На этой странице вы найдете все материалына сайте из нескольких разделов, сгруппированные по дате публикации. Мы благодарим вас за то, что нашли время заглянуть сюда.
Ультразвуковое исследование мышц может помочь оценивать прогрессирование СМА
В недавнем исследовании бразильских ученых было обнаружено, что аномалии в мышцах, наблюдаемые при ультразвуковой визуализации, коррелировали с двигательной функцией у людей со спинальной мышечной атрофией (СМА).
Обновлены критерии участия в клиническом исследовании BLUEBELL препарата генной терапии ANB-004 российской компании BIOCAD
Данный материал носит исключительно информационный характер и не является рекламой. Рекомендации относительно индивидуального применения лекарственных препаратов следует получать у вашего лечащего врача.
Пероральная терапия NIDO-361 для спино-бульбарной мышечной атрофии успешно завершила 1 фазу клинических исследований
NIDO-361, экспериментальное пероральное средство от спино-бульбарной мышечной атрофии (СБМА или болезнь Кеннеди) компании Nido Biosciences, оказалось в целом безопасным и хорошо переносимым у здоровых взрослых, принявших участие в клиническом исследовании фазы 1(ACTRN12622000964718). Его результаты были представлены во время Международной конференции по болезни Кеннеди в ноябое 2023 года в Лондоне.
Компании Voyager и Novartis объединяются для разработки генной терапии СМА нового поколения
Данный материал носит исключительно информационный характер и не является рекламой. Рекомендации относительно индивидуального применения лекарственных препаратов следует получать у вашего лечащего врача.
Завершен набор в исследование препарата AJ201 для лечения спино-бульбарной мышечной атрофии, результаты ожидаются в 2024 году
Началось клиническое исследование фазы 1b/2a по тестированию экспериментальной терапии AJ201 у людей со спино-бульбарной мышечной атрофией (СБМА), которую также называют болезнь Кеннеди. Исследование завершило набор пациентов, а основные данные ожидаются уже в первой половине 2024 года.
Новая разработка на основе антисмысловых олигонуклеотидов улучшает выживаемость мышей со СМА
Новая система, содержащая генно-модулирующую терапию, присоединенную к антителу, которая обеспечивает проникновение в нервную систему, улучшила результаты выживаемости на мышиной модели тяжелой спинальной мышечной атрофии (СМА), сообщает новое исследование.
Исследование прогрессирования сколиоза у детей со СМА 2 типа
Особенностью СМА является прогрессирующая мышечная слабость и истощение, что в основном влияет на двигательную функцию, но может также привести к проблемам с дыханием, глотанием и речью. Различные типы СМА классифицируются в зависимости от возраста проявления симптомов и наивысшей точки достигнутого двигательного развития.
Здоровье костей у детей со СМА нарушено, но лечение может помочь
Исследования показывают, что дети со спинальной мышечной атрофией (СМА) обычно имеют плохое здоровье костей, включая низкую минеральную плотность костной ткани, а также снижение образования и ремоделирования кости.
Исследование: СМА с 4 копиями гена SMN2: когда ждать симптомов
В Италии провели исследование, чтобы узнать как спинальная мышечная атрофия (СМА) проявляется у людей с четырьмя копии гена SMN2. Исследователи изучили данные 169 человек со СМА, чтобы оценить прогрессирование болезни и выяснили, что обычно оно варьируется от типа 2 до типа 4, при этом функциональные способности имеют тенденцию снижаться с возрастом.
Потеря белка SMN влияет на норадреналин, ключевую сигнальную молекулу мозга
Согласно недавним исследованиям, нарушение выработки норадреналина (norepinephrine), сигнальной молекулы мозга, по-видимому, связано с потерей белка SMN и может способствовать прогрессированию заболевания у пациентов со спинальной
Исследование: камни в почках могут чаще встречаться у детей со СМА 1 типа
Согласно небольшому исследованию, проведенному в Турции, дети со спинальной мышечной атрофией (СМА) 1-го типа могут подвергаться повышенному риску развития камней в почках, что позволяет предположить, что это заболевание может быть более распространенным, чем считалось ранее.
Использование растущих конструкций при хирургии сколиоза у детей со СМА 1 типа было признано безопасным и эффективным
Транексамовая кислота (ТХА) эффективно снижает кровопотерю более чем на 50% во время операции по коррекции сколиоза, вызванного спинальной мышечной атрофией (СМА), показало 20-летнее исследование.
Путь в футбол – это мой смысл жизни
Я не просто футбольный фанат, я изучаю историю футбола, коллекционирую атрибутику и знаю о футболе практически всё, я огорчаюсь из-за неудач своей команды и радуюсь ее победам. Я стараюсь поддерживать свою команду. И я считаю, что в футболе очень сильно развито футбольное братство.
Жить своей жизнью, любить своих детей, наслаждаться моментом и поддерживать друг друга
В семье Ирины оба ребенка родились со СМА. Яне сейчас 20, а Виолетта погибла 15 лет назад. В этом материале Ирина описывает путь, который прошла семья в борьбе за жизнь детей, и делится переживаниями насчет будущего дочери.
Самое сложное − делегировать свои обязанности
Евгения – мама 7-летнего Марка со СМА1. Она описывает обычный день мамы ребенка с этим диагнозом, рассказывает, как не выгореть, находясь при ребенке практически постоянно, и что сейчас с учетом накопленного опыта сделала бы иначе.
Scholar Rock завершила набор пациентов в исследование 3 фазы SAPPHIRE для оценки эффективности и безопасности препарат апитегромаб
Компания Scholar Rock сообщила о завершении набора в исследование SAPPHIRE фазы 3, оценивающее безопасность и эффективность апитегромаба у неходячих пациентов со спинальной мышечной атрофией 2 и 3 типов, которые получают основное лечение нусинерсеном или рисдипламом. Основные данные этого исследования ожидаются в четвертом квартале 2024 года.
Применение ингибитора PRMT отдельно или в качестве комбинации с нусинерсен показывает многообещающие результаты на мышах
Транексамовая кислота (ТХА) эффективно снижает кровопотерю более чем на 50% во время операции по коррекции сколиоза, вызванного спинальной мышечной атрофией (СМА), показало 20-летнее исследование.
Компания Biohaven завершила набор в третью фазу исследования препарата талдефгробеп альфа для лечения СМА
Транексамовая кислота (ТХА) эффективно снижает кровопотерю более чем на 50% во время операции по коррекции сколиоза, вызванного спинальной мышечной атрофией (СМА), показало 20-летнее исследование.
