logo.png

Золгенсма

Американская инструкция к препарату Золгенсма

Данный материал и перевод инструкции не является официальным источником информации и не одобрен регуляторными органами, не может использоваться для применения Золгенсма где-либо и служит только ознакомительным целям для тех, кто не может ознакомиться и инструкцией на английском языке

Появился второй препарат для лечения СМА: генная терапия ZOLGENSMA®одобрена FDA

ZOLGENSMA это рецептурный препарат генной терапии для использования у пациентов младше 2 лет (прим. В США согласно индикации FDA) с диагнозом СМА. Золгенсма вводится однократно через внутривенную инфузию. Эффективность Золгенсма в настоящее время не изучена у пациентов с длительным течением СМА.

Новые данные подтверждают эффективность Zolgensma® в лечении спинальной мышечной атрофии (СМА) 1-го типа

В середине апреля компания AveXis, часть группы компаний Novartis, объявила, что промежуточные данные 3-й фазы STR1VE испытания препарата Zolgensma® (onasemnogene abeparvovec-xioi; AVXS-101) при спинальной мышечной атрофии (СМА) 1-го типа показали длительную бессобытийную выживаемость, раннее и быстрое увеличение показателей по шкале CHOP-INTEND и значительное улучшения моторных навыков по сравнению с естественным течением болезни, что согласуется с данными ключевого 1-го этапа исследования START, проведенного ранее.

ZOLGENSMA (AVXS-101): текущая информация и ответы на вопросы о статусе препарата в настоящее время

Идеальным моментом для начала терапии является ее применение до развития значительных, необратимых изменений. По этой причине понятно, что большая часть программ ранней клинической разработки была сосредоточена на младших детях.

Как работает лекарственная терапия от СМА

Существующая сейчас лекарственная терапия для пациентов с различными типами спинальной мышечной атрофией направлена на исправление причин и уменьшение последствий этого генетического заболевания. Поэтому сначала нужно

Препарат генной терапии СМА AVXS-101 получил торговое название – ZOLGENSMA

AVXS-101 разрабатывался как экспериментальная ген-замещающая терапия для лечения СМА 1-го типа. При текущей подаче на одобрение применения препарат ZOLGENSMA —  адресован для терапии генетической причины развития СМА 1-го  типа, смертельного нервно-мышечного заболевания с ограниченными возможностями терапии.

К вопросу о возможной стоимости препарата инновационной терапии СМА AVXS-101

В начале ноября 2018 года в прессе появилась информация о возможной стоимости препарата генной терапии СМА — AVXS-101, разработанный компанией AveXis, Inc. (входит в корпорацию Novartis) для лечения спинальной мышечной атрофии. Документы на одобрение этого препарата уже поданы в США, Европе и Японии.

AveXis подала документы на одобрение препарата генной терапии СМА 1го типа в регистрационных органах США, Европы и Японии

Компания AveXis, Inc., входящая в корпорацию Novartis и специализирующаяся на клинических испытаниях генной терапии, объявила о подаче заявки в FDA (управление США по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и лекарств), EMA (Европейское агентство лекарственных средств) и в регистрационные органы Японии на одобрение препарата генной терапии AVXS-101, который замещает поврежденный или недостающий ген SMN1 (мутация этого гена является причиной заболевания спинальной мышечной атрофией).

Актуальная информация о программах клинических исследований генной терапии компании AveXis (на конец сентября 2018 г.)

Компания «Авексис», разработчик потенциальной генной терапии для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА), находящейся в стадии клинических исследованиях на пациентах, предоставил для сообщества актуальную информацию по активным программам исследований.

Обновление информации по клиническим исследованиям компании «Новартис» в области СМА

Компания Новартис предоставила свежую информацию по клиническим исследованиям своего препарата Бранаплам, предназначенного для терапии спинальной мышечной атрофии. Бранаплам (LMI070) —  пероральный препарат, который увеличивает количество функционального белка SMN, продуцируемого геном SMN2 (белок SMN поддерживает двигательные нейроны, которые контролируют активность мышц).

Компания AveXis набирает пациентов со СМА 2-го типа в программу STRONG клинического исследования препарата AVXS-101

Ключевые критерии включения в тестирование:

  — Возраст до 60 месяцев (5 лет) на дату начала исследования и подтвержденный во время скрининга генотип болезни, выраженный в способность сидеть без посторонней помощи в течение 10 или более секунд; способность стоять или ходить отсутствует;

Авексис начал набор участников в клиническое исследование пресимптоматических младенцев со СМА возрастом до 6 недель

Лечение СМА пациентов настолько рано насколько это только возможно — критически важно, т.к. позволяет спасти мотонейроны до того, как они будут навсегда утрачены.

Компания AveXis объявила о планах начать 1 фазу клинических испытаний интратекальной формы препарата AVXS-101 при СМА 2 типа

Компания AveXis, занимающаяся клинической разработкой препаратов для генной терапии редких, жизнеугрожающих заболеваний, объявила о том, что американская Администрация по пищевым продуктам и лекарственным средствам (FDA)

Последние новости испытания препарата генной терапии Avexis: впечатляющие результаты у младенцев с 1 типом СМА

По словам исследователей, лечение является наиболее эффективным в раннем возрасте, а также на первых этапах развития болезни. Дети, получавшие препарат в более высоких дозах, показали более быстрое развитие моторных навыков.

AveXis доложили о результатах первой фазы испытаний AVXS-101

С 20 января 2017г. 12 из 12 пациентов (100%) в группе пациентов, которые получили единоразовую терапевтическую дозу AVXS-101 (группа2) достигли отметки 13,6 месяцев без инцидентов, в то время как коэффициент выживаемости основанный на естественной истории болезни составляет 25%. Средний возраст участников группы 2 составляет 20,2 месяцев, со старшим пациентом возрастом 31,1 месяц.

Промежуточные данные по клиническим испытаниям генной терапии Авексис были представлены на конгрессе World Muscle Society

«Предварительные клинические наблюдения, в которых зарегистрирована выживаемость без «событий», стабильное улучшение двигательных функций и достижение ключевых функций у пациентов, получивших однократную инфузию AVXS-101, значительно превосходят все то, что наблюдается при естественном течении заболевания»,

Промежуточные результаты 1 фазы исследований генной терапии (вирус-вектор AAV9-AVXS-101)

Компания Авексис, занимающаяся разработкой генной терапии для лечения спинальной мышечной атрофии представила промежуточные результаты 1 фазы клинического испытания на 15 младенцах со СМА 1 типа.

AveXis получил от FDA статус «Прорыв в лечении» для препарата генной терапии AVXS-101 лечения СМА

Статус “Прорыв в лечении”  позволяет FDA ускорить процесс разработки и одобрения лекарств. Для того, чтобы быть получить этот статус, препарат должен быть создан для лечения серьезной или опасной для жизни болезни, и иметь предварительные свидетельства, основанные на клинических испытания данного препарата, которые должны показать, что препарат может обеспечить существенное улучшение.