Препарат «Спинраза» до сих пор не дошел до детей со СМА. За месяц умерли семь человек, ожидавшие терапии

Еще в августе в России зарегистрировали первый препарат для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА) «Спинраза», однако до сих пор ни один из пациентов не получил лечения за счет бюджетных средств. Только за ноябрь без терапии умерли семь детей.

В Общественной палате РФ прошел круглый стол «Редкий диагноз — спинальная мышечная атрофия (СМА). Приговор или жизнь?», на котором обсуждались проблемы пациентов с получением лекарств. Почему детям не выдают жизненно необходимые препараты, разбирались «Такие дела».

Лечение в 45 миллионов: кто оплатит?

Спинальная мышечная атрофия — неизлечимое генетическое заболевание, которое приводит к поражению нервной системы и постепенной атрофии мышц. Сегодня СМА диагностируется поздно, когда в организме ребенка уже произошли необратимые изменения.

Благодаря скринингу новорожденных можно было бы диагностировать заболевание на начальном этапе, а также оказывать своевременную помощь, но в российской системе здравоохранения он не считается обязательным.

Фото pixabay.com

В августе в четырех перинатальных центрах Москвы запустили пилотную программу скрининга новорожденных на СМА. Скрининг должен помочь выявить заболевание до появления первых симптомов и необратимых изменений в организме и добиться хорошей эффективности терапии. К 1 декабря врачи обследовали две тысячи новорожденных, но ни одного случая СМА не обнаружили.

В России нет единого учета пациентов со спинальной мышечной атрофией, отмечает заведующий лабораторией ДНК-диагностики ФГБНУ «МГНЦ», член-корреспондент РАН Александр Поляков. Реестр ведет только фонд «Семьи СМА», и, по их данным, дорогостоящее лечение требуется 881 человеку.

Препарат, который способен остановить прогрессирование СМА, а в некоторых случаях и улучшить состояние людей с этим заболеванием, называется «Спинраза». Он появился в США еще в 2016 году. На сегодняшний день доступ к препарату колеблется от страны к стране. Практически во всех европейских странах у пациентов есть доступ к препарату. Только в отдельных странах еще действуют ограничения: например, в Хорватии, Венгрии, Норвегии и Финляндии препарат могут получить лишь пациенты до 18 лет, в Дании и Греции — исключительно люди со СМА I и II типов, в Бельгии — только те, кому не требуется постоянная вентиляция легких.

В России препарат «Спинраза» зарегистрировали 16 августа. Первый год лечения «Спинразой» стоит 45 миллионов рублей — это шесть инъекций. Дальше лечение будет стоить 20 миллионов рублей в год, и такая терапия потребуется до конца жизни пациента. Оплата лечения редкого заболевания должна идти из региональных средств, при этом еще ни один пациент не получил должного лечения с помощью этих денег.

Заместитель директора департамента лекарственного обеспечения и регулирования обращения медицинских изделий Минздрава РФ Ольга Константинова отметила, что Минздрав ознакомлен с проблемой и прикладывает все силы, чтобы ее решить. «Сейчас решается этот вопрос. Либо препарат включат в тарифы высокотехнологичной медицинской помощи, либо определенным учреждениям будет дано госзадание», — отметила Константинова.

Для того чтобы внести заболевание в список «12 высокозатратных нозологий», придется выделить на терапию пациентов со СМА порядка 37 миллиардов, тогда как общий бюджет программы составляет 56 миллиардов. «Либо мы лечим пациентов со СМА, что тоже надо определенно делать, нужно определиться с финансовыми источниками, либо мы лечим всех остальных», — признала Константинова.

«Либо мы лечим пациентов со СМА, либо всех остальных»

Представительница Минздрава также отметила, что комиссия будет рассматривать вопрос о включении «Спинразы» в перечень закупаемых за счет федерального бюджета препаратов в 2020 году. «После этого уже можно будет давать определенные задания как субъектам РФ, так и просить деньги у правительства на данное заболевание», — сказала Константинова.

С 1 июля 2019 года чуть более 40 пациентов проходят лечение по программе раннего доступа к «Спинразе» благодаря гуманитарной помощи производителя. Результат виден уже сейчас, спустя полгода. Об этом рассказала мать ребенка со СМА Анастасия Гапонова: «Я могу сказать, что видимые и значимые улучшения появились уже после четырех загрузочных доз — это первые два месяца лечения».

Это подтвердила врач-невролог из Екатеринбурга Елена Сапего. Она проходила стажировку в израильской клинике и говорила с отцом девочки со СМА. «Дочке 17 лет, и у нее СМА I типа, она провела 16 лет на искусственной вентиляции легких. Они получили семь инъекций [“Спинразы”], и папа говорит, что она смогла двигать пальцами рук. Это дает возможность ребенку управлять электромобилем и общаться в социальных сетях. Именно поэтому препарат должны получать все пациенты», — отметила Сапего.

Сейчас не до конца понятно, смогут ли участники программы раннего доступа по-прежнему получать препарат после первого года терапии, хотя Минздрав обещает, что такая возможность сохранится.

Нет времени ждать

Директор фонда «Семьи СМА», мать ребенка со СМА Ольга Германенко отметила на встрече, что ответственность за лечение редких пациентов должно брать на себя государство. «Вопросы своевременности этого лечения — это те, о которых мы должны в первую очередь подумать, особенно когда заболевание действительно угрожает жизни», — подчеркнула директор.

По данным Германенко, только за ноябрь умерли семь пациентов со СМА. «Это просто факт, что в течение месяца может погибать вплоть до такого количества детей. По большому счету очень сложно сказать, что это связано именно с отсутствием лечения. Все-таки болезнь прогрессирует, и тут могут быть разные нюансы, разные состояния погибших детей, но в том числе и отсутствие лечения как дополнительная возможность сохранить здоровье ребенка тоже будет влиять», — отметила она. Эксперт подчеркнула, что у детей со СМА нет времени ждать, когда Минздравом будут приняты резонные решения. «Мы не можем ждать еще несколько месяцев. До весны — лета мы потеряем еще порядка 20 пациентов. Готовы мы к этому?» — спросила она.

 «До весны — лета мы потеряем еще порядка 20 пациентов. Готовы мы к этому?»

Директор фонда подчеркнула, что пациенты со СМА мигрируют внутри страны в более благополучные регионы, чтобы получить лечение. Некоторые даже начали переезжать за рубеж, в частности в Польшу, где сейчас лечат российских пациентов.

«Мы очень надеялись, что с регистрацией “Спинразы” ситуация изменится. 16 августа препарат был внесен в госреестр, и казалось, можно было немножечко выдохнуть, но нет. На сегодня у нас отсутствует механизм лекарственного обеспечения пациентов со СМА», — подчеркнула Германенко.

Германенко добавила, что при обращении в больницу за препаратом пациенты сталкиваются с проблемами. Врачи просто не назначают им «Спинразу», кулуарно аргументируя это следующим образом: «Дорого, у нас нет опыта введения препаратов, у нас нет специального лечебного учреждения, где могли бы наблюдаться пациенты с заболеваниями».

Сейчас фонд помогает 141 пациенту получить лекарство: «Мы вместе пишем письма, отсылаем, ждем ответа, а каждого ответа нужно ждать как минимум месяц. За получение лекарства ответственны регионы, а по факту регион придумывает причину для того, чтобы отказать либо отсрочить, а также нам пишут, что они ждут неких разъяснений от Минздрава. Мы послали письмо в Минздрав, чтобы нам разъяснили, как нам лечить этих пациентов. Министерство ответило очень четко, что на сегодняшний день полномочия по организации лекарственного обеспечения пациентов лежат на субъектах», — отметила Германенко. Ни один из 141 пациентов не добился получения лечения и продолжает отстаивать свое право на него.

Руководитель фонда подчеркнула, что СМА долгое время находилась вне видимости медицинских систем, из-за чего в регионах нет данных, сколько всего есть пациентов, где они обслуживаются и кем наблюдаются. «Прежде всего нужно понять, сколько пациентов в регионе. Второе — это определить количество нуждающихся в лечении, потому что не все пациенты будут претендовать на получение лечения. Число нуждающихся не будет четко совпадать с количеством пациентов», — перечислила она.

Также Германенко предложила построить маршрутизацию для пациентов со СМА, чтобы было понятно, какие региональные или федеральные медицинские учреждения могут инициировать терапию и кто будет наблюдать и сопровождать этих пациентов.

Третье, что необходимо сделать, уверена директор фонда, — это создать условия для лечения взрослых со СМА, потому что сегодня ими никто не занимается. «Если с детьми ситуация печальная, но хоть каким-то образом начала понемногу решаться, то со взрослыми совсем атас», — резюмировала Германенко.

Сейчас россияне готовятся к зимним каникулам, но семьям, в которых есть дети со СМА, не до праздников. «Как праздновать семьям, для которых проблема с жизненно важным лечением не решена? “Пока они празднуют — наши дети умирают” — вот что в сердцах и головах у родителей. Тем более что в период новогодних праздников ежегодно погибают от осложнений несколько детей со СМА», — подчеркнула Германенко.

 

Источник:  «Такие дела»

Автор:  Анастасия Жвик

Компания «Янссен» ответила на вопросы по лекарственной терапии с использованием препарата Нусинерсен

В середине августа 2019 года в России был зарегистирован препарат Нусинерсен для лечения спинальной мышечной атрофии. Фонд «Семьи СМА» собрал и попросил компанию «Янссен» ответить на  самые распространенные вопросы пациентов, касающиеся лекарственной терапии с применением препарата «Нусинерсен» (Спинраза). В официальном письме от имени фонда в частности говорилось:

«Мы выражаем глубокую надежду на то, что в скором времени лечение для пациентов со СМА будет широкодоступно и принесет пользу российским семьям. За эти несколько недель, фонд получил огромное количество вопросов от пациентов и медицинских специалистов относительно препарата. Нам крайне важно, чтобы пациентское сообщество имело надежную и верную информацию из надежного источника и обращаемся к вам с просьбой предоставить нам ответы на самые распространенные вопросы, связанные с препаратом».

