Бранаплам — экспериментальный препарат для лечения СМА. В клинических исследованиях должны участвовать младенцы до 6 месяцев со СМА I. Препарат разрабатывает компания Новартис.
Бранаплам имеет механизм действия, схожий с ранее разработанным препаратом Спинраза. Он увеличивает в организме больного количество белка, дефицит которого приводит к возникновению и развитию СМА. Препарат вводится перорально (через рот).
Клинические исследования препарата
В августе 2018 года в России в Екатеринбурге (на базе Детской городской клинической больницы №9) открылся первый российский центр клинических исследований препарата. Пациенты, отвечающие определенным критериям, список которых можно посмотреть здесь, участвуют в международном клиническом исследовании. Всего в России Бранаплам исследуется на базе 6 центров.
Препарат Бранаплам исследуется на безопасность и эффективность в многоцентровом международном клиническом исследовании фазы 1\2 на пациентах со СМА 1 типа, в исследовании могли принять участие младенцы младше 6 месяцев на момент начала участия.
Клинические исследования препарата проводятся в нескольких центрах в разных европейских странах, а также в 6 центрах на территории России.
В июле 2019 года компания Новартис объявила о завершении набора участников клинического исследования.
В программу 2 части исследования включено 25 малышей со СМА 1 типа. Помимо набранной группы в 1 части исследования принимают участие 7 детей (из 13 изначально включенных в эту часть) — что позволяет говорить о накопленном опыте применения препарата от 3 до 4 лет для участников 1 части.
Данные, которые исследователи планируют получить по итогам исследования этой фазы позволят принять решение о последующих исследованиях препарата.
В ноябре 2020 года Компания Новартис сообщила, что продолжает клинические исследования препарата бранаплам (LMI070), перорального модулятора сплайсинга SMN2 c приемом препарата один раз в неделю.
Данный материал носит исключительно информационный характер и не может служить рекламой. Рекомендации относительно индивидуального применения этого лекарства следует получать у вашего лечащего врача.
Другие статьи о препарате Бранаплам
Уровни белка нейрофиламента в крови могут указывать на побочные эффекты повреждения нервов
Измерение уровня легкой цепи нейрофиламента (NfL) в крови можно использовать как менее инвазивный способ обнаружения тонкого повреждения нерва, которое может возникнуть как побочный эффект экспериментального лечения таких заболеваний, как спинальная мышечная атрофия (СМА).
Новартис прекратил разработку препарата бранаплам для лечения спинальной мышечной атрофии
Компания Новартис приняла решение прекратить разработку бранаплам, экспериментального перорального модулятора сплайсинга РНК со способом применения раз в неделю для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА) и завершении всех идущих, в том числе в России, клинических исследований этого препарата.
Компания Новартис сообщила о планах будущих дополнительных исследований интратекального применения AVXS-101
Компания Новартис сообщила новости о своей программе клинических разработок в области генной терапии спинальной мышечной атрофии (СМА) с интратекальным способом доставки препарата в организм человека.
Последние публикации о лекарствах и клинических испытаниях
Scholar Rock подала заявки в регулирующие органы США и Европы для одобрения препарата апитегромаб для лечения СМА
В конце января 2025 года компания Scholar Rock объявила о подаче в FDA заявки на одобрение препарата апитегромаб, мышечно-направленную терапию, разработанную для обеспечения улучшения двигательной функции у людей, живущих со СМА. Апитегромаб предназначен для использования в сочетании с терапией, направленной на SMN.
Scholar Rock представила успешные результаты исследования 3 фазы SAPPHIRE применения апитегромаба у пациентов со СМА
Биофармацевтическая компания Scholar Rock в октябре 2024 года объявила о положительных результатах основного клинического исследования SAPPHIRE фазы 3 (NCT05156320) , оценивающего эффективность и безопасность апитегромаба,
FDA одобрило новую форму выпуска рисдиплама в таблетках
12 февраля 2025 года компания Roche сообщила, что Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) одобрило новую форму рисдиплама (Эврисди) в форме выпуска
Исследуемый препарат NIDO-361 для лечения спинальной мышечной атрофии Кеннеди получил орфанный статус в Европе
NIDO-361, экспериментальный пероральный препарат для лечения спино-бульбарной мышечной атрофии (СБМА, или болезнь Кеннеди) компании Nido Biosciences получил статус орфанного лекарственного средства (orphan drug designation) в Европейском союзе. В настоящее время завершен набор в исследование 2-й фазы, изучающей безопасность и эффективность этого вида лечения.
Биоген представил первые результаты исследования DEVOTE применения повышенных дозировок нусинерсена для лечения СМА
На прошедшем 8-12 октября 2024 года в Праге Конгрессе World Muscle Society компания Биоген представила первые результаты части B и C исследования фазы 2/3 DEVOTE7., которое изучало применение более высокой дозы нусинерсена по сравнению с одобренной и применяющейся сейчас для лечения людей со СМА.
Рош представил результаты 2-летнего исследования RAINBOWFISH применения рисдиплама у пресимптоматических младенцев со СМА
Компания Рош представила новые данные своих исследований на 29-м ежегодном конгрессе World Muscle Society, прошедшего в Праге 8-12 октября 2024 года. На конгрессе были представлены
