Врачи постоянно ищут лекарства от спинальной мышечной атрофии.
Одни исследования оказываются более быстрыми и удачными. Другие -нет.
В этом разделе вы найдете новости о тех препаратах, разработка которых либо приостановлена, либо завершена, либо ведется не очень активно, поэтому сложно назвать конкретные сроки его появления и доступности для пациентов.
Другие статьи об исследуемых препаратах
Последние публикации о лекарствах и клинических испытаниях

Программа управляемого доступа к Золгенсма будет продолжена в 2021 году
Компания Новартис Генные Терапии (ex. Авексис) сообщила о продолжении своей глобальной программы управляемого доступа в 2021 году. По прежнему, компания выразила готовность предоставить до 100 доз AVXS-101 (Золгенсма) по всему миру, в тех странах, где лекарственный препарат не зарегистрирован, для пациентов, соответствующих правилам программы.

Препарат нусинерсен (Спинраза) вошел в перечень жизненно необходимых и важнейших лекарственных препаратов.
Лекарственный препарат для лечения спинальной мышечной атрофии(СМА) включен в перечень ЖВНЛП (жизненно необходимых и важнейший лекарственных препаратов) с 2021 года. Соответствующее распоряжение подписано Правительством РФ 23 ноября 2020 за номером 3073-р

В России зарегистрирован второй препарат для патогенетического лечения СМА
26 ноября 2020 года в России был зарегистрирован и одобрен для применения второй препарат для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА) — рисдиплам (Эврисди). Информация об этом была добавлена в Государственный реестр лекарственных средств (регистрационный номер ЛП-006602)

Опубликованы новые данные о безопасности и эффективности применения Нусинерсен у взрослых со СМА 2 и 3 типов
обширное исследование применения нусинерсен в реальной клинической практике в продемонстрировало, что больные со СМА 3 типа, получавшие нусинерсен, значительно улучшили двигательную функцию в течение 14-месячного наблюдения. Наиболее значимый лечебный эффект наблюдался у тех пациентов, которые не могли ходить без посторонней помощи в начале лечения.

Компания Новартис сообщила о планах будущих дополнительных исследований интратекального применения AVXS-101
Компания Новартис сообщила новости о своей программе клинических разработок в области генной терапии спинальной мышечной атрофии (СМА) с интратекальным способом доставки препарата в организм человека.

Компания-производитель генной терапии Avexis меняет название и становится Novartis Gene Therapies
Компания AveXis стала частью Novartis с 2018 года и становится Novartis Gene Therapies, новым подразделением, посвященным разработке инновационных генных терапий на основе AAV.