Врачи постоянно ищут лекарства от спинальной мышечной атрофии.
Одни исследования оказываются более быстрыми и удачными. Другие -нет.
В этом разделе вы найдете новости о тех препаратах, разработка которых либо приостановлена, либо завершена, либо ведется не очень активно, поэтому сложно назвать конкретные сроки его появления и доступности для пациентов.
Другие статьи об исследуемых препаратах
Последние публикации о лекарствах и клинических испытаниях
Авексис поделился планами о дальнейшей регистрации Золгенсма
Что касается других стран, включая Европу, Средний Восток и Африку, AVXS-101 все ещё является экспериментальным препаратом. AveXis планирует сделать ZOLGENSMA® доступным для пациентов со СМА по всему миру. Вместе с тем, приоритетная регистрация уже началась в Европе и Японии в 2018 году. В ближайшем будущем планируется зарегистрировать препарат и в других странах, в том числе в России.
Американская инструкция к препарату Золгенсма
Данный материал и перевод инструкции не является официальным источником информации и не одобрен регуляторными органами, не может использоваться для применения Золгенсма где-либо и служит только ознакомительным целям для тех, кто не может ознакомиться и инструкцией на английском языке
Рош представила свежие промежуточные данные исследований Рисдиплам для лечения СМА
Первая часть исследования SUNFISH была направлена на поиск оптимальной дозы препарата и включала широкую вариабельность участников от 2 до 24 лет. Среди участников на момент включения в исследование были пациенты от неспособных уже сидеть до тех, что мог ходить, с отсутствующим сколиозом до пациентов с тяжелой формой сколиоза. Как сообщалось ранее, среднее увеличение уровня SMN белка было выше, чем в 2 раза по измерению в крови через 12 месяцев после начала терапии.
Появился второй препарат для лечения СМА: генная терапия ZOLGENSMA®одобрена FDA
ZOLGENSMA это рецептурный препарат генной терапии для использования у пациентов младше 2 лет (прим. В США согласно индикации FDA) с диагнозом СМА. Золгенсма вводится однократно через внутривенную инфузию. Эффективность Золгенсма в настоящее время не изучена у пациентов с длительным течением СМА.
Компания Новартис сообщила о завершении набора в клиническое исследование Бранаплам
Завершен набор больных спинальной мышечной атрофией в программу клинического исследования экспериментального препарата Бранаплам, сообщила компания Новартис в официальном письме, адресованном сообществам пациентов со СМА по всему миру.
Компания Scholar Rock начинает испытания на пациентах со спинальной мышечной атрофией в рамках второй фазы клинических исследований SRK-015
Биофармацевтическая компания Scholar Rock, специализирующаяся на разработке лечения серьезных заболеваний, для которых основополагающую роль играют факторы роста белка, сообщила о начале испытаний на пациентах в рамках второй фазы клинических испытаний препарата SRK-015 (высокоспецифический ингибитор активации миостатина) у пациентов со СМА 2-го и 3-го типов.
