Бранаплам — экспериментальный препарат для лечения СМА. В клинических исследованиях должны участвовать младенцы до 6 месяцев со СМА I. Препарат разрабатывает компания Новартис.
Бранаплам имеет механизм действия, схожий с ранее разработанным препаратом Спинраза. Он увеличивает в организме больного количество белка, дефицит которого приводит к возникновению и развитию СМА. Препарат вводится перорально (через рот).
Клинические исследования препарата
В августе 2018 года в России в Екатеринбурге (на базе Детской городской клинической больницы №9) открылся первый российский центр клинических исследований препарата. Пациенты, отвечающие определенным критериям, список которых можно посмотреть здесь, участвуют в международном клиническом исследовании. Всего в России Бранаплам исследуется на базе 6 центров.
Препарат Бранаплам исследуется на безопасность и эффективность в многоцентровом международном клиническом исследовании фазы 1\2 на пациентах со СМА 1 типа, в исследовании могли принять участие младенцы младше 6 месяцев на момент начала участия.
Клинические исследования препарата проводятся в нескольких центрах в разных европейских странах, а также в 6 центрах на территории России.
В июле 2019 года компания Новартис объявила о завершении набора участников клинического исследования.
В программу 2 части исследования включено 25 малышей со СМА 1 типа. Помимо набранной группы в 1 части исследования принимают участие 7 детей (из 13 изначально включенных в эту часть) — что позволяет говорить о накопленном опыте применения препарата от 3 до 4 лет для участников 1 части.
Данные, которые исследователи планируют получить по итогам исследования этой фазы позволят принять решение о последующих исследованиях препарата.
В ноябре 2020 года Компания Новартис сообщила, что продолжает клинические исследования препарата бранаплам (LMI070), перорального модулятора сплайсинга SMN2 c приемом препарата один раз в неделю.
Данный материал носит исключительно информационный характер и не может служить рекламой. Рекомендации относительно индивидуального применения этого лекарства следует получать у вашего лечащего врача.
Другие статьи о препарате Бранаплам
![](https://f-sma.ru/wp-content/uploads/2023/08/annoy-2728138_1280-800x533.jpg)
Уровни белка нейрофиламента в крови могут указывать на побочные эффекты повреждения нервов
Измерение уровня легкой цепи нейрофиламента (NfL) в крови можно использовать как менее инвазивный способ обнаружения тонкого повреждения нерва, которое может возникнуть как побочный эффект экспериментального лечения таких заболеваний, как спинальная мышечная атрофия (СМА).
![](https://f-sma.ru/wp-content/uploads/2019/06/36_Новартис-Открытое-испытание-для-детей-со-СМА1-типа-300x260.jpg)
Новартис прекратил разработку препарата бранаплам для лечения спинальной мышечной атрофии
Компания Новартис приняла решение прекратить разработку бранаплам, экспериментального перорального модулятора сплайсинга РНК со способом применения раз в неделю для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА) и завершении всех идущих, в том числе в России, клинических исследований этого препарата.
![](https://f-sma.ru/wp-content/uploads/2018/11/unnamed-file-300x171.jpg)
Компания Новартис сообщила о планах будущих дополнительных исследований интратекального применения AVXS-101
Компания Новартис сообщила новости о своей программе клинических разработок в области генной терапии спинальной мышечной атрофии (СМА) с интратекальным способом доставки препарата в организм человека.
Последние публикации о лекарствах и клинических испытаниях
![](https://f-sma.ru/wp-content/uploads/2024/06/risdiplam-800x800.png)
Представлены результаты долгосрочного приема рисдиплама у детей со СМА 1 типа в течение 5 лет
Компания Рош представила новые финальные данные 5-летнего наблюдения в рамках основного клинического исследования FIREFISH (NCT02913482). Данные были представлены на прошедшей в начале июня конференции Cure SMA Research & Clinical Care Meeting 2024 в Техасе (США).
![](https://f-sma.ru/wp-content/uploads/2024/04/regist-1-800x287.jpg)
В России зарегистрирован еще один препарат для лечения спинальной мышечной атрофии
Минздрав зарегистрировал в России препарат Лантесенс — отечественный аналог Спинразы (международное непатентованное наименование – нусинерсен), применяемого для терапии всех типов спинальной мышечной атрофии у детей и взрослых.
![](https://f-sma.ru/wp-content/uploads/2024/01/genetik-800x431.png)
Обновлены критерии участия в клиническом исследовании BLUEBELL препарата генной терапии ANB-004 российской компании BIOCAD
Данный материал носит исключительно информационный характер и не является рекламой. Рекомендации относительно индивидуального применения лекарственных препаратов следует получать у вашего лечащего врача.
![](https://f-sma.ru/wp-content/uploads/2024/01/klinissl-800x444.png)
Пероральная терапия NIDO-361 для спино-бульбарной мышечной атрофии успешно завершила 1 фазу клинических исследований
NIDO-361, экспериментальное пероральное средство от спино-бульбарной мышечной атрофии (СБМА или болезнь Кеннеди) компании Nido Biosciences, оказалось в целом безопасным и хорошо переносимым у здоровых взрослых, принявших участие в клиническом исследовании фазы 1(ACTRN12622000964718). Его результаты были представлены во время Международной конференции по болезни Кеннеди в ноябое 2023 года в Лондоне.
![](https://f-sma.ru/wp-content/uploads/2024/01/genntrr-800x438.png)
Компании Voyager и Novartis объединяются для разработки генной терапии СМА нового поколения
Данный материал носит исключительно информационный характер и не является рекламой. Рекомендации относительно индивидуального применения лекарственных препаратов следует получать у вашего лечащего врача.
![](https://f-sma.ru/wp-content/uploads/2024/01/issl-1-800x423.png)
Завершен набор в исследование препарата AJ201 для лечения спино-бульбарной мышечной атрофии, результаты ожидаются в 2024 году
Началось клиническое исследование фазы 1b/2a по тестированию экспериментальной терапии AJ201 у людей со спино-бульбарной мышечной атрофией (СБМА), которую также называют болезнь Кеннеди. Исследование завершило набор пациентов, а основные данные ожидаются уже в первой половине 2024 года.