Врачи постоянно ищут лекарства от спинальной мышечной атрофии.
Одни исследования оказываются более быстрыми и удачными. Другие -нет.
В этом разделе вы найдете новости о тех препаратах, разработка которых либо приостановлена, либо завершена, либо ведется не очень активно, поэтому сложно назвать конкретные сроки его появления и доступности для пациентов.
Другие статьи об исследуемых препаратах
Последние публикации о лекарствах и клинических испытаниях
ZOLGENSMA (AVXS-101): текущая информация и ответы на вопросы о статусе препарата в настоящее время
Идеальным моментом для начала терапии является ее применение до развития значительных, необратимых изменений. По этой причине понятно, что большая часть программ ранней клинической разработки была сосредоточена на младших детях.
Компания Scholar Rock опубликовала доклинические данные по терапевтическому эффекту ингибирования миостатина на мышиных моделях СМА
Данные, опубликованные в журнале Human Molecular Genetics, демонстрируют, что высокоспецифический ингибитор активации миостатина, разрабатываемый корпорацией Scholar Rock Holding, — увеличивает мышечную массу и улучшает функциональность
Как работает лекарственная терапия от СМА
Существующая сейчас лекарственная терапия для пациентов с различными типами спинальной мышечной атрофией направлена на исправление причин и уменьшение последствий этого генетического заболевания. Поэтому сначала нужно
Препарат генной терапии СМА AVXS-101 получил торговое название – ZOLGENSMA
AVXS-101 разрабатывался как экспериментальная ген-замещающая терапия для лечения СМА 1-го типа. При текущей подаче на одобрение применения препарат ZOLGENSMA — адресован для терапии генетической причины развития СМА 1-го типа, смертельного нервно-мышечного заболевания с ограниченными возможностями терапии.
К вопросу о возможной стоимости препарата инновационной терапии СМА AVXS-101
В начале ноября 2018 года в прессе появилась информация о возможной стоимости препарата генной терапии СМА — AVXS-101, разработанный компанией AveXis, Inc. (входит в корпорацию Novartis) для лечения спинальной мышечной атрофии. Документы на одобрение этого препарата уже поданы в США, Европе и Японии.
В России открыты центры клинических исследований препарата Бранаплам
Набор пациентов в программу полностью завершен в апреле 2019 года. В настоящее время центры не принимают новых пациентов. Об открытии других программ исследований в области СМА и возможностях принять участие в них мы будем информировать вас в новых публикациях на нашем сайте.
