Процедура хирургической коррекции сколиоза с использованием так называемых «растущих конструкций» успешно применялась и хорошо зарекомендовала себя для людей со СМА 2-го типа, но не была изучена при более тяжелом течении заболевания при спинальной мышечной атрофии 1 типа. Небольшое исследование показало, что и она в целом безопасна и эффективна и у детей со СМА 1.
«Мы сообщаем, что раннюю деформацию позвоночника в этой популяции можно безопасно лечить с помощью растущих конструкций, с такой же частотой ранних осложнений и способностью контролировать деформацию по сравнению со СМА типа 2», — пишут исследователи в работе «Safety and efficacy of growth-friendly instrumentation for early-onset scoliosis in patients with spinal muscular atrophy type 1 in the disease-modifying treatment era», которая была опубликована в Journal of Children’s Orthopaedics.
Почти у всех пациентов со СМА, которые утратили способность передвигаться самостоятельно или никогда не ходили, развивается сколиоз — аномальное искривление позвоночника, вызванное слабостью мышц, поддерживающих позвоночник. Обычно это становится очевидным с раннего возраста, когда пациенты еще находятся в стадии роста. Как и в случае с другими симптомами СМА, тяжесть соответствует типу СМА и наиболее распространена и тяжела при СМА 1-го типа. Тяжелый сколиоз может ограничивать дыхание и вызывать повреждение окружающих суставов, поэтому многим пациентам требуется хирургическое вмешательство.
Хирургия сколиоза при СМА 1
При использовании «растущих конструкций» металлические стержни прикрепляются к позвоночнику и могут выдвигаться, чтобы обеспечить его рост у пациентов раннего возраста. Другие подходы включают в себя «сращивание» позвонков, чтобы позвоночник больше не мог сгибаться в неправильном направлении. Однако это препятствует нормальному росту.
Безопасность и эффективность применения растущих конструкций была установлена при коррекции сколиоза, начавшегося в раннем возрасте, в том числе при СМА 2-го типа. Исторически, заявляют авторы исследования, при СМА 1-го типа хирургическое вмешательство при сколиозе требовалось реже, поскольку пациенты с этой формой СМА в большинстве случаев не доживали до 2-летнего возраста без лечения. Однако, с появлением патогенетической терапии, модифицирующей развитие заболевания, пациенты со СМА 1 типа теперь живут дольше и также обращаются за хирургическим вмешательством по поводу сколиоза.
«Совершенно ясно, что пациенты со СМА 1-го типа потребуют большего внимания со стороны хирургов в эпоху применения препаратов, модифицирующих течение заболевания», — пишут европейский исследователи. Они исследовали безопасность применения растущих конструкций у 28 пациентов со СМА 1-го типа, получавших лечение.
Группа пациентов исследования — 12 мальчиков и 16 девочек, имели средний возраст около 5 лет на момент операции и наблюдались в среднем в течение 16 месяцев после нее. Все они начали лечение нусинерсеном в среднем в возрасте 1 года, но некоторые позднее перешли на ридиплам или онасемноген абепарвовек.
В среднем в группе хирургическое вмешательство заняло чуть более 2,5 часов, а средняя продолжительность пребывания в больнице составила 5,6 дней. 18 пациентам потребовалось дополнительное наблюдение в отделении интенсивной терапии в среднем в течение 1,9 суток после операции.
Преимущества и нежелательные явления, связанные с хирургическим вмешательством
Основное искривление, вызванное сколиозом, было исправлено в среднем на 57%, тогда как смещение таза (перекос таза) было исправлено в среднем на 83%. Оба показателя считались статистически значимыми улучшениями и, как правило, сохранялись в течение всего периода наблюдения.
Пациенты увеличили длину позвоночника во время операции, а продолжающийся рост позвоночника наблюдался у 16 пациентов, которые находились под наблюдением в течение как минимум года. Более того, «все пациенты в нашей исследовательской группе достигли хорошего баланса сидя после операции, который оставался стабильным при последнем наблюдении», пишут исследователи.
Шесть осложнений возникли у пяти пациентов в среднем через семь месяцев после операции. Сюда вошли три инфекции в области хирургического вмешательства и три случая повреждения компонентов имплантируемых материалов. Все осложнения потребовали как минимум одного повторного операционного вмешательства.
Неврологических осложнений не было зарегистрировано, также ни у одного пациента не возникло проблем с введением нусинерсена (который вводят непосредственно в позвоночный канал) после операции. Ни одному из пациентов не потребовалась дополнительная респираторная поддержка, помимо неинвазивной ночной вентиляции, которую уже использовали 24 пациента перед операцией.
«Следует отметить, что ни у одного из наших пациентов не возникло каких-либо серьезных медицинских или некупируемых осложнений во время первоначального пребывания в больнице или в последующие 90 дней», — пишут исследователи. «Серьезные нежелательные явления в течение первых 90 дней после операции можно считать более вероятными, связанными с процедурой, чем с самим заболеванием. В этом аспекте наше исследование обнадеживает в отношении безопасности использования растущих коснтрукци, в этой группе пациентов».
Исследователи заявляют, что, по их мнению, «полученные краткосрочные наблюдения важны для демонстрации безопасности и осуществимости описываемого подхода у этой уязвимой группы пациентов», но отметили, что потребуется более длительное наблюдение для мониторинга других осложнений.
Автор Lindsey Shapiro, PhD | Перевод выполнен специально для сайта f-sma.ru
Источник Smanewstoday.com
