Производители препаратов для лечения спинальной мышечной атрофии периодически запускают программы доступа и клинические исследования к лекарственным препаратам в России и других странах. Ниже представлена информация о действующих и завершенных программах доступа к препаратам.
Нусинерсен (Спинраза)
21 июля 2020 года компания Биоген, производитель лекарственного препарата нусинерсен (Спинраза) анонсировала новое клиническое исследование, которое планирует проводить уже с начала 2021 года. В исследовании с названием РЕСПОНД планируется изучать комбинаторный эффект от применения препаратов Спинраза и Золгенсма.Набор пациентов в программу должен начаться в 2021 году.
23 апреля 2019 года открылась программа расширенного доступа к Нусинерсену.
Рисдиплам (Эврисиди)
14 января 2020 года в письме сообществу компания Roche сообщила о запуске глобальной программы дорегистрационного доступа к исследуемому препарату рисдиплам.
Программа дает возможность пациентам со спинальной мышечной атрофией (СМА) получить препарат рисдиплам до его регистрации по жизненным показаниям, в случае отсутствия других доступных возможностей лечения.
По состоянию на январь 2021 года программа дорегистрационного доступа в России закрыта в связи с регистрацией препарата. Пациенты, участвовавшие в этой программе, продолжат получать препарат за счет средств компании «Рош» до его ввода в гражданский оборот (ориентировочно до мая 2021 года).
Участники программ клинических исследований продолжат получать препарат в рамках открытых фаз продолженного наблюдательного исследования, которое продлится минимум до 2023 года.
Онасемноген абепарвовек (Золгенсма)
Глобальная программа Управляемого Доступа была запущена компанией Авексис (группа компаний Новартис) в январе 2020 года.
6 июля 2020 года изменились правила вступления в программу — по новому протоколу программы лечащий врач должен будет убедиться, что его пациент, которого он отправляет для участия в программе, – не имеет доступа к патогенетическому лечению или не может получить его по медицинским показаниям. Подробнее о Программе управляемого доступа можно прочитать по ссылке.
В конце апреля 2021 года компания Новартис объявила о планах запуска нового клинического исследования своего геннотерапевтического препарата онасемноген абепарвовек (Золгенсма). Исследование фазы 3b, получившее название СМАРТ будет оценивать безопасность и эффективность однократного внутривенного веедения препарата у детей со спинальной мышечной атрофией (СМА) с массой тела ≥ 8,5 кг и ≤ 21 кг.
Об этом компания сообщила на своем сайте , а также в своем обращении к пациентскому сообщества
Данный материал носит исключительно информационный характер и не может служить рекламой. Рекомендации относительно индивидуального применения любого лекарственного препарата следует получать у вашего лечащего врача.