В ответ мы получили информационное письмо с официальными  ответами на вопросы пациентов.

Настоящим письмом я хотела бы в очередной раз выразить признательность работе организации «Семьи СМА» и Вам лично по представлению интересов пациентов со спинальной мышечной атрофией и их близких на территории России.

Регистрация препарата нусинерсен для лечения спинальной мышечной атрофии СМА — это безусловно важный шаг для доступа больных к патогенетическому лечению, и совместно с компанией Biogen мы стремимся сделать эту инновационную терапию доступной для российских пациентов и помочь им повысить качество жизни.

Для нас также важно, чтобы пациентское сообщество имело возможность получить информацию из надежных источников.

В ответ на Ваш запрос от 09.09.2019 мы подготовили ответы на наиболее часто возникающие вопросы, адресованные Вами от лица пациентского сообщества

Мы благодарим компанию «Янссен» за эту информацию и публикуем полный текст вопросов и ответов:

***

Общая информация о препарате Нусинерсен, пути его разработки, данных эффективности, имеющихся на настоящий момент. О состоянии и статусе препарата в России на сегодняшний момент

Препарат нусинерсен 16.08.2019 зарегистрирован в Российской Федерации, РУ ЛП- 005730.

В случае, если Вам требуется дополнительная медицинская информация, рекомендуем Вам обратиться к специалистам сферы здравоохранения.

***

О роли компании, функциях и ограничениях. Контактах, куда врачи наших пациентов смогут обращаться в случае необходимости получить разъяснения относительно лекарственного препарата Нусинерсен, а также контактах дистрибьютеров (если возможно), к которым могут обращаться лечебные учреждения по вопросам логистики.

Запросы медицинской информации специалисты сферы здравоохранения могут направлять в Янссен, группу фармацевтических компаний ООО «Джонсон & Джонсон». Запросы принимаются по e-mail: ianreception@its.ini.com

***

Общая информация о препарате Нусинерсен, показания и противопоказания к применению. Кому показано применение препарата? Может ли препарат назначаться врачом любому больному с установленным диагнозом СМА или есть ограничения по возрасту и типу заболевания? Достаточно ли для назначения препарат клинически установленного диагноза СМА или необходима генетическая верификация диагноза?

Согласно инструкции по медицинскому применению препарата Спинраза (МНН: нусинерсен) ЛП-005730 , раздел ПОКАЗАНИЯ К ПРИМЕНЕНИЮ: Препарат Спинраза показан для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА).

Раздел ПРОТИВОПОКАЗАНИЯ: Гиперчувствительность к действующему или любому из вспомогательных вещестВ случае, если Вам требуется дополнительная медицинская информация, рекомендуем Вам обратиться к специалистам сферы здравоохранения.

***

Может ли препарат Нусинерсен применяться только у детей со СМА или также у взрослых? Может ли препарат применяться у детей, нуждающихся в длительной вентиляции легких или деформацией позвоночника (в том числе, с установленной металлоконструкцией)?

Согласно инструкции по медицинскому применению препарата Спинраза (МНН: нусинерсен) ЛП-005730,

Раздел ПОКАЗАНИЯ К ПРИМЕНЕНИЮ: Препарат Спинраза показан для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА).

Раздел МЕРЫ ПРЕДОСТОРОЖНОСТИ ПРИ ПРИМЕНЕНИИ: Потенциальные сложности могут возникнуть при введении препарата пациентам в ранней возрастной группе и пациентам со сколиозом. По решению врача могут быть использованы ультразвуковой или иные визуализационные техники для облегчения интратекального введения препарата Спинраза.

В случае, если Вам требуется дополнительная медицинская информация, рекомендуем Вам обратиться к специалистам сферы здравоохранения.

***

 Необходимо ли провести какие-либо особые дополнительные обследования перед применением препарата?

Согласно инструкции по медицинскому применению препарата Спинраза (МНН: нусинерсен) ЛП-005730,Раздел МЕРЫ ПРЕДОСТОРОЖНОСТИ ПРИ ПРИМЕНЕНИИ:

Тромбоцитопения и нарушения свертываемости крови.

Тромбоцитопения и случаи нарушения свертываемости крови, включая острую тяжёлую тромбоцитопению, наблюдались после подкожного или внутривенного введения других АСО. При наличии клинических показаний, рекомендовано выполнять лабораторные тесты для определения количества тромбоцитов и показателей свертываемости крови перед введением препарата Спинраза.

В случае, если Вам требуется дополнительная медицинская информация, рекомендуем Вам обратиться к специалистам сферы здравоохранения.

***

В связи с механизмом воздействия препарата — зависит ли эффективность препарата от количества копий SMN2 у больного (согласно данных исследований)? Необходимо ли знать точное количество копий SMN2 для применения Нусинерсен?

Данная информация не приводится в инструкции по медицинскому применению препарата Спинраза (МНН: нусинерсен) ЛП-005730.

В случае, если Вам требуется дополнительная медицинская информация, рекомендуем Вам обратиться к специалистам сферы здравоохранения.

***

Каким образом препарат может помочь больному СМА? Эффективность препарата в клинических исследованиях и клинической практике? Какие ограничения согласно механизму действия препарата? Можно ли ждать влияния терапии только на двигательную функцию или он влияет также на состояние дыхательной системы?

Согласно инструкции по медицинскому применению препарата Спинраза (МНН: нусинерсен) ЛП-005730,

Раздел  МЕРЫ ФАРМАКОЛОГИЧЕСКИЕ СВОЙСТВА: Фармакодинамика Фармакодинамические эффекты соответствуют биологическим эффектам нусинерсена.

В случае, если Вам требуется дополнительная медицинская информация, рекомендуем Вам обратиться к специалистам сферы здравоохранения.

***

Частота и режим применения препарата. С учетом необходимости длительного пожизненного применения препарата с определенной частотой — можно ли прерывать лечение на время и есть ли данные о последствиях таких перерывов в лечении и каким образом прерванная терапия может сказаться на состоянии пациента?

Согласно инструкции по медицинскому применению Спинраза (МНН: нусинерсен) ЛП-005730 , раздел СПОСОБ ПРИМЕНЕНИЯ И ДОЗЫ:

Режим введения препарата Спинраза:

          • в первый день лечения (день 0)
          • в 14, 28, 63 день лечения

В случае задержки или пропуска введения дозы препарат Спинраза следует ввести как можно ранее, при этом интервал между дозами должен быть не менее 14 дней; далее следует продолжить введения с назначенной частотой.

          • Далее дозу следует вводить 1 раз в 4 месяца.

В случае задержки или пропуска введения дозы препарат Спинраза следует ввести как можно ранее, и далее продолжить введения с назначенной частотой. Препарат Спинраза должен применяться постоянно и длительно.

В случае, если Вам требуется дополнительная медицинская информация, рекомендуем Вам обратиться к специалистам сферы здравоохранения.

***

Препарат вводится интратекально. В каких ситуациях препарат технически не сможет быть введен пациенту? Могут ли рассматриваться иные способы введения препарата, если область для стандартного введения недоступна ввиду тяжелого сколиоза или установленной металлоконструкции?

Согласно инструкции по медицинскому применению (МНН: нусинерсен) ЛП-005730 , раздел МЕРЫ ПРЕДОСТОРОЖНОСТИ ПРИ ПРИМЕНЕНИИ: і. Процедура люмбальной пункции

Потенциальные сложности могут возникнуть при введении препарата пациентам в ранней возрастной группе и пациентам со сколиозом. По решению врача могут быть использованы ультразвуковая или иные визуализационные техники для облегчения интратекального введения препарата Спинраза.

В случае, если Вам требуется дополнительная медицинская информация, рекомендуем Вам обратиться к специалистам сферы здравоохранения.

***

Существуют ли инструкции/публикации для оперирующих хирургов по установке металлоконструкций с оставлением «окна» в области, необходимой для введения препарата?

Данная информация не приводится в инструкции по медицинскому применению препарата Спинраза (МНН: нусинерсен) ЛП-005730.

В случае, если Вам требуется дополнительная медицинская информация, рекомендуем Вам обратиться к специалистам сферы здравоохранения.

***

Какие строгие противопоказания к применению препарата? Относительные противопоказания? В каких состояниях введение препарата лучше отложить?

Согласно инструкции по медицинскому применению препарата Спинраза (МНН: нусинерсен) ЛП-005730 , раздел ПРОТИВОПОКАЗАНИЯ: Гиперчувствительность к действующему или любому из вспомогательных веществ.

Раздел СПОСОБ ПРИМЕНЕНИЯ И ДОЗЫ: Не допускается проводить инъекцию на тех участках кожи, где имеются признаки инфекционного или воспалительного процесса.

В случае, если Вам требуется дополнительная медицинская информация, рекомендуем Вам обратиться к специалистам сферы здравоохранения.

***

Безопасны ли многократные интратекальные введения препарата?

Данная информация не приводится в инструкции по медицинскому применению препарата Спинраза (МНН: нусинерсен) ЛП-005730.

В случае, если Вам требуется дополнительная медицинская информация, рекомендуем Вам обратиться к специалистам сферы здравоохранения.

***

Обязательна ли анестезия при проведении терапии препаратом Нусинерсен? Какие виды анестезии достаточны и рекомендованы при проведении терапии? Можно ли проводить терапию без анестезиологического пособия?

