Бранаплам — экспериментальный препарат для лечения СМА. В клинических исследованиях должны участвовать младенцы до 6 месяцев со СМА I. Препарат разрабатывает компания Новартис.
Бранаплам имеет механизм действия, схожий с ранее разработанным препаратом Спинраза. Он увеличивает в организме больного количество белка, дефицит которого приводит к возникновению и развитию СМА. Препарат вводится перорально (через рот).
Клинические исследования препарата
В августе 2018 года в России в Екатеринбурге (на базе Детской городской клинической больницы №9) открылся первый российский центр клинических исследований препарата. Пациенты, отвечающие определенным критериям, список которых можно посмотреть здесь, участвуют в международном клиническом исследовании. Всего в России Бранаплам исследуется на базе 6 центров.
Препарат Бранаплам исследуется на безопасность и эффективность в многоцентровом международном клиническом исследовании фазы 1\2 на пациентах со СМА 1 типа, в исследовании могли принять участие младенцы младше 6 месяцев на момент начала участия.
Клинические исследования препарата проводятся в нескольких центрах в разных европейских странах, а также в 6 центрах на территории России.
В июле 2019 года компания Новартис объявила о завершении набора участников клинического исследования.
В программу 2 части исследования включено 25 малышей со СМА 1 типа. Помимо набранной группы в 1 части исследования принимают участие 7 детей (из 13 изначально включенных в эту часть) — что позволяет говорить о накопленном опыте применения препарата от 3 до 4 лет для участников 1 части.
Данные, которые исследователи планируют получить по итогам исследования этой фазы позволят принять решение о последующих исследованиях препарата.
В ноябре 2020 года Компания Новартис сообщила, что продолжает клинические исследования препарата бранаплам (LMI070), перорального модулятора сплайсинга SMN2 c приемом препарата один раз в неделю.
Данный материал носит исключительно информационный характер и не может служить рекламой. Рекомендации относительно индивидуального применения этого лекарства следует получать у вашего лечащего врача.
Другие статьи о препарате Бранаплам
Клинические испытания начнутся в России
Компании Roche и Novartis планируют в самое ближайшее время открыть центры клинических испытаний своих препаратов в России.
Обновление статуса клинических испытания LMI070 (Бранаплам) для лечения СМА
Мы считаем, что лучший способ донести наиболее успешное и выгодное лекарство до пациентов со СМА и их семей, — это тесное сотрудничество с вами. Итак, продвигаясь вперед, мы будем регулярно информировать СМА –сообщество о том как развитие бранаплама продвигается вперед.
Обновление информации по испытаниям препарата LMI070 (Бранаплам) компании Новартис
После проведения дополнительного наблюдения за пациентами, проведения новых оценок токсикологии и получения обратной связи от регулирующих органов, исследователей и членов Комитета по мониторингу данных компания надеется возобновить набор новых участников в исследование.
Последние публикации о лекарствах и клинических испытаниях
Уровни белка нейрофиламента в крови могут указывать на побочные эффекты повреждения нервов
Измерение уровня легкой цепи нейрофиламента (NfL) в крови можно использовать как менее инвазивный способ обнаружения тонкого повреждения нерва, которое может возникнуть как побочный эффект экспериментального лечения таких заболеваний, как спинальная мышечная атрофия (СМА).
Нусинерсен улучшает движение диафрагмы у взрослых со СМА 2 и 3 типа
Исследование показало, что лечение препаратом нусинерсен может улучшить подвижность диафрагмы — большой мышцы грудной клетки, которая помогает втягивать воздух в легкие и из них во
Нусинерсен улучшает функцию верхних конечностей у взрослых со СМА
Новое исследование опубликованное в журнале Scientific Reports, предполагает, что у взрослых со СМА, которые начинают лечение препаратом нусинерсен (Спинраза), наблюдается наиболее резкое раннее улучшение мышечной силы в плечах и мышцах верхней части рук.
Влияние лечения препаратом онасемноген абепарвовек на бульбарную функцию у пациентов со СМА1 типа
В журнале Journal of Neuromuscular Diseases опубликована статья*, посвященная анализу влияния лечения препаратом онасемноген абепарвовек (Золгенсма) на бульбарную функцию у пациентов со спинальной мышечной атрофией 1 типа.
Новые промежуточные данные о долгосрочной эффективности и безопасности применения онасемноген абепарвовек в период до 7,5 лет после инфузии.
Компания Новартис представила новые долгосрочные данные по препарату генной терапии онасемноген абепарвовек (Золгенсма). Данные были представлены на конференции Ассоциации мышечной дистрофии (MDA) в марте 2023 года. Они включают данные двух исследований долгосрочного наблюдения (LTFU), LT-001 и LT-002
Новые данные по долгосрочной эффективности и безопасности применения рисдиплама у пациентов со СМА 2 и 3 типа (Sunfish)
Компания «Рош» представила новые данные по долгосрочной эффективности и безопасности рисдиплам у широкого круга пациентов в возрасте от 2 до 25 лет со спинальной мышечной
