Новые промежуточные данные из исследования SPR1NT подтверждают критическую важность раннего начала терапии у пациентов с досимптоматической СМА, приводящей к развитию двигательных навыков «по возрасту».
Что касается других стран, включая Европу, Средний Восток и Африку, AVXS-101 все ещё является экспериментальным препаратом. AveXis планирует сделать ZOLGENSMA® доступным для пациентов со СМА по всему миру. Вместе с тем, приоритетная регистрация уже началась в Европе и Японии в 2018 году. В ближайшем будущем планируется зарегистрировать препарат и в других странах, в том числе в России.
Данный материал и перевод инструкции не является официальным источником информации и не одобрен регуляторными органами, не может использоваться для применения Золгенсма где-либо и служит только ознакомительным целям для тех, кто не может ознакомиться и инструкцией на английском языке
ZOLGENSMA это рецептурный препарат генной терапии для использования у пациентов младше 2 лет (прим. В США согласно индикации FDA) с диагнозом СМА. Золгенсма вводится однократно через внутривенную инфузию. Эффективность Золгенсма в настоящее время не изучена у пациентов с длительным течением СМА.
В середине апреля компания AveXis, часть группы компаний Novartis, объявила, что промежуточные данные 3-й фазы STR1VE испытания препарата Zolgensma® (onasemnogene abeparvovec-xioi; AVXS-101) при спинальной мышечной атрофии (СМА) 1-го типа показали длительную бессобытийную выживаемость, раннее и быстрое увеличение показателей по шкале CHOP-INTEND и значительное улучшения моторных навыков по сравнению с естественным течением болезни, что согласуется с данными ключевого 1-го этапа исследования START, проведенного ранее.
Идеальным моментом для начала терапии является ее применение до развития значительных, необратимых изменений. По этой причине понятно, что большая часть программ ранней клинической разработки была сосредоточена на младших детях.
Существующая сейчас лекарственная терапия для пациентов с различными типами спинальной мышечной атрофией направлена на исправление причин и уменьшение последствий этого генетического заболевания. Поэтому сначала нужно
AVXS-101 разрабатывался как экспериментальная ген-замещающая терапия для лечения СМА 1-го типа. При текущей подаче на одобрение применения препарат ZOLGENSMA — адресован для терапии генетической причины развития СМА 1-го типа, смертельного нервно-мышечного заболевания с ограниченными возможностями терапии.
В начале ноября 2018 года в прессе появилась информация о возможной стоимости препарата генной терапии СМА — AVXS-101, разработанный компанией AveXis, Inc. (входит в корпорацию Novartis) для лечения спинальной мышечной атрофии. Документы на одобрение этого препарата уже поданы в США, Европе и Японии.
Компания AveXis, Inc., входящая в корпорацию Novartis и специализирующаяся на клинических испытаниях генной терапии, объявила о подаче заявки в FDA (управление США по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и лекарств), EMA (Европейское агентство лекарственных средств) и в регистрационные органы Японии на одобрение препарата генной терапии AVXS-101, который замещает поврежденный или недостающий ген SMN1 (мутация этого гена является причиной заболевания спинальной мышечной атрофией).
Компания «Авексис», разработчик потенциальной генной терапии для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА), находящейся в стадии клинических исследованиях на пациентах, предоставил для сообщества актуальную информацию по активным программам исследований.
Компания Новартис предоставила свежую информацию по клиническим исследованиям своего препарата Бранаплам, предназначенного для терапии спинальной мышечной атрофии. Бранаплам (LMI070) — пероральный препарат, который увеличивает количество функционального белка SMN, продуцируемого геном SMN2 (белок SMN поддерживает двигательные нейроны, которые контролируют активность мышц).
Ключевые критерии включения в тестирование:
— Возраст до 60 месяцев (5 лет) на дату начала исследования и подтвержденный во время скрининга генотип болезни, выраженный в способность сидеть без посторонней помощи в течение 10 или более секунд; способность стоять или ходить отсутствует;
Лечение СМА пациентов настолько рано насколько это только возможно — критически важно, т.к. позволяет спасти мотонейроны до того, как они будут навсегда утрачены.
Компания AveXis, занимающаяся клинической разработкой препаратов для генной терапии редких, жизнеугрожающих заболеваний, объявила о том, что американская Администрация по пищевым продуктам и лекарственным средствам (FDA)
По словам исследователей, лечение является наиболее эффективным в раннем возрасте, а также на первых этапах развития болезни. Дети, получавшие препарат в более высоких дозах, показали более быстрое развитие моторных навыков.
С 20 января 2017г. 12 из 12 пациентов (100%) в группе пациентов, которые получили единоразовую терапевтическую дозу AVXS-101 (группа2) достигли отметки 13,6 месяцев без инцидентов, в то время как коэффициент выживаемости основанный на естественной истории болезни составляет 25%. Средний возраст участников группы 2 составляет 20,2 месяцев, со старшим пациентом возрастом 31,1 месяц.
«Предварительные клинические наблюдения, в которых зарегистрирована выживаемость без «событий», стабильное улучшение двигательных функций и достижение ключевых функций у пациентов, получивших однократную инфузию AVXS-101, значительно превосходят все то, что наблюдается при естественном течении заболевания»,
Все права защищены. Копирование со страниц сайта только при наличии ссылки на сайт.
Информация сайта предназначена только для образовательной цели, не должна интерпретироваться как профессиональное уведомление и не может использоваться для проведения самостоятельного лечения.
Не рекомендуется использовать любой определенный медицинский препарат, средство, метод или способ лечения, или фармацевтическую компанию, упомянутые на данном сайте. Этот сайт создан в информационных целях и мы рекомендуем Вам обратиться к врачу за получением профессиональной консультации перед началом применения или использования любого медицинского препарата, способа или метода лечения.