Данная информация не приводится в инструкции по медицинскому применению препарата Спинраза (МНН: нусинерсен) ЛП-005730.

В случае, если Вам требуется дополнительная медицинская информация, рекомендуем Вам обратиться к специалистам сферы здравоохранения.

***

Какие побочные эффекты могут быть на фоне терапии препаратом Нусинерсен и каким образом можно с ними бороться (предупредить или скорректировать при возникновении)?

Согласно инструкции по медицинскому применению препарата Спинраза (МНН: нусинерсен) ЛП-005730 , раздел ПОБОЧНОЕ ДЕЙСТВИЕ:

Оценка безопасности препарата Спинраза основывалась на результатах двух клинических исследований 3 фазы с участием младенцев (CS3B) и детей (CS4) со СМА, а также на результатах открытых исследований с участием младенцев с генетически диагностированной СМА до появления симптомов, а также младенцев и детей со СМА. Из 260 пациентов, получавших препарат Спинраза на протяжении максимум 4 лет, 154 пациента получали его в течение как минимум 1 года.

Нежелательные явления изложены по классам систем органов и согласно категориям частоты, основываясь на следующих определениях: очень часто (>1/10); неизвестно (на основании имеющихся данных оценить частоту невозможно).

***

Таблица 1: Нежелательные реакции, связанные с люмбальной пункцией, зарегистрированные в исследовании CS4 (поздняя манифестация СМА), наблюдавшиеся с частотой как минимум на 5% выше у пациентов, получавших препарат Спинраза, по сравнению с пациентами из контрольной группы, получавшими плацебо

Класс систем органов MedDRA Термин

предпочтительного употребления MedDRA

Категория частоты в группе препарата Спинраза, п = 84
Нарушения со стороны нервной системы Головная боль* Очень часто
Нарушения со стороны желудочно-кишечного тракта Рвота* Очень часто
Нарушения со стороны скелетно-мышечной и соединительной ткани Боль в спине* Очень часто

 

^Нежелательные явления, которые расценивались как связанные с процедурой люмбальной пункции. Эти нежелательные явления могут быть расценены как проявления постпункционного синдрома.

***

Пострегистрационное применение

В пострегистрационном периоде применения препарата Спинраза выявлен ряд нежелательных реакций. У пациентов, которым препарат Спинраза вводился посредством люмбальной пункции, наблюдались серьезные инфекции, например, менингит. Также имелись сообщения о случаях гидроцефалии. Частота возникновения подобных реакций неизвестна, поскольку все они наблюдались в пострегистрационном периоде.

***

Описание серьезных нежелательных реакций

При введении препарата Спинраза посредством люмбальной пункции наблюдались нежелательные реакции. Большинство подобных реакций зарегистрировано в течение 72 часов после процедуры. Частота возникновения и степень тяжести подобных явлений соответствует прогнозируемой частоте нежелательных явлений, возникающих при выполнении люмбальной пункции. Серьезные осложнения люмбальной пункции, например, серьезные инфекции, в клинических исследованиях препарата Спинраза не наблюдались.

Некоторые нежелательные явления, часто сопровождающие люмбальную пункцию (например, головная боль и боль в спине), невозможно оценить в популяции младенцев, которым вводится препарат Спинраза, ввиду ограниченных коммуникативных возможностей данной возрастной группы.

***

Иммуногенность

Иммуногенные реакции на нусинерсен изучались на 229 пациентах, у которых проводилась оценка образцов плазмы, взятых до и после начала введения препарата, на содержание антилекарственных антител (АЛА). В целом, частота формирования АЛА была низкой, лишь у 13 (6%) появились АЛА на фоне лечения, из них у 2 пациентов они были транзиторными, у 5 были охарактеризованы как персистирующие, а у 6 не были подтверждены. При этом не выявлено достоверное влияние формирования АЛА на клинический ответ, нежелательные явления или фармакокинетический профиль нусинерсена.

Раздел МЕРЫ ПРЕДОСТОРОЖНОСТИ ПРИ ПРИМЕНЕНИИ

***

Процедура люмбальной пункции

Процедура люмбальной пункции сопровождается риском возникновения нежелательных реакций, таких как, головная боль, боль в спине, рвота. Потенциальные сложности могут возникнуть при введении препарата пациентам в ранней возрастной группе и пациентам со сколиозом. По решению врача могут быть использованы ультразвуковой или иные визуализационные техники для облегчения интратекального введения препарата Спинраза.

***

Тромбоцитопения и нарушения свертываемости крови

Тромбоцитопения и случаи нарушения свертываемости крови, включая острую тяжёлую тромбоцитопению, наблюдались после подкожного или внутривенного введения других АСО. При наличии клинических показаний, рекомендовано выполнять лабораторные тесты для определения количества тромбоцитов и показателей свертываемости крови перед введением препарата Спинраза.

***

Нефротоксичность

Нефротоксичность наблюдалась после подкожного или внутривенного введения других АСО. При наличии клинических показаний, рекомендовано выполнять количественное определение белка в моче (предпочтительно в первой утренней порции мочи). В случае стабильного повышения содержания белка в моче рекомендуется дальнейшее обследование.

***

Гидроцефалия

Сообщалось о гидроцефалии, не связанной с менингитом и кровотечением, у пациентов, получающих нусинерсен. Некоторым пациентам был имплантирован вентрикулоперитонеальный шунт. Следует провести оценку развития гидроцефалии у пациентов со сниженным сознанием. Преимущества и риски лечения нусинерсеном пациентов с вентрикулоперитонеальным шунтом в настоящее время неизвестны, и необходимо тщательно оценить необходимость в продолжении лечения.

В случае, если Вам требуется дополнительная медицинская информация, рекомендуем Вам обратиться к специалистам сферы здравоохранения.

***

Есть ли данные по совместимости с другими препаратами, в том числе поддерживающей терапии, ранее применявшихся для коррекции симптомов СМА (например, вальпроевая кислота, сальбутамол, L-кариитин и пр.)? Могут ли эти препараты продолжать применяться на фоне лечения Нусинерсен?

Согласно инструкции по медицинскому применению препарата Спинраза (МНН: нусинерсен) ЛП-005730 , раздел ВЗАИМОДЕЙСТВИЕ С ДРУГИМИ ЛЕКАРСТВЕННЫМИ СРЕДСТВАМИ И ДРУГИЕ ВИДЫ ЛЕКАРСТВЕННОГО ВЗАИМОДЕЙСТВИЯ:

Клинических исследований взаимодействия с другими лекарственными средствами не проводилось, нусинерсен метаболизируется нуклеазами, а не ферментами цитохрома Р450.

Результаты исследований in vitro говорят о том, что нусинерсен не является индуктором или ингибитором метаболизма, опосредованного ферментами цитохрома Р450. Результаты исследований in vitro говорят о низкой вероятности взаимодействия нусинерсена с другими препаратами на уровне конкуренции за связывание с белками плазмы крови или за использование транспортных систем, либо в связи с ингибированием активности транспортных систем.

В случае, если Вам требуется дополнительная медицинская информация, рекомендуем Вам обратиться к специалистам сферы здравоохранения.

***

Может ли быть лечение Нусинерсен остановлено и возможен ли после начала терапии препаратом переход на лечение другими препаратами для патогенетической терапии СМА? И если да, то через какое время (режим выведения препарата из организма)?

Согласно инструкции по медицинскому применению препарата Спинраза (МНН: нусинерсен) ЛП-005730,. раздел СПОСОБ ПРИМЕНЕНИЯ И ДОЗЫ. Режим дозирования

Препарат Спинраза должен применяться постоянно и длительно. Необходимость в продолжении терапии должна оцениваться лечащим врачом на основании клинического состояния пациента.

іі. Раздел ФАРМАКОЛОГИЧЕСКИЕ СВОЙСТВА: Фармакокинетика. Выведение

Средний расчётный терминальный период полувыведения из ЦСЖ составляет 135- 177 дней. Наиболее вероятный основной способ выведения — экскреция нусинерсена и его метаболитов с мочой.

В случае, если Вам требуется дополнительная медицинская информация, рекомендуем Вам обратиться к специалистам сферы здравоохранения.

***

В каких клиниках в России может быть проведена терапия? Есть ли критерии, которым должны соответствовать клиники, которые будут лечить пациентов? Будут ли учреждения, работающие с препаратом как-то специально лицензироваться или проводиться обучение работе с препаратом?

Данная информация не приводится в инструкции по медицинскому применению препарата Спинраза (МНН: нусинерсен) ЛП-005730.

В случае, если Вам требуется дополнительная медицинская информация, рекомендуем Вам обратиться к специалистам сферы здравоохранения.

***

Какие специалисты по профилю смогут осуществлять введение препарата? Должны ли они проходить дополнительное обучение?

Согласно инструкции по медицинскому применению препарата Спинраза (МНН: нусинерсен) ЛП-005730 , раздел СПОСОБ ПРИМЕНЕНИЯ И ДОЗЫ:

Лечение должно проводиться медицинскими работниками, обладающими опытом выполнения люмбальных пункций. В случае, если Вам требуется дополнительная медицинская информация, рекомендуем Вам обратиться к специалистам сферы здравоохранения.

***

Каким образом будет осуществляться контроль качества препарата и защита от подделок? Можно ли как-то проверить оригинальность препарата и безопасность введения перед процедурой ввода?

Все заводы, участвующие в производстве лекарственного препарата Спинраза (МНН: нусинерсен) имеют заключения о соответствии производителя лекарственных средств требованиям правил надлежащей производственной практики (GMP), выданные уполномоченным органом страны производителя, а также заключения о соответствии производителя лекарственных средств требованиям правил надлежащей производственной практики, выданные уполномоченным федеральным органом исполнительной власти РФ; Ввод в гражданский оборот лекарственного препарата Спинраза будет осуществляться в полном соответствии с требованиями законодательства РФ;

На каждую упаковку лекарственного препарата Спинраза будет нанесен сериализационный код (уникальный код продукции) согласно требованиям законодательства РФ;

На картонной пачке лекарственного препарата Спинраза имеется контроль первого вскрытия;

Согласно инструкции по медицинскому применению препарата Спинраза (МНН: нусинерсен) ЛП-005730 при приготовлении дозы необходимо визуально оценить состояние раствора до использования. Использовать можно только прозрачные и бесцветные растворы, не содержащие никаких частиц.

***

Каким образом пациент может приобрести препарат для применения? Есть ли коммерческая стоимость и логистика для покупки препарата семьями пациентов?

В соответствии с законодательством РФ в части обращения лекарственных средств розничными продажами лекарственных препаратов уполномочены заниматься аптечные учреждения, которые, в свою очередь, имеют возможность приобрести лекарственный препарат у организаций оптовой торговли (дистрибьюторов). Со стороны ООО «Джонсон &Джонсон» для дистрибьюторов, имеющих с Обществом прямой контракт, каких-либо ограничений к закупке лекарственных препаратов не существует.

***

Будет ли препарат поставляться во все регионы России (включая Республику Крым) и доступен к применению на всей территории России логистически?

В соответствии с законодательством РФ в части обращения лекарственных средств оптовыми продажами лекарственных препаратов (в том числе продажами в рамках государственных контрактов на поставку лекарственных средств) уполномочены заниматься организации оптовой торговли (дистрибьюторы). Со стороны ООО «Джонсон & Джонсон» для дистрибьюторов, имеющих с Обществом прямой контракт, каких-либо ограничений к закупке лекарственных препаратов не существует.

Поставки лекарственного препарата будут осуществляться во все субъекты РФ, которые в рамках действующего законодательства и установленного порядка обеспечения пациентов, будут объявлять аукционы на закупку препарата.

***

Данный материал носит исключительно информационный характер и не может служить рекламой препарата. Рекомендации относительно индивидуального применения лекарственного препарата следует получать у вашего лечащего врача.

***

Дорогие друзья, большое спасибо, что дочитали до конца. Отслеживание, перевод и адаптация материалов о последних новостях в области СМА является частью работы Информационно-издательского проекта фонда. Мы будем благодарны, если вы сможете поддержать нашу работу в этом направлении, сделав посильное пожертвование.
Сделать это можно по ссылке.

 

Компания Biogen объявила о запуске нового клинического исследования DEVOTE препарата Нусинерсен

18 сентября 2019 года компания Biogen сообщила о запуске нового клинического исследования DEVOTE препарата Нусинерсен. Цель нового исследования — изучить потенциал повышения эффективности препарата, а также безопасности и переносимости при введении более высокой дозы на широкой группе пациентов разных возрастов.

Приводим вам перевод текста письма компании с сообщением:

«Уважаемые члены правления SMA Europe,

В ответ на ваш запрос о предоставлении информации о текущих программах клинических разработок Biogen в области спинальной мышечной атрофии (СМА), мы рады поделиться с вами информацией о новом глобальном клиническом исследовании DEVOTE. Исследование оценит, может ли более высокая доза Нусинерсена обеспечить улучшенную эффективность в лечении СМА среди широкого круга пациентов.

Исследование DEVOTE было официально объявлено в пресс-релизе на 13-м Конгрессе Европейского Общества Детской Неврологии (EPNS) в Афинах в сентябре 2019 году.

Исследование направлено на дальнейшее развитие долгосрочного профиля безопасности и эффективности Нусинерсена при предполагаемом участии более 100 пациентов всех возрастов, включая взрослых пациентов. Оно будет изучать потенциал повышения эффективности, а также безопасности и переносимости при введении более высокой дозы. DEVOTE будет рандомизированным исследованием 2 и 3 фазы, с контролируемым повышением дозы, проводимым в 50 центрах по всему миру.

Исследование будет состоять из трех частей, которые будут включать в себя:

  • Открытую оценку безопасности
  • Основной двойной слепой рандомизированный период лечения с активным контролем
  • Последующий открытый период лечения

Более подробная информация об испытании доступна по ссылке

После оценки безопасности в испытании будут применены две части с загрузочными дозами по 50 мг с последующими поддерживающими дозами 28 мг каждые четыре месяца, что даст возможность напрямую сравнивать с текущей утвержденной дозировкой, в которой используются четыре загрузочные дозы с поддерживающими дозами по 12 мг каждые четыре месяца. Третья часть испытания будет открытой оценкой, позволяющей определить, как безопасно и эффективно перевести пациентов с одобренной в настоящее время дозировки на более высокую дозу, изучаемую в DEVOTE.

Мы очень рады новой программе исследования и хотели бы поблагодарить все семьи СМА и исследователей, которые помогут нам собрать эти важные данные и информацию.

Как команда, мы остаемся преданным партнером этого сообщества и будем доступны для предоставления обновлений при поступлении соответствующих запросов. Мы также хотели бы поблагодарить SMA Europe за их постоянное сотрудничество.

С уважением,

Команда Biogen SMA»

Более подробная информация об исследовании  доступна на сайте clinicaltrials.gov

Мы подготовили перевод основной информации со страницы исследования DEVOTE на clinicaltrials.gov на русский язык для того, чтобы все интересующиеся могли получить к ней доступ. Ниже вы найдете описание исследования, исследовательских групп и этапов исследования, а также общие критерии включения\исключения для участия в исследовании, а также критерии включения\исключения для каждой из 4 исследовательских групп программы DEVOTE

Фото pixabay.com

Описание исследования DEVOTE

Краткое содержание:

Основной целью исследования является изучение клинической эффективности Нусинерсена, вводимого интратекально в более высоких дозах пациентам со спинальной мышечной атрофией (СMA).

Вторичными задачами исследования являются изучение безопасности и переносимости Нусинерсена, вводимого интратекально в более высоких дозах; изучение влияние Нусинерсена, введенного в более высоких дозах по сравнению с утвержденной в настоящее время дозой; изучение фармакокинетики (PK) Нусинерсена [спинномозговой жидкости (CSF) и плазмы] после интратекального введения Нусинерсена, назначенного в более высоких дозах участникам с СМА.

Заболевание/болезнь Вмешательство/лечение Фаза
Спинальная мышечная атрофия Препарат: Нусинерсен Фаза 2

Фаза 3

Группы и вмешательства

Экспериментальная: группа безопасности 28/28 миллиграмм (мг)

Часть A: Участники со СМА с поздним началом получат загрузочные дозы 28мг Нусинерсена интратекально в дни 1, 15 и 29 с последующими поддерживающими дозами 28мг в дни 149 и 269.

Активный компаратор: Рандомизированная контрольная группа 12/12 мг

Часть В: Участники со СМА с младенческим или поздним началом получат загрузочные дозы 12мг Нусинерсена интратекально в дни 1, 15, 29 и 64 с последующими поддерживающими дозами 12мг в дни 183 и 279. Будет применена фиктивная процедура в день 135

Экспериментальный: группа рандомизированного лечения 50/28мг

Часть В: Участники со СМА с младенческим или поздним началом получат нагрузочные дозы 50мг Нусинерсена интратекально в дни 1 и 15, а затем поддерживающие дозы 28мг в дни 135 и 279. Фиктивная процедура будет проводиться в дни 29, 64 и 183.

Экспериментальный: 12/50/28 мг Группа титрования

Часть С: Участники, которые получали одобренную дозу 12мг в течение по крайней мере 1 года до участия в этом исследовании, получат однократную болюсную дозу 50мг Нусинерсена интратекально в день 1 (через 4 месяца после их последней поддерживающей дозы в 12мг) с последующими поддерживающими дозами 28мг в дни 121 и 241.

Оценки результата

Первичные оценки результата:

1. Часть B. СМА с ранним (младенческим) началом: изменение по сравнению с исходным уровнем теста на нервно-мышечные расстройства у детей по шкале детской больницы Филадельфии (CHOP INTEND), общий балл [Временные рамки: от базового уровня до 183-го дня]

Тест CHOP INTEND предназначен для оценки двигательных навыков у детей со значительной двигательной слабостью. Он включает в себя 16 пунктов (охватывающих силу шеи, туловища, проксимальных и дистальных конечностей), построенных на переходе от самых легких к сложным с оценкой, включающей движения без силы тяжести (более низкие оценки), и движения с противодействием гравитации (более высокие оценки). Все оценки варьируются от 0 до 4.

2. Часть B. СMA с ранним началом: процент отклика на моторные показатели раздела 2 неврологического обследования младенцев Хаммерсмита (HINE) [Временные рамки: день 302]

Раздел 2 HINE используется для оценки моторных показателей участников. Он состоит из 8 категорий: произвольное хватание, способность пинать в положении лежа на спине, контроль головы, переворот, сидение, ползание, стояние и ходьба.

3. Часть B. СMA с ранним началом: изменение по сравнению с базовым уровнем раздела 2 HINE; общая оценка основных моторных показателей [Временные рамки: от базового уровня до 302-го дня]

4.Часть B. СMA с ранним началом: время до постоянной вентиляции [Временные рамки: от скрининга до 302 дня]

Постоянная вентиляция определяется как трахеостомия или ≥ 16 часов вентиляции в день непрерывно в течение > 21 дня при отсутствии острого обратимого события.

