Первые результаты исследования молекулы RG7916 для лечения спинальной мышечной атрофии

В конце этой недели компания Рош сообщила первые результаты клинического исследования экспериментального препарата RG7916. Месяц назад компания сообщила о завершении первой части исследования SUNFISH, в котором принимал участие 51 пациент в возрасте от 2 до 25 лет со СМА 2 и 3 типа и планируемом запуске в октябре 2017 года второй части исследования с участием пациентов со 2-3 типом.

Читать дальше...

Обзор всех утвержденных и находящихся в клинической разработке препаратов для лечения СМА

Группы исследователей по всему миру продолжают исследовать механизм развития и развития спинальной мышечной атрофии и искать лечение от этого заболевания. В последние годы появляется все больше исследовательских программ, направленных на поиски средства, которое может помочь в борьбе со СМА. В 2016 году сразу 18 активных программ исследований, из которых 6 на стадии клинических испытаний на человеке. Основная информация по этим 6 терапевтическим программам обобщена в презентации американской ассоциации SMA Foundation, которую мы с разрешения наших коллег перевели на русский язык. В данной презентации содержится общий обзор всех утвержденных и находящихся в клинической разработке препаратов для лечения СМА и содержит всю актуальную на август 2017 года информацию. Предполагаются ежегодные обновления, которые мы также будем вносить в текст.

Читать дальше...

Новая молекула демонстрирует потенциал в лечении мягких форм СМА на ранних стадиях

Новое исследование показывает, что молекула A15 / 283, разработанная для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА), показала значительную эффективность на самцах мышиных моделей.

Читать дальше...

Обновление статуса клинических испытания LMI070 (бранаплам) для лечения СМА

На прошлой неделе компания Новартис представила обновленную информацию по препарату LMI070 (бранаплам) для лечения спинальной мышечной атрофии, над клиническими исследованиями которого компания работает последние несколько лет.

Читать дальше...

Первое лекарство для лечения спинальной мышечной атрофии, одобренное ЕМА

21 июня 2017 года Европейское медицинское агентство (ЕМА) одобрило первый препарат для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА) для применения в Европе. Мы предлагаем вам ознакомиться с переводом пресс-релиза ЕМА об этом событии.

Читать дальше...

«Страховые войны» или как обстоят дела с обеспечением препаратом Спинраза в США

Примерно через четыре месяца после того, как администрация США по контролю за продуктами и лекарствами (FDA) одобрила препарат Спинраза (Нусинерсен) для лечения всех видов спинальной мышечной атрофии (СМА) у детей и взрослых, десятки больниц и клиник по всей стране начали введение препарата пациентам. Тем не менее, страховые компании неохотно платят за Спинразу, по стоимости 125 000 долларов за одну дозу или 750 000 долларов за шесть флаконов, необходимых на первый год лечения. Спинраза уже считается одним из самых дорогих препаратов в мире.

Читать дальше...

Дети со спинальной мышечной атрофией имеют проблемы со здоровьем костей

По результатам наблюдений, дети со СМА имеют проблемы со здоровьем костей, что часто приводит к переломам бедренных костей, независимо от стадии их заболевания. Несмотря на то, что у некоторых детей был диагностирован остеопороз, исследователи отметили, что применяемые критерии остеопороза были разработаны для здоровых детей. Это означает, что данные критерии могут не всегда выявлять реальную ситуацию со здоровьем костей у пациентов со СМА. Таким образом, возможна недооценка костных заболеваний у маленьких пациентов, - заявