза — сочетания двух типов аномального искривления позвоночника — позволяет успешно ввести Спинразу (нусинерсен) в позвоночный канал у детей со спинальной мышечной атрофией (СМА) 1 типа, как показывает исследование серии случаев.
Инструкция к препарату Онасемноген абепарвовек (Золгенсма)
Золгенсма (onasemnogene abeparvovec) — препарат генной терапии, разработанный для лечения больных проксимальной спинальной мышечной атрофией, вызванной нарушением в гене SMN1.
Инструкция к препарату Рисдиплам (Эврисди)
Рисдиплам (Эврисди) – препарат для лечения СМА, разработанный компанией Roche в сотрудничестве с PTC Therapeutics и SMA Foundation. Рисдиплам является модификатором сплайсинга (генетической модификации) гена SMN2, увеличивающим экспрессию полноразмерных функциональных белков.
Общеевропейское исследование пациентов со СМА — EUPESMA – Ожидания в отношении питания, физической терапии и лечения
Международная Ассоциация SMA Europe запустила общеевропейское исследование по питанию, физической терапии и ожиданиям от лечения и мы хотим пригласить вас стать его участником.