5. Часть B. СMA с ранним началом: время до смерти (общее выживание) [Временные рамки: от скрининга до 302 дня]

6.Часть A, B и C. СMA с поздним началом: изменение по сравнению с первоначальной оценкой по шкале моторной функции Хаммерсмита — расширенная оценка (HFMSE) [Временные рамки: от первоначальной оценки до 302-го дня]

Шкала HFMSE — это инструмент для оценки моторной функции у детей с СМА. Первоначальная шкала моторной функции Хаммерсмита из 20 пунктов была расширена и теперь включает в себя 13 дополнительных адаптированных элементов из оценки функциональных показателей, улучшающих чувствительность теста.

7. Часть A, B и C. СMA с поздним началом: изменение базового показателя в пересмотренном модуле оценки верхней конечности (RULM) [Временные рамки: от базового показателя до 302-го дня]

RULM разработан для оценки функциональных способностей верхних конечностей у пациентов с СMA. Этот тест состоит из элементов деятельности верхних конечностей, которые отражают повседневные действия.

8. Часть A, B и C. СMA с поздним началом: количество новых участников, достигших моторных показателей WHO [Временные рамки: базовый уровень до 302-го дня]

9. Часть A, B и C. СMA с поздним началом: изменение от базового уровня в оценке опыта с нейромышечной болезнью со стороны ухаживающего лица  (ACEND) [Временные рамки: базовый уровень до 302-го дня]

ACEND предназначен для количественной оценки воздействия, оказываемого ухаживающими / родителями / опекунами детей, страдающих тяжелыми нервно-мышечными заболеваниями. Он включает в себя области оценки физического воздействия (в том числе кормление / уход / одевание, сидение / игра, переноски и мобильность) и общее влияние лица, осуществляющего уход (включая время, эмоции и финансы).

10. Часть A, B и C. СMA с поздним началом: изменение от базового уровня в педиатрической оценке качества жизни Inventory ™ (PedsQL) [Временные рамки: базовый уровень до 302-го дня]

PedsQL используется для измерения качества жизни, связанного со здоровьем (HRQOL), у детей и подростков. Общие базовые шкалы PedsQL Measurement 4.0 включают оценку физического функционирования, эмоционального функционирования, социальной и школьной деятельностей, а нейромышечный модуль PedsQL 3.0 измеряет HRQOL.

11.Часть C. СMA с ранним началом: изменение по сравнению с базовой оценкой в общем балле CHOP INTEND [Временные рамки: от базовой оценки до 30 дня]

12.Часть C. СMA с ранним началом: изменение от базового уровня в разделе 2 HINE Общая оценка основных моторных функций [Временные рамки: от базового уровня до 302-го дня]

13. Часть C. СMA с поздним началом: изменение по сравнению с базовым уровнем в 6-минутном тесте ходьбы (6MWT) Расстояние [Временные рамки: базовый уровень до 302-го дня]

6MWT измеряет расстояние, которое участник может быстро пройти за 6 минут.

14. Часть C. СMA с поздним началом: изменение от базового уровня в 10-метровом тесте ходьбы / бега (10MWR) [Временные рамки: базовая линия до 302-го дня]

10MWR — это мера времени, необходимого для преодоления 10 метров с помощью ходьбы / бега.

15. Часть C. СMA с поздним началом: изменение по сравнению с исходным уровнем индекса атрофии здоровья мышц позвоночника (SMA-HI) [Временные рамки: базовый уровень до 302-го дня]

SMA-HI опросник измеряет восприятие участником бремени болезни.

Вторичные оценки результата

1.Часть A, B и C: Количество участников с неблагоприятными событиями (AE) и серьезными неблагоприятными событиями (SAE) [Временные рамки: отбор до 302-го дня]

AE — это любое неблагоприятное медицинское явление у участника, которому вводили фармацевтический продукт, и оно не обязательно имеет причинно-следственную связь с лечением. Таким образом AE может быть любым неблагоприятным и непреднамеренным признаком (включая ненормальную оценку, такую ​​как ненормальное лабораторное значение), симптомом или заболеванием, временно связанным с использованием лекарственного (исследовательского) препарата, независимо от того, связано ли оно действительно с лекарственным (исследовательским) препаратом. SAE — это любое неблагоприятное медицинское явление, которое при любой дозе приводит к смерти; по мнению исследователя, подвергает участника немедленному риску смерти, требует стационарной госпитализации или продления существующей госпитализации, приводит к постоянной или значительной инвалидности / нетрудоспособности, приводит к врожденному дефекту.

2.Часть A, B и C: Количество участников с клинически значимыми отклонениями от базового уровня в клинических лабораторных параметрах [Временные рамки: от скрининга до 302-го дня]

3.Часть A, B и C: Количество участников с клинически значимым сдвигом от базового уровня на электрокардиограмме (ЭКГ) [Временные рамки: от скрининга до 302-го дня]

4.Часть A, B и C: количество участников с клинически значимыми сдвигами показателей жизненно важных функций от базового уровня [Временные рамки: от скрининга до 302-го дня]

5.Часть A, B и C: изменение от базового уровня в длине тела / росте [Временные рамки: от базового уровня до 302-го дня]

6.Часть B. СMA с ранним началом: изменение от базового уровня в окружности головы [Временные рамки: от базового уровня до 302-го дня]

7.Часть B. СMA с ранним началом: изменение от базового уровня в окружности груди [Временные рамки: от базового уровня до 302-го дня]

8.Часть B. СMA с ранним началом: изменение от базового уровня в окружности руки [Временные рамки: от базового уровня до 302-го дня]

9.Часть A, B и C. СMA с поздним началом: изменение от базового уровня в длине локтевой кости [Временные рамки: от базового уровня до 302-го дня]

10. Часть A, B и C: соотношение веса к возрасту [Временные рамки: от базового уровня до 302 дня]

11. Часть A, B и C: соотношение веса к длине [Временные рамки: от базового уровня до 302 дня]

12. Часть A, B и C: соотношение окружности головы к груди [Временные рамки: от базового уровня до 302-го дня]

13. Часть A, B и C: Изменение от базового уровня в активированном частичном времени тромбопластина [Временные рамки: от базового уровня до 279-го дня]

14.Часть A, B и C: изменение от базового уровня во времени протромбина [Временные рамки: от базового уровня до 279-го дня]

15. Часть A, B и C: изменение от базового уровня в международном нормированном соотношении [Временные рамки: от базового уровня до 279-го дня]

16. Часть A, B и C: изменение общего белка мочи [Временные рамки: исходные до 279-го дня]

17. Часть A, B и C: изменение от базового уровня в результатах неврологического осмотра [Временные рамки: базовый уровень до 302-го дня]

18. Часть A, B и C: Процент участников с количеством тромбоцитов после базового уровня ниже нижнего предела нормы, по крайней мере при 2 последовательных измерениях [Временные рамки: базовый уровень до 302-го дня]

19. Часть A, B и C: Процент участников с корректированным интервалом QT с использованием формулы Фридерисии (QTcF) > 500 миллисекунд (мсек) и увеличением от базовой уровня к любой временной точке после базового уровня в QTcF> 60 мсек [Временные рамки: от базового уровня до 302-го дня]

20. Часть A, B и C: Количество госпитализаций [Временные рамки: от дня 1 до дня 279]

21. Часть A, B и C: Продолжительность госпитализации [Временные рамки: от дня 1 до дня 279]

22. Часть A, B и C: Общее клиническое впечатление об изменениях (CGIC) [Временные рамки: от базового уровня до 302-го дня]

Шкала CGIC — это 7-балльная шкала, которая требует, чтобы врач оценил, насколько сильно изменилась болезнь участника по сравнению с исходным состоянием в начале вмешательства, где 1 = очень улучшилось, 2 = значительно улучшилось, 3 = минимально улучшилось , 4 = без изменений, 5 = минимально хуже, 6 = намного хуже, 7 = очень сильно хуже. Более высокий рейтинг будет указывать на ухудшение состояния.

23. Часть A, B и C: Количество участников с серьезными респираторными событиями [Временные рамки: от скрининга до 302-го дня]

24. Часть A и B: Изменение базового уровня в родительской шкале оценки способности к глотанию (PASA) [Временные рамки: от базового уровня до 302-го дня]

Анкета PASA разработана для оценки признаков и симптомов дисфагии. Включает 33 пункта в 4 областях. Общее кормление, питье жидкости и употребление твердой пищи будут оцениваться с помощью 5 уровней ответа (Никогда, Редко, Иногда, Часто и Всегда), а 2 пункта будут оцениваться как «Да» / «Нет». Оценка проблем с глотанием имеет 4 уровня ответа: полностью согласен, согласен, не согласен и полностью не согласен.

