Бранаплам (LMI 1070)

Бранаплам — экспериментальный препарат для лечения СМА. В клинических исследованиях  должны участвовать младенцы до 6 месяцев со СМА I. Препарат разрабатывает компания Новартис. 

Бранаплам имеет механизм действия, схожий с ранее разработанным препаратом Спинраза. Он увеличивает в организме больного количество белка, дефицит которого приводит к возникновению и развитию СМА. Препарат вводится перорально (через рот).

Клинические исследования препарата

В августе  2018 года в России в Екатеринбурге (на базе Детской городской клинической больницы №9)  открылся первый российский центр клинических исследований препарата. Пациенты, отвечающие определенным критериям, список которых можно посмотреть здесь, участвуют в международном клиническом исследовании. Всего в России Бранаплам  исследуется на базе 6 центров.

Препарат Бранаплам исследуется на безопасность и эффективность в многоцентровом международном клиническом исследовании фазы 1\2 на пациентах со СМА 1 типа, в исследовании могли принять участие младенцы младше 6 месяцев на момент начала участия.
Клинические исследования препарата проводятся в нескольких центрах в разных европейских странах, а также в 6 центрах на территории России.

В июле 2019 года компания Новартис объявила о завершении набора участников клинического исследования.

 В программу 2 части исследования включено 25 малышей со СМА 1 типа. Помимо набранной группы в 1 части исследования принимают участие 7 детей (из 13 изначально включенных в эту часть) — что позволяет говорить о накопленном опыте применения препарата от 3 до 4 лет для участников 1 части.

Данные, которые исследователи планируют получить по итогам исследования этой фазы позволят принять решение о последующих исследованиях препарата.

В ноябре 2020 года Компания Новартис  сообщила, что продолжает клинические исследования препарата бранаплам (LMI070), перорального модулятора сплайсинга SMN2 c приемом препарата один раз в неделю.

Данный материал носит исключительно информационный характер и не может служить рекламой. Рекомендации относительно индивидуального применения этого лекарства следует получать у вашего лечащего врача.

Другие статьи о препарате Бранаплам

Лекарства и исследования

Обновление статуса клинических испытания LMI070 (Бранаплам) для лечения СМА

Мы считаем, что лучший способ донести наиболее успешное и выгодное лекарство до  пациентов со СМА и их семей, — это тесное сотрудничество с вами. Итак, продвигаясь вперед, мы будем регулярно информировать СМА –сообщество о том как развитие бранаплама продвигается вперед.

Читать дальше
Лекарства и исследования

Обновление информации по испытаниям препарата LMI070 (Бранаплам) компании Новартис

После проведения дополнительного наблюдения за пациентами, проведения новых оценок токсикологии и получения обратной связи от регулирующих органов, исследователей и членов Комитета по мониторингу данных компания надеется возобновить набор новых участников в исследование.

Читать дальше

Последние публикации о лекарствах и клинических испытаниях

Лекарства и исследования

Потеря белка SMN влияет на норадреналин, ключевую сигнальную молекулу мозга

Согласно недавним исследованиям, нарушение выработки норадреналина (norepinephrine), сигнальной молекулы мозга, по-видимому, связано с потерей белка SMN и может способствовать прогрессированию заболевания у пациентов со спинальной

Читать дальше
Лекарства и исследования

Scholar Rock завершила набор пациентов в исследование 3 фазы SAPPHIRE для оценки эффективности и безопасности препарат апитегромаб

Компания Scholar Rock сообщила о завершении набора в исследование SAPPHIRE фазы 3, оценивающее безопасность и эффективность апитегромаба у неходячих пациентов со спинальной мышечной атрофией 2 и 3 типов, которые получают основное лечение нусинерсеном или рисдипламом. Основные данные этого исследования ожидаются в четвертом квартале 2024 года.

Читать дальше
Лекарства и исследования

Применение ингибитора PRMT отдельно или в качестве комбинации с нусинерсен показывает многообещающие результаты на мышах

Транексамовая кислота (ТХА) эффективно снижает кровопотерю более чем на 50% во время операции по коррекции сколиоза, вызванного спинальной мышечной атрофией (СМА), показало 20-летнее исследование.

Читать дальше
Лекарства и исследования

Компания Biohaven завершила набор в третью фазу исследования препарата талдефгробеп альфа для лечения СМА

Транексамовая кислота (ТХА) эффективно снижает кровопотерю более чем на 50% во время операции по коррекции сколиоза, вызванного спинальной мышечной атрофией (СМА), показало 20-летнее исследование.

Читать дальше
Лекарства и исследования

В Европе изменены показания применения к препарату рисдиплам

После вышедших несколько месяцев назад положительных рекомендаций специальной комиссии по медицинским продуктам (CHMP) Европейского Медицинского агенства (ЕМА) инструкция к препарату рисдиплам в Европе была расширена и теперь включает младенцев от рождения (ранее с 2 месяцев).

Читать дальше