Бранаплам — экспериментальный препарат для лечения СМА. В клинических исследованиях должны участвовать младенцы до 6 месяцев со СМА I. Препарат разрабатывает компания Новартис.
Бранаплам имеет механизм действия, схожий с ранее разработанным препаратом Спинраза. Он увеличивает в организме больного количество белка, дефицит которого приводит к возникновению и развитию СМА. Препарат вводится перорально (через рот).
Клинические исследования препарата
В августе 2018 года в России в Екатеринбурге (на базе Детской городской клинической больницы №9) открылся первый российский центр клинических исследований препарата. Пациенты, отвечающие определенным критериям, список которых можно посмотреть здесь, участвуют в международном клиническом исследовании. Всего в России Бранаплам исследуется на базе 6 центров.
Препарат Бранаплам исследуется на безопасность и эффективность в многоцентровом международном клиническом исследовании фазы 1\2 на пациентах со СМА 1 типа, в исследовании могли принять участие младенцы младше 6 месяцев на момент начала участия.
Клинические исследования препарата проводятся в нескольких центрах в разных европейских странах, а также в 6 центрах на территории России.
В июле 2019 года компания Новартис объявила о завершении набора участников клинического исследования.
В программу 2 части исследования включено 25 малышей со СМА 1 типа. Помимо набранной группы в 1 части исследования принимают участие 7 детей (из 13 изначально включенных в эту часть) — что позволяет говорить о накопленном опыте применения препарата от 3 до 4 лет для участников 1 части.
Данные, которые исследователи планируют получить по итогам исследования этой фазы позволят принять решение о последующих исследованиях препарата.
В ноябре 2020 года Компания Новартис сообщила, что продолжает клинические исследования препарата бранаплам (LMI070), перорального модулятора сплайсинга SMN2 c приемом препарата один раз в неделю.
Данный материал носит исключительно информационный характер и не может служить рекламой. Рекомендации относительно индивидуального применения этого лекарства следует получать у вашего лечащего врача.
Другие статьи о препарате Бранаплам
Уровни белка нейрофиламента в крови могут указывать на побочные эффекты повреждения нервов
Измерение уровня легкой цепи нейрофиламента (NfL) в крови можно использовать как менее инвазивный способ обнаружения тонкого повреждения нерва, которое может возникнуть как побочный эффект экспериментального лечения таких заболеваний, как спинальная мышечная атрофия (СМА).
Новартис прекратил разработку препарата бранаплам для лечения спинальной мышечной атрофии
Компания Новартис приняла решение прекратить разработку бранаплам, экспериментального перорального модулятора сплайсинга РНК со способом применения раз в неделю для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА) и завершении всех идущих, в том числе в России, клинических исследований этого препарата.
Компания Новартис сообщила о планах будущих дополнительных исследований интратекального применения AVXS-101
Компания Новартис сообщила новости о своей программе клинических разработок в области генной терапии спинальной мышечной атрофии (СМА) с интратекальным способом доставки препарата в организм человека.
Последние публикации о лекарствах и клинических испытаниях
Влияние нусинерсена на независимость детей со СМА школьного возраста: улучшение двигательной функции, связанное со снижением тревожности и депрессии
Исследование, проведенное в Китае, показало, что после лечения препаратом нусинерсен в течение более одного года дети школьного возраста со спинальной мышечной атрофией (СМА) продемонстрировали улучшение двигательной функции и большую независимость при выполнении задач, связанных с использованием рук и кистей.
Терапия леводопой может облегчать симптомы СМА: данные исследования на мышах
Нарушения в работе дофамина и других химических медиаторов в нервных клетках могут вызывать проблемы с осанкой при спинальной мышечной атрофии (СМА). Новое исследование, проведенное на
Таблетированная форма рисдиплама одобрена в Европе, документы на регистрацию поданы в России
4 июня 2025 года компания Roche сообщила о регистрации в Европе таблетированной формы препарата рисдиплам (торговое наименование Эврисди®) для лечения спинальной мышечной атрофии. Таблетка 5
Препарат AJ201 продемонстрировал положительные результаты в клиническом исследовании при спинобульбарной мышечной атрофии
Терапия для одного из редких типов СМА – спинобульбарной мышечной атрофии или болезни Кеннеди показала хорошую переносимость и первые признаки эффективности. Согласно новым данным, представленным
Scholar Rock подала заявки в регулирующие органы США и Европы для одобрения препарата апитегромаб для лечения СМА
В конце января 2025 года компания Scholar Rock объявила о подаче в FDA заявки на одобрение препарата апитегромаб, мышечно-направленную терапию, разработанную для обеспечения улучшения двигательной функции у людей, живущих со СМА. Апитегромаб предназначен для использования в сочетании с терапией, направленной на SMN.
Scholar Rock представила успешные результаты исследования 3 фазы SAPPHIRE применения апитегромаба у пациентов со СМА
Биофармацевтическая компания Scholar Rock в октябре 2024 года объявила о положительных результатах основного клинического исследования SAPPHIRE фазы 3 (NCT05156320) , оценивающего эффективность и безопасность апитегромаба,