25. Часть A, B и C: Уровни спинномозговой жидкости (CSF) Нусинерсена [Временные рамки: от базового уровня до 279-го дня]

26.Часть A, B и C: Плазменные уровни Нусинерсена [Временные рамки: от базового уровня до 302-го дня]

Критерии допуска

Допуск к исследованию по возрасту: ребенок, взрослый, пожилой

Допуск по полу: все

Прием здоровых добровольцев: нет

Критерии

Основные критерии включения:

Часть А, В и С:

— Генетически подтвержденный диагноз 5q СМА (гомозиготная делеция гена, мутация или сложная гетерозигота)

Часть А:

  • Начало клинических признаков и симптомов, соответствующих СMA, в возрасте > 6 месяцев (> 180 дней) (то есть, СMA с поздним началом)
  • Возраст от 2 до 15 лет включительно на момент информированного согласия

Часть В:

  • Участники с симптомами СMA в возрасте ≤ 6 месяцев (≤ 180 дней) (младенческое начало) должны быть возраста ≤ 7 месяцев (≤ 210 дней) на момент информированного согласия
  • Участники с появлением симптомов СMA в возрасте> 6 месяцев (> 180 дней) (позднее начало):
  • Возраст от 2 до <10 лет на момент информированного согласия
  • Может сидеть самостоятельно, но никогда не мог ходить самостоятельно
  • Оценка HFMSE ≥ 10 и ≤ 54 при скрининге

Часть С:

  • Участники ≥ 18 лет на скрининге должны быть амбулаторными (сохранять способность ходить)
  • Находятся на лечении Нусинерсеном во время скрининга, с первой дозой минимум за 1 год до скрининга

Ключевые критерии исключения:

Часть А, В и С:

  • Присутствие активной инфекции, требующей системной противовирусной или антимикробной терапии в любое время в течение периода скрининга
  • Наличие имплантируемого шунта для дренирования спинномозговой жидкости или имплантированного катетера центральной нервной системы (ЦНС)
  • Госпитализация для операции, легочного события или нутритивной поддержки в течение 2 месяцев до скрининга или таковые планируется в течение 12 месяцев после первой дозы
  • Дозирование с помощью onasemnogene abeparvovec-xioi (Zolgensma) в течение 6 месяцев до скрининга

Часть А:

  • Дыхательная недостаточность, определяемая медицинской необходимостью в инвазивной или неинвазивной вентиляции > 6 часов в течение 24-часового периода при скрининге
  • Медицинская необходимость в желудочной трубке для кормления
  • Лечение исследуемым лекарственным средством, назначаемым для лечения СMA, биологическим агентом или устройством, в течение 30 дней до скрининга или в любое время во время исследования; предшествующее лечение рисдипламом или бранапламом; любая история генной терапии, предыдущего лечения антисмысловыми олигонуклеотидами или трансплантации клеток.

Часть В:

  • Дыхательная недостаточность, определяемая медицинской необходимостью в инвазивной или неинвазивной вентиляции > 6 часов в течение 24-часового периода при скрининге
  • Медицинская необходимость в желудочной трубке для кормления
  • Лечение исследуемым лекарственным средством, назначаемым для лечения СMA, биологическим агентом или устройством, в течение 30 дней до скрининга или в любое время во время исследования; предварительное лечение рисдипламом или бранапламом; любая история генной терапии, предыдущего лечения антисмысловыми олигонуклеотидами или трансплантации клеток.

Часть С:

— Параллельное участие и / или прием Нусинерсена в другом клиническом исследовании

Примечание. Могут применяться другие определенные протоколом критерии включения / исключения.

Список центров и контакты по вопросам участия в исследовании можно найти на странице исследования на сайте clinicaltrials.gov

Данный материал носит исключительно информационный характер и не может служить рекламой препарата.

Рекомендации относительно индивидуального применения лекарственного препарата следует получать у вашего лечащего врача.

Дорогие друзья, большое спасибо, что дочитали до конца. Отслеживание, перевод и адаптация материалов о последних новостях в области СМА является частью работы Информационно-издательского проекта фонда. Мы будем благодарны, если вы сможете поддержать нашу работу в этом направлении, сделав посильное пожертвование.
Сделать это можно по ссылке.

Новые данные промежуточных результатов исследования NURTURE препарата Нусинерсен на досимптоматической стадии СМА

2 сентября 2019 года компания Biogen сообщила о предварительных результатах исследования NURTURE. Исследование NURTURE — это находящееся на второй фазе продолжающееся открытое исследование препарата Нусинерсен (Спинраза) с участием 25 пациентов с генетически подтвержденным диагнозом спинальная мышечная атрофия (СМА), которые получили первую инъекцию до шести недель жизни предсимптоматически (т.е. до момента проявления первых симптомов заболевания).

Приводим вам перевод текста письма компании с сообщением:

«Уважаемые члены правления СМА Европа,

В ответ на ваш запрос о сведениях, касаемых текущих исследований компании Biogen в области спинальной мышечной атрофии, мы рады поделиться с вами информацией о недавно представленных результатах исследования NURTURE. Исследование NURTURE — это находящееся на второй фазе продолжающееся открытое исследование нусинерсен с участием 25 пациентов со СМА, которые получили первую инъекцию до шести недель жизни предсимптоматически.

Во время исследования, нусинерсен был введён 25 младенцам с генетически подтверждённым диагнозом СМА в возрасте шести недель или младше в предсимптоматической стадии. Скорее всего, при естественном течении заболевания, у них была бы диагностирована спинальная мышечная атрофия 1 или 2 типа.

Последние результаты были официально представлены на ежегодной конференции Cure SMA в Анахайме, Калифорния (28 июня-1 июля 2019 г.) и на 5-м Конгрессе Европейской академии неврологии (EAN) в Осло, Норвегия (29 июня-2 июля 2019 г.).

Все участники исследования (на момент предоставления данных) живы, не нуждались в постоянной вентиляции легких и могли самостоятельно сидеть, в то время как при естественном течении заболевания ни один пациент со СМА 1 типа не смог бы этого сделать, а пациентам со СМА 2 типа понадобилась бы помощь. В целом, исследование показало, что лечение нусинерсеном хорошо переносится пациентами и не было получено каких-либо сомнений в безопасности терапии на протяжении четырёх лет применения этой терапии.

Так как исследование NURTURE на данный момент продолжается, следует отметить, что эти промежуточные результаты дополняют самое длительное исследование предсимптоматических детей со СМА. После 45,1 месяцев анализа и исследований, нусинерсен продолжает демонстрировать эффективность и безопасность по сравнению с естественным течением заболевания. Средний срок терапии составлял почти три года, при этом 88 процентов участников исследования приобрели навык ходьбы без поддержки, причем многие из них делали это в привычные сроки развития для младенцев. Как известно, при естественном течении заболевания пациенты со СМА 1 или 2 типа никогда не могут ходить самостоятельно. Эти новые данные показывают, что у пациентов, получавших нусинерсен, наблюдалось постоянное улучшение навыка сидения и ходьбы без поддержки, при этом подавляющее большинство пациентов приобретали данные моторные навыки в соответствующие нормам развития сроки.

Мы хотели бы поблагодарить все семьи пациентов со СМА, медицинский персонал и исследователей, которые продолжают помогать нам собирать эти важные данные и информацию. Мы также хотели бы поблагодарить «SMA Europe» за их постоянное сотрудничество.

Как команда, мы остаемся преданным партнером этого сообщества и будем доступны для предоставления дополнительных данных и обновлений по запросу.

С уважением, Команда Biogen SMA».

Перевод выполнен специально для фонда «Семьи СМА».

Данный материал носит исключительно информационный характер и не может служить рекламой препарата.

Рекомендации относительно индивидуального применения лекарственного препарата следует получать у вашего лечащего врача.

Дорогие друзья, большое спасибо, что дочитали до конца. Отслеживание, перевод и адаптация материалов о последних новостях в области СМА является частью работы Информационно-издательского проекта фонда. Мы будем благодарны, если вы сможете поддержать нашу работу в этом направлении, сделав посильное пожертвование.
Сделать это можно по ссылке.

 

Лечение СМА — как получить в России

Фото https://pixabay.com

В августе в России был зарегистрирован первый препарат для лечения больных спинальной мышечной атрофией — Нусинерсен (торговое название — «Спинраза»).

Фонд подготовил памятку  для пациентов по первым шагам на пути к получению терапии.

В обозримом будущем могут появиться и другие препараты для лечения СМА (Код по МКБ 10 – G12), поэтому   отработка механизма доступа  к   пока единственному лекарству от СМА   в будущем будет важна и для получения доступа к другим препаратам.

Мы рады, что российские пациенты получили доступ к лечению наравне с пациентами в других странах. Но так как лечение очень дорогое и требуется пациенту пожизненно, а у российских медиков пока нет опыта назначения препаратов от СМА  и  их применения — первое время получить лечение за государственный счет будет непросто.

Мы надеемся, что постепенное  появление в России новых препаратов для лечения СМА даст большую возможность выбора и для пациентов, и для врачей. Поэтому мы как фонд и пациентская организация   заинтересованы в эффективном и работающем механизме для получения лекарственной терапии при СМА, который бы учитывал мнение и желания пациентов, врачей и реальные финансовые возможности регионов и федерального центра.

Для того, чтобы пациентам было проще разобраться с первыми шагами на пути к получению лечения, фонд совместно с юристом Натальей Смирновой подготовил информационную памятку по первым шагам на пути к терапии.
Скачать  материал можно по ссылке.

Мы надеемся, что  наши рекомендации и алгоритм действий   в обозримом будущем помогут пациентам  в получении лекарственной терапии  с использованием других зарегистрированных препаратов.

***

Данный материал носит исключительно информационный характер. Рекомендации относительно индивидуального применения лекарственного препарата следует получать у вашего лечащего врача.

 

Испытания Рисдиплама: первые вдохновляющие результаты исследования Firefish

Британская организация TreatSMA делится ранними наблюдениями первой части клинического испытания Firefish экспериментального препарата Рисдиплам у детей со СМА 1-го типа. В конце марта эти данные были переданы исследователям на конгрессе по миологии в Бордо (Франция).

Данные были получены на основании наблюдения 21 ребёнка со СМА 1-го типа, которые получали Рисдиплам в рамках испытания Firefish. Представленные данные  описывают ситуацию на  дату 7 сентября 2018 года, в которую средняя продолжительность лечения препаратом составила 9,5 месяцев. Вначале дети-участники получали более низкую дозу Рисдиплама, а осенью 2017 года были переведены на (значительно) более высокую дозу препарата.

По результатам наблюдений можно подвести следующие итоги:

·       У подавляющего большинства детей произошло улучшение показателей по шкале CHOP-INTEND и достижение моторных навыков по шкале HINE-2.

