Врачи постоянно ищут лекарства от спинальной мышечной атрофии.
Одни исследования оказываются более быстрыми и удачными. Другие -нет.
В этом разделе вы найдете новости о тех препаратах, разработка которых либо приостановлена, либо завершена, либо ведется не очень активно, поэтому сложно назвать конкретные сроки его появления и доступности для пациентов.
Другие статьи об исследуемых препаратах
Последние публикации о лекарствах и клинических испытаниях
![](https://f-sma.ru/wp-content/uploads/2019/09/0u6a0a7ea6-5ed5e343-6903b47a-300x157.png)
К вопросу о возможной стоимости препарата инновационной терапии СМА AVXS-101
В начале ноября 2018 года в прессе появилась информация о возможной стоимости препарата генной терапии СМА — AVXS-101, разработанный компанией AveXis, Inc. (входит в корпорацию Novartis) для лечения спинальной мышечной атрофии. Документы на одобрение этого препарата уже поданы в США, Европе и Японии.
![](https://f-sma.ru/wp-content/uploads/2019/06/0ua56ff9b0-4456e2e0-20525c3c-300x200.jpg)
В России открыты центры клинических исследований препарата Бранаплам
Набор пациентов в программу полностью завершен в апреле 2019 года. В настоящее время центры не принимают новых пациентов. Об открытии других программ исследований в области СМА и возможностях принять участие в них мы будем информировать вас в новых публикациях на нашем сайте.
![](https://f-sma.ru/wp-content/uploads/2019/09/issledovania4-300x198.jpg)
Компания Биоген представила новые данные по препарату Нусинерсен (Спинраза) на Ежегодном Конгрессе Всемирного общества нервно-мышечных заболеваний
Результаты исследования NURTURE демонстрируют, что ранняя диагностика и лечение с помощью Спинразы могут значительно изменить течение болезни СМА
![](https://f-sma.ru/wp-content/uploads/2019/09/issledovania2-300x200.jpg)
AveXis подала документы на одобрение препарата генной терапии СМА 1го типа в регистрационных органах США, Европы и Японии
Компания AveXis, Inc., входящая в корпорацию Novartis и специализирующаяся на клинических испытаниях генной терапии, объявила о подаче заявки в FDA (управление США по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и лекарств), EMA (Европейское агентство лекарственных средств) и в регистрационные органы Японии на одобрение препарата генной терапии AVXS-101, который замещает поврежденный или недостающий ген SMN1 (мутация этого гена является причиной заболевания спинальной мышечной атрофией).
![](https://f-sma.ru/wp-content/uploads/2019/09/bacteria-163711_960_720-300x169.jpg)
Актуальная информация о программах клинических исследований генной терапии компании AveXis (на конец сентября 2018 г.)
Компания «Авексис», разработчик потенциальной генной терапии для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА), находящейся в стадии клинических исследованиях на пациентах, предоставил для сообщества актуальную информацию по активным программам исследований.
![](https://f-sma.ru/wp-content/uploads/2019/09/application-3399516_960_720-300x195.jpg)
В России открывается первый центр клинических исследований препарата Бранаплам
В середине августа в Екатеринбурге (на базе Детской городской клинической больницы №9) открывается первый российский центр клинических исследований препарата Бранаплам, предназначенного для терапии спинальной мышечной атрофии.
О Бранапламе, разработанном компанией Новартис и увеличивающем количество функционального белка SMN, продуцируемого геном SMN2, мы ранее писали/