Врачи постоянно ищут лекарства от спинальной мышечной атрофии.
Одни исследования оказываются более быстрыми и удачными. Другие -нет.
В этом разделе вы найдете новости о тех препаратах, разработка которых либо приостановлена, либо завершена, либо ведется не очень активно, поэтому сложно назвать конкретные сроки его появления и доступности для пациентов.
Другие статьи об исследуемых препаратах
Информация о клинической разработке RG7800
В ноябре 2014 года Рош начал стадию исследования «Moonfish» (фаза 1b/2a), основанные на благоприятных результатах испытаний, проведенных на здоровых добровольцах и токсикологических исследований на животных в течение 13 недель. Основная цель этого исследования — проследить безопасность применения и переносимость RG7800, а также измерить концентрации препарата в организме с течением времени (фармакокинетика) и влияние на сплайсинг гена SMN2 mRNAи производство белка SMN.
Genentech\PTC сообщает о приостановке клинической разработки препарата RG7800 для терапии СМА
«Как мы уже говорили ранее в этом году, неожиданно замеченное влияние на глаза наблюдается в исследованиях оценки долгосрочной безопасности RG7800 на животных. В качестве мер предосторожности, Genentech (Рош) приостановил фазу испытаний Moonfish в апреле 2015 года.
Положительные результаты клинической фазы испытаний ISIS-SMNRx на младенцах со СМА 1 типа
Исследование продемонстрировало, что мышечная и моторная функции у детей, получивших препарат ISIS-SMNRx, усилилась. Результаты также свидетельствовали о том, что препарат продолжает хорошо переносится и, по-видимому, имеет положительный эффект в отношении прогрессирования заболевания.
Последние публикации о лекарствах и клинических испытаниях
В России стартовал набор в клиническое исследование DEVOTE повышенных дозировок нусинерсен при СМА
Цель нового исследования — изучить потенциал повышения эффективности препарата, а также безопасности и переносимости при введении более высокой дозы на широкой группе пациентов разных возрастов.
Новартис прекратил разработку препарата бранаплам для лечения спинальной мышечной атрофии
Компания Новартис приняла решение прекратить разработку бранаплам, экспериментального перорального модулятора сплайсинга РНК со способом применения раз в неделю для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА) и завершении всех идущих, в том числе в России, клинических исследований этого препарата.
Рош представил данные двухлетнего исследования применения рисдиплам у больных СМА 1 типа.
Компания Roche обнародовала данные своего двухлетнего клинического исследования FIREFISH применения рисдиплам у пациентов со спинальной мышечной атрофией 1 типа. Препарат продемонстрировал клинически значимые улучшения двигательной
В России разрабатывают препарат генной терапии для лечения СМА
Российская фармацевтическая компания «Биокад» сообщила о том, что ведет активную разработку препарата для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА) и рассказала о последних своих исследованиях в этой области.
Участие в клинических исследованиях: опыт пациентов со СМА
В конце 2019-начале 2020 года организация Cure SMA изучила опыт участия в клинических испытаниях СМА, чтобы получить представление о мотивации и ожиданиях, а также определить возможности для развития более пациент-ориентированного подхода в рамках клинических исследований. 79 семей с опытом участия в клинических исследованиях ответили на вопросы, а на основе полученных данных были определены три основных фактора мотивации, проблем, факторов стресса и преимуществ, связанных с участием в исследовании (представлены в таблице).
Новартис анонсировал новое клиническое исследование СМАРТ для оценки безопасности применения генной терапии у детей весом до 21 кг.
Обновление информации от 09.2022: Набор в исследование завершен. Результаты исследования ожидаются в 2023 году В конце апреля 2021 года компания Новартис объявила о планах запуска
