Бранаплам (LMI 1070)

Бранаплам — экспериментальный препарат для лечения СМА. В клинических исследованиях  должны участвовать младенцы до 6 месяцев со СМА I. Препарат разрабатывает компания Новартис. 

Бранаплам имеет механизм действия, схожий с ранее разработанным препаратом Спинраза. Он увеличивает в организме больного количество белка, дефицит которого приводит к возникновению и развитию СМА. Препарат вводится перорально (через рот).

Клинические исследования препарата

В августе  2018 года в России в Екатеринбурге (на базе Детской городской клинической больницы №9)  открылся первый российский центр клинических исследований препарата. Пациенты, отвечающие определенным критериям, список которых можно посмотреть здесь, участвуют в международном клиническом исследовании. Всего в России Бранаплам  исследуется на базе 6 центров.

Препарат Бранаплам исследуется на безопасность и эффективность в многоцентровом международном клиническом исследовании фазы 1\2 на пациентах со СМА 1 типа, в исследовании могли принять участие младенцы младше 6 месяцев на момент начала участия.
Клинические исследования препарата проводятся в нескольких центрах в разных европейских странах, а также в 6 центрах на территории России.

В июле 2019 года компания Новартис объявила о завершении набора участников клинического исследования.

 В программу 2 части исследования включено 25 малышей со СМА 1 типа. Помимо набранной группы в 1 части исследования принимают участие 7 детей (из 13 изначально включенных в эту часть) — что позволяет говорить о накопленном опыте применения препарата от 3 до 4 лет для участников 1 части.

Данные, которые исследователи планируют получить по итогам исследования этой фазы позволят принять решение о последующих исследованиях препарата.

В ноябре 2020 года Компания Новартис  сообщила, что продолжает клинические исследования препарата бранаплам (LMI070), перорального модулятора сплайсинга SMN2 c приемом препарата один раз в неделю.

Данный материал носит исключительно информационный характер и не может служить рекламой. Рекомендации относительно индивидуального применения этого лекарства следует получать у вашего лечащего врача.

Другие статьи о препарате Бранаплам

Последние публикации о лекарствах и клинических испытаниях

Лекарства и исследования

Актуальная ситуация с лечением Спинразой в разных странах мира (по данным компании Biogen на март 2019 г.)

Американская фармацевтическая компания Biogen, которая разработала и выпустила на рынок единственное на сегодняшний день лекарство для лечения больных спинальной мышечной атрофией (СМА) Nusinersen (торговое наименование

Читать дальше
Лекарства и исследования

SRK-015, экспериментальный препарат для терапии СМА, влияющий на мышечную функцию, показал положительные результаты в первой фазе клинических исследований

Компания Scholar Rock на днях объявила о положительных промежуточных результатах первой фазы испытаний препарата для терапии СМА SRK-015 на здоровых добровольцах и сообщила о планах

Читать дальше
Лекарства и исследования

Заявление Европейской ассоциации СМА о позиции по вопросу ценообразования на лекарства от СМА

Как известно, на сегодняшний день официально зарегистрировано только одно лекарство от СМА (спинраза), и цены на него во всем мире очень высоки. Это существенно осложняет доступ к лечению пациентов из многих стран. Недавно появилась официальная информация о возможной потенциальной стоимости нового препарата, который готовится к регистрации в США и Европе, и приведенные заоблачные цифры вызвали негативную реакцию всего мирового СМА-сообщества.

Читать дальше
Лекарства и исследования

Первый препарат для лечения СМА получил орфанный статус в России

Минздрав РФ предоставил препарату нусинерсен (Спинраза) статус орфанного лекарственного средства для лечения спинальной мышечной атрофии. Это ускорит процесс его регистрации в России.

Читать дальше
Лекарства и исследования

Фонд «Семьи СМА» обратился к властям за поддержкой в вопросе регистрации Спинразы

В связи с официальной подачей документов на регистрацию нусинерсена (спинразы) в России, Фонд «Семьи СМА» обратился в уполномоченные органы власти — Министерство Здравоохранения РФ, Совет

Читать дальше
Лекарства и исследования

Новые данные о планах по регистрации досье на препарат Рисдиплам для лечения СМА

7 января компания PTC Therapeutics, Inc в рамках презентации на 37-й ежегодной конференции JP Morgan Healthcare представила годовой отчет о деятельности, в котором в том

Читать дальше