Исследования, которые могут помочь людям со СМА, связаны не только с поиском и разработкой лекарств, но и с другими открытиями, которые могут повлиять на поиски вариантов лечения спинальной мышечной атрофии и разработки нового лечения СМА. В этом разделе вы найдете материалы об интересных научных открытиях и экспериментах, которые непосредственно не связаны с разработкой лекарств.

Последние публикации о лекарствах и клинических испытаниях

Исследования

Подана заявка на регистрацию нового препарата для лечения СМА в FDA в США

«Испытания FIREFISH и SUNFISH были разработаны для представления реального спектра людей, живущих со СМА и включают многих людей, ранее недопредставленных в клинических испытаниях», — сказал Леви Гарравей, руководитель отдела по разработке глобальных продуктов Roche. «Мы рассчитываем на тесное сотрудничество с FDA для того, чтобы как можно более широкий круг пациентов мог получить доступ к препарату».

Читать дальше
Исследования

Компания «Рош» представила новые данные исследования SUNFISH по препарату Рисдиплам для лечения СМА

В исследовании продемонстрированы статистически значимые улучшения у всех участников, находившихся на терапии, — пациентов со СМА 2-го и 3-го типа.
На данный момент ни в одном исследовании рисдиплама не было обнаружено связанных с препаратом сигналов по безопасности, которые бы привели к приостановке исследования.

Читать дальше
Исследования

Компания «Янссен» ответила на вопросы по лекарственной терапии с использованием препарата Нусинерсен

Регистрация препарата нусинерсен для лечения спинальной мышечной атрофии СМА — это безусловно важный шаг для доступа больных к патогенетическому лечению, и совместно с компанией Biogen мы стремимся сделать эту инновационную терапию доступной для российских пациентов и помочь им повысить качество жизни.

Читать дальше
Исследования

AveXis представил новые данные по генной терапии СМА

Новые промежуточные данные из исследования SPR1NT подтверждают критическую важность раннего начала терапии у пациентов с досимптоматической СМА, приводящей к развитию двигательных навыков «по возрасту».
Обновленные результаты глобального исследования STR1VE показывают, что Zolgensma® (onasemnogene abeparvovec-xioi) обладает значительным терапевтическим преимуществом в продлении выживаемости без событий у пациентов с СМА I типа, по сравнению с естественным течением.
Пациенты в группе длительного наблюдения исследования START (группа 2), чей средний возраст составляет 4,2 года (самому старшему пациенту — 5 лет), продолжают покорять новые рубежи в двигательном развитии.

Читать дальше
Исследования

Компания Biogen объявила о запуске нового клинического исследования DEVOTE препарата Нусинерсен

18 сентября 2019 года компания Biogen  в своем официальном письме в ассоциацию «СМА Европа» объявило о запуске о запуске нового клинического исследования DEVOTE препарата Нусинерсена (Спинразы). Цель исследования — изучить потенциал повышения эффективности, а также безопасности и переносимости при введении более высокой дозы.

Читать дальше
Исследования

Новые данные промежуточных результатов исследования NURTURE препарата Нусинерсен на досимптоматической стадии СМА

После 45,1 месяцев анализа и исследований, нусинерсен продолжает демонстрировать эффективность и безопасность по сравнению с естественным течением заболевания. Средний срок терапии составлял почти три года, при этом 88 процентов участников исследования приобрели навык ходьбы без поддержки, причем многие из них делали это в привычные сроки развития для младенцев. Как известно, при естественном течении заболевания пациенты со СМА 1 или 2 типа никогда не могут ходить самостоятельно. Эти новые данные показывают, что у пациентов, получавших нусинерсен, наблюдалось постоянное улучшение навыка сидения и ходьбы без поддержки, при этом подавляющее большинство пациентов приобретали данные моторные навыки в соответсвующие нормам развития сроки.

Читать дальше
Scroll Up