7 августа Управление по cанитарному надзору за качеством лекарственных медикаментов и продуктов США (FDA) одобрило препарат Рисдиплам, производства компании Roche, для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА) у взрослых и детей в возрасте от 2 месяцев и старше. Рисдиплам получил торговое наименование Эврисди (Evrysdi).
Рисдиплам (Эврисди) таким образом становится третьим после Нусинерсен (Спинраза) и онасемноген абепарвовек (Золгенсма) одобренным в мире лекарством для применения у больных СМА, а также первым препаратом для перорального применения в домашних условиях.
Одобрение американского регулятора было основано на данных двух исследований, в которых оценивалась эффективность и безопасность рисдиплам: исследование FIREFISH. у детей со СМА 1-го типа в возрасте от 2 до 7 месяцев и SUNFISH у больных СМА 2 и 3 типа в возрасте от 2 до 25 лет. Помимо этих исследований, ставших базой для одобрения FDA, продолжающаяся программа клинической разработки включает более 450 пациентов со СМА: от пресимптоматических младенцев до взрослых возрастом до 60 лет; пациентов с широким спектром симптомов и уровня двигательной функции, а также пациентов, ранее получавших другие препараты патогенетического лечения СМА.
Как отмечается в письме компании, первое регуляторное одобрение применения препарата у больных СМА знаменует значительный этап, которому предшествовала более, чем 9-летняя работа по разработке препарата совместно компанией Roche, PTC Theurapeutics и SMA Foundation.
«Сила и устремленность сообществ пациентов со СМА по всему миру все это время вдохновляла нас на разработку этой новой терапевтической возможности, которая потенциально может принести позитивные изменения в жизни больных СМА. Сегодня мы празднуем наше совместное достижение», — говорится в письме компании, адресованном пациентам, — «Наша искренняя благодарность и признательность всем тем сотням пациентам, которые участвовали в наших программах клинических исследований и их семьям, а также пациентским организациям по всему миру. Спасибо вам за ваше доверие, сотрудничество и постоянную поддержку. Мы рады быть частью этого неунывающего сообщества и благодарны за все, чего мы достигли совместной работой».
Компания также отмечает, что в настоящий момент уже поданы заявки на одобрение и регистрацию препаратов в Бразилии, Чили, Китае, Индонезии, России, Южной Корее, Тайване и Австралии.
Также Roche сообщила, что Европейское медицинское агентство (EMA) одобрило поданную ранее заявку на регистрацию рисдиплам и приступает к процедуре рассмотрения. Заявка ЕМА принята на основании результатов исследований FIREFISH, SUNFISH, а также на основании исследования JEWELFISH — исследования с участием людей со всеми типами СМА в возрасте от 1 до 60 лет, ранее получавших другие препараты патогенетического лечения СМА.
Европейский регулятор предоставил «ускоренное рассмотрение» для рисдиплам, это значит, что процесс оценки возможности одобрения лекарственного препарата будет сокращен с 15 до 9 месяцев.
Единственным клиническим исследованием рисдиплам, набор в которое продолжается является исследование RAINBOWFISH, в рамках которого изучается безопасность и эффективность применения препарата у пресимтоматических младенцев возрастом до 6 недель. Центр клинических исследований этой программы также открыт в Москве, в НИКИ Педиатрии им.Вельтищева
В странах, где рисдиплам пока не одобрен регуляторными органами доступ к препарату может быть осуществлен через программу дорегистрационного доступа для пациентов со СМА1 и 2 типов, не имеющих возможности получить другие виды терапий. Такие программы открыты в 30 странах мира, включая Россию.
Данный материал носит исключительно информационный характер и не может служить рекламой. Рекомендации относительно индивидуального применения любого лекарственного препарата следует получать у вашего лечащего врача.
Источник:
Письма компании Roche от 07.08. 2020 и от 17.08.2020.