  •        Ни один ребенок не нуждался ни в трахеостомии, ни в постоянной вентиляции легких, а также не потерял способность глотать.
  •        После 245 дней лечения, 6 из 14 младенцев (то есть 43%) могли самостоятельно сидеть; 3 детей (21%) могли сидеть без поддержки.

Изменения по шкале CHOP-INTEND были следующими:

·       У 93% детей произошло улучшение как минимум на 4 балла

·       57% детей набрали минимум 40 баллов

·       Среднее изменение по шкале CHOP-INTEND составило +16 баллов

Двое детей в ходе испытания, к сожалению, умерли по причинам, не связанным с рисдипламом.

Приведенная ниже диаграмма показывает изменения у отдельных детей по шкале CHOP-INTEND с момента начала испытания до 7 сентября 2018 года:

Комментарии к графику:

Исследуемая возрастная группа

Оранжевая линия ⩽5 мес

Синяя линия ⩾5 мес

*Обозначает группу на низкой дозе ⩾1 года до перехода на более высокую дозу.

  Сравнение с Нусинерсен (Спинраза)

 Команда организации TreatSMA попробовала на основании академической научной литературы сопоставить данные, отраженных по Рисдипламу с аналогичными данными, полученными в ходе исследования Нузинерсена (Спинраза).

По литературным данным, нусинерсен оказал на 80 детей с СМА 1-го типа, которые принимали препарат в течение 15 месяцев в рамках III фазы клинического испытания, следующий эффект:

·       84% (67 младенцев), получавших нусинерсен, были живы, 13 умерли по причинам, не связанным с нусинерсеном

·       93% тех, кто был жив, не нуждались в постоянной вентиляции

·       У 71% детей произошло улучшение по шкале CHOP-INTEND как минимум на 4 балла

·       8% детей могут сидеть без поддержки

·       1 ребенок может стоять на ногах с поддержкой

Сравнение не следует воспринимать буквально, поскольку функциональный и возрастной профили детей в обоих исследованиях несколько отличались. Кроме того, у участников первой части Firefish была сильно различающаяся продолжительность лечения низкой / высокой дозой.

Вторая часть испытания Firefish, продолжается и включает 41 ребенка. Результаты ожидаются в конце 2020 года.

Источник

 

В России зарегистрировали препарат для лечения спинальной мышечной атрофии

Препарат Спинраза (Spinraza), предназначенный для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА), зарегистрирован на территории РФ.

Spinraza® (нусинерсен) – это первый лекарственный препарат, одобренный Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) и Европейским медицинским агентством (ЕМА) для лечения спинальной мышечной атрофии, наследственного заболевания центральной нервной системы, поражающего детей различного возраста и взрослых и приводящего к тяжелой инвалидизации и смерти.

Ольга Германенко, учредитель и директор Фонда «Семьи СМА» отмечает, что регистрация препарата в России — это важный шаг, приближающий доступность лечения для пациентов со СМА, но он не решает всех проблем.

— Конечно, для нас регистрация первого препарата для лечения СМА — это большой шаг вперёд. Но это только первый шаг, который необходим для реального доступа пациентов к лечению. Пока остаётся вопрос оплаты дорогостоящего орфанного препарата. Хотя препарат зарегистрирован, но источник финансирования не определён. Скорее всего это ляжет на плечи регионов, а это означает неравный доступ к препарату в зависимости от того, в каком регионе живёт пациент — богатом или бедном, дотационном или самостоятельном. И с учётом того, что СМА не входит ни в один из перечней нозологий, то есть проблема бесперебойного и своевременного обеспечения пациентов препаратом, — поясняет Ольга Германенко.

Ещё одна проблема, связанная с доступом к препарату, по мнению эксперта, состоит в преодолении бюрократических сложностей.

— Назначение препарата тоже может быть проблемным. Когда препарат новый, когда нозологий очень много, и когда не сформирован пул квалифицированных и приверженных работе с пациентами СМА врачей, возникают дополнительные сложности. Мы не ожидаем, что любой врач будет готов этот препарат назначать. Но тот факт, что российский регулятор сам проверил эффективность и безопасность препарата, позволит более широко этот препарат назначать. Тем более, что он одобрен без ограничений по возрастным или типологическим формам заболевания, поясняет Ольга Германенко.

Справка: Спинальные мышечные атрофии (СМА) – группа генетически-детерминированных заболеваний, приводящих к прогрессивному развитию слабости мышц и их атрофии.

В России зарегистрирован первый препарат для патогенетического лечения СМА

16 августа 2019 года в России был зарегистрирован и одобрен для применения первый препарат для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА) — Нусинерсен (Спинраза). Информация об этом была добавлена в Государственный реестр лекарственных средств  (регистрационный номер ЛП-005730)

Таким образом в настоящее время это единственный орфанный препарат, зарегистрированный в РФ, действие которого и направлено на механизм развития заболевания и предназначенный исключительно для патогенетического лечения СМА. Согласно утвержденной инструкции к препарату — он может применяться у пациентов с подтвержденным диагнозом спинальная мышечная атрофия без ограничения по возрасту и типу заболевания в соответствии с назначением врача.

Нусинерсен является антисмысловым олигонуклеотидом. Он был разработан компанией Ionis Pharmaceuticals и позже лицензирован Biogen. Компания Janssen  занимается выведением лекарственного средства на российский рынок.
Spinraza® (нусинерсен) – это первый лекарственный препарат, одобренный Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) и Европейским медицинским агентством (ЕМА) для лечения спинальной мышечной атрофии, наследственного заболевания центральной нервной системы, поражающего детей различного возраста и взрослых и приводящего к тяжелой инвалидизации и смерти. На данный момент препарат уже зарегистрирован в более чем 50 странах по всему миру.

Регистрационное досье на данный лекарственный препарат было представлено в Министерство здравоохранения РФ в ноябре 2018 года и спустя 9 месяцев препарат был зарегистрирован по ускоренной процедуре в соответствии с присвоенным в феврале этого года статусом орфанного

Регистрация первого лекарственного препарата для лечения СМА в стране — это очень важный, критический и необходимый этап для обеспечения доступа нуждающихся к лечению. И это первый шаг на пути реального доступа к лечению для каждого больного СМА в стране. Нам предстоит впереди решение еще очень многих вопросов для того, чтобы патогенетическая терапия была своевременна и доступна для каждого нуждающегося пациента .

Данный материал носит исключительно информационный характер и не может служить рекламой, как и не призывает использовать данное незарегистрированное в РФ лекарственное средство. Любую информацию и индивидуальные рекомендации относительно применения этого или любого иного лекарственного препарата необходимо получать у вашего лечащего врача.

Биоген открывает программу расширенного доступа к препарату Спинраза в России

Фонд «Семьи СМА» получил официальное уведомление для пациентского сообщества России от компании Биоген об открытии в России программы расширенного доступа к первому и на сегодняшний день единственному препарату лечения СМА Спинразе. Программа будет распространяться на 40 младенцев со СМА 1-го типа. Начало программы ожидается 23 апреля 2019 г.

 

Мы приводим перевод текста информационного сообщения компании Биоген, обращенного к российскому СМА-сообществу.

 

***

«17 апреля 2019 года

В ответ на Ваш запрос направляем Вам обновленную информацию по прогрессу в процессе регистрации препарата СПИНРАЗА (нусинерсен) в России и о планах по открытию программы расширенного доступа.

Регистрация

Наш партнер в России компания Янссен подал регистрационное досье на Спинразу 8 ноября 2018 года. Регулирующие органы рассматривают полноту представленных данных и определят возможность регистрации и окончательные показания для применения нусинерсена. 24 января 2019 года Министерство Здравоохранения Российской Федерации приняло решение о присвоении нусинерсену статуса орфанного препарата и о возможности использования этого препарата для лечения СМА. После регистрации препарата важнейшими последующими шагами будут определение цены и включение препарата в льготные программы государственных закупок.

Программа расширенного доступа (ПРД)

В 2016 году, осознавая высокую неудовлетворенную потребность в лечении СМА, Биоген принял решение стать спонсором программы расширенного доступа пациентов с младенческой формой СМА (СМА 1 типа). Программа началась в существующих центрах проведения клинических испытаний и затем была распространена во множество стран, где местное законодательство позволяет осуществлять программы расширенного доступа, где программу возможно провести и где есть реальная возможность обеспечить долгосрочное использование и льготное покрытие лечения СПИНРАЗОЙ (нусинерсеном). В настоящий момент ПРД закрыты практически во всех странах, новые пациенты не включаются в них. На данный момент с помощью ПРД доступ к лечению получили более 750 пациентов в 29 странах мира.

В ответ на имеющийся прогресс и запросы от врачей и Фонда «Семьи СМА», компания Биоген счастлива объявить о своем решении открыть программу ПРД в России. ПРД призвана лечить наиболее уязвимых граждан России, страдающих СМА с младенческой формой заболевания (СМА1) до получения удостоверения о регистрации (РУ) от российских регулирующих органов.

Ожидаемое начало программы – 23 апреля 2019 года, окончание – в момент получения регистрационного удостоверения на нусинерсен. Все это время Биоген будет поставлять препарат бесплатно. Программа будет распространяться на 40 пациентов, соответствующих критериям отбора, указанным Биоген. Решение о лечении этих пациентов будет приниматься на усмотрение врачей,  с учетом потребностей пациентов и их семей и политики конкретного лечебного учреждения. Необходимо обратить внимание на то, что Биоген и Янссен, в соответствии с законодательством, не будут активно вовлекаться в процесс отбора пациентов для участия в ПРД.

Учитывая сложность операционных и этических аспектов открытия ПРД в России, Биоген на данном этапе не имеет возможности публично предоставить более подробную информацию для сообщества СМА в России. Мы очень ценим важнейшую роль, которую Вы и Ваша организация играете, представляя интересы пациентов со СМА, и мы будем продолжать тесно сотрудничать с Вами, чтобы учитывать мнение пациентов и их семей во всех наших будущих решениях.

С нетерпением ждем начала программы и остаемся приверженными получению регистрационного удостоверения в кратчайшие сроки, чтобы улучшить жизни множества людей, живущих со СМА в России.

Пожалуйста, оставайтесь в контакте для получения дальнейшей информации.

С уважением,

Сабрина Пэйлле, Медицинский Директор, от лица команды Biogen SMA IPM»

 

 

***

 

О возможности включения в программу:

По информации от Биоген, для рассмотрения возможности включения в программу и соответствия ее критериям пациентам со СМА 1-го типа следует обращаться к лечащему врачу. Программу проводит компания Биоген. По указанию Биоген, лечащий врач может уточнить информацию о программе в компании Янссен, которая имеет соглашение с Биоген на дистрибьюцию препарата для лечения спинальной мышечной атрофии на территории России после его регистрации (все письменные обращения от медицинских работников направляются на единый входящий адрес: janreception@its.jnj.com).

 

Данный материал носит исключительно информационный характер и не является руководством к действию или рекламой. Консультацию о возможности применения данного лекарства и соответствующие рекомендации  необходимо получить у вашего лечащего врача.

Скачать письмо

Дорогие друзья, большое спасибо, что дочитали до конца. Если вы хотите читать больше иноязычных материалов о последних научных достижениях в области исследования лекарств от СМА, мы будем вам  благодарны, если вы поможете нам оплачивать труд переводчиков. Сделать это можно по ссылке.

Актуальная ситуация с лечением Спинразой в разных странах мира (по данным компании Biogen на март 2019 г.)

Американская фармацевтическая компания Biogen, которая разработала и выпустила на рынок единственное на сегодняшний день лекарство для лечения больных спинальной мышечной атрофией (СМА) Nusinersen (торговое наименование Спинраза), прислала обновленную информацию по ситуации с доступом к лечению препаратом в разных странах мира и возмещением расходов на это лечение.

В настоящее время в 24 европейских странах пациенты со СМА имеют доступ к Спинразе на условиях регулярного возмещения расходов. Как видно из таблицы, существуют варианты возмещаемого доступа: в соответствии с меткой — 5q спинальная мышечная атрофия (СМА); для типов I, II, III (исключая IV) и в некоторых случаях, включая возрастные ограничения, например <18 лет. Кроме того, в некоторых странах существуют комитеты по редким болезням / медицине, которые применяют дополнительные критерии включения и исключения. Для более подробной информации, пожалуйста, смотрите таблицу:

 

Австрия Лечение с возмещением расходов – в соответствии с меткой — 5q спинальная мышечная атрофия (СМА)
Бельгия Лечение с возмещением расходов – в соответствии с меткой — 5q спинальная мышечная атрофия (СМА) вступает в силу 1 сентября — могут применяться критерии включения / исключения
Болгария Найден партнер. Подготовка к подаче документов на возмещение расходов
Канада Канадское агентство по лекарственным препаратам и технологиям в здравоохранении (CADTH) представило свою окончательную оценку, рекомендовав покрывать возмещение лечения следующим пациентам со СМА:

Пресимптоматическим младенцам с двумя или тремя копиями SMN2, или тем, кто болен менее шести месяцев; тем, кто имеет две копии SMN2 и у кого симптомы болезни проявились после первой недели после рождения и в возрасте до семи месяцев; пациентам 12-летнего  возраста или моложе, у которых симптомы проявились после шести месяцев, и кто никогда не достигал способности ходить самостоятельно. Пациенты в настоящее время не нуждаются в постоянной инвазивной вентиляции.

Biogen ведет переговоры о реализации этих рекомендаций с властями провинций и территориальным пан-Канадским Фармацевтическим Альянсом (pCPA).

INESSS / Квебек: возмещенный доступ — пресимптоматические и симптоматические пациенты с типами 1, 2 и 3 всех возрастов

Хорватия Лечение с возмещением расходов для типов 1, 2 и 3 (до 18 лет)
Кипр Лечение на индивидуальной основе для конкретных пациентов
Чехия Лечение с возмещением расходов для типов 1, 2 и 3а (с учетом клинических критериев)
Дания Лечение с возмещением расходов для пресимптоматических младенцев и типов 1 и 2 (с учетом клинических критериев)
Англия и Уэльс В августе 2018 г. Национальный институт здоровья и клинического совершенствования (NICE)  опубликовал свое оценочное заключение по результатам консультаций, не рекомендующее регулярное финансирование лечения нусинерсеном. Это решение носит предварительный характер и не является окончательным. После этого прошли публичные консультации по этому вопросу, и 23 октября состоялось заседание комитета NICE, на котором были рассмотрены полученные данные. Текущие обсуждения ведутся со всеми заинтересованными сторонами
Эстония Найден партнер. Подготовка к подаче документов на возмещение расходов
Финляндия Лечение и возмещение расходов доступно для пациентов до 17 лет (включительно), согласно положительной рекомендации PALKO
Франция Продолжаются переговоры; в настоящее время лечение с возмещением расходов доступно для пациентов с типами 1,2 и 3 через ATU
Германия лечение с возмещением расходов в соответствии с меткой — 5q спинальная мышечная атрофия (СМА)
Греция Лечение с возмещением расходов доступно для пресимтоматических младенцев и  пациентов с типами 1 и 2; ведутся переговоры по типу 3
Венгрия Подписано соглашение между Biogen и NEAK. Окончательное решение по доступу к лечению будет сделано NEAK в соответствии с критериями Комитета по редким заболеваниям в ответ на все индивидуальные заявки.
Исландия Возмещение расходов для типов 1, 2 и 3 для пациентов возраста до 18 лет — Ноябрь 2018
Ирландия Исполнительный комитет по здравоохранению Ирландии (HSE) на данный момент выпустил отрицательное заключение по возмещению расходов на лечение нусинерсеном. Биоген отвечает на это решение и продолжит диалог с ирландскими властями
Израиль Лечение с возмещением расходов доступно для пациентов с типами 1, 2 и 3
Италия Лечение с возмещением расходов доступно для пациентов с типами 1, 2 и 3
Кувейт Продолжаются переговоры; в настоящее время доступ к лечению через индивидуальные программы по конкретным пациентам
Латвия Подача досье на возмещение расходов – сентябрь 2018. Ведутся переговоры
Литва Лечение с индивидуальным возмещением для конкретных пациентов.
Люксембург Лечение с возмещением расходов – в соответствии с меткой — 5q спинальная мышечная атрофия (СМА)
Македония Продолжаются переговоры
Черногория Продолжаются переговоры
Нидерланды Регулярное возмещение расходов детям до 9,5 лет (с учетом клинических критериев); вовлеченные стороны в настоящее время обсуждают возможности и условия возмещения для других пациентов со СМА — 1 августа 2018 г.
Северная Ирландия Продолжаются переговоры
Норвегия Лечение с возмещением расходов доступно для пациентов с типами 1, 2 и 3а (возраст от 0 до 18 лет)
Польша Лечение с возмещением расходов – в соответствии с меткой — 5q спинальная мышечная атрофия (СМА)
Португалия Лечение с возмещением расходов – в соответствии с меткой — 5q спинальная мышечная атрофия (СМА)
Катар Лечение с возмещением расходов – в соответствии с меткой — 5q спинальная мышечная атрофия (СМА)
Румыния Лечение с возмещением расходов – в соответствии с меткой — 5q спинальная мышечная атрофия (СМА)
Россия Найден партнер. Регистрационное досье подано в ноябре 2018 г.
Саудовская Аравия Продолжаются переговоры; в настоящее время доступ к лечению через индивидуальные программы по конкретным пациентам
Шотландия Шотландский медицинский консорциум будет расширять возмещение расходов на лечение Спинразой, начиная с типа 1(в настоящее время) и позднее включая типы  2 и 3 — с апреля 2019 г.
Сербия Лечение возмещается по индивидуальным программам
Словакия Лечение возмещается для типов 1, 2 и 3а с 1 августа 2018 г.
Словения Доступ к лечению с возмещением расходов для типов 1,2 и 3 с распространением на взрослых пациентов  с 7 марта 2019 г.
Испания Доступ к лечению с возмещением расходов для типов 1,2 и 3
Швеция Доступ к лечению с возмещением расходов для типов 1,2 и 3А (лечение должно быть начато до наступления 18 лет)
Швейцария Доступ к лечению с возмещением расходов для пациентов в возрасте до 20 лет для типов 1,2 и 3 и пресимптоматических пациентов.  После 20 лет возмещение расходов и лечение на индивидуальной основе для конкретных пациентов
Турция Продолжаются переговоры; в настоящее время доступ к лечению через индивидуальные программы по конкретным пациентам
Украина Найден партнер. Подготовка к подаче документов на возмещение расходов по лечению
Объединенные Арабские Эмираты Продолжаются переговоры; в настоящее время доступ к лечению через индивидуальные программы по конкретным пациентам

Перевод выполнен специально для фонда «Семьи СМА».

Данный материал носит исключительно информационный характер и не может служить рекламой препарата.

Рекомендации относительно индивидуального применения лекарственного препарата следует получать у вашего лечащего врача.

Дорогие друзья, большое спасибо, что дочитали до конца. Отслеживание, перевод и адаптация материалов о последних новостях в области СМА является частью работы Информационно-издательского проекта фонда. Мы будем благодарны, если вы сможете поддержать нашу работу в этом направлении, сделав посильное пожертвование.
Сделать это можно по ссылке.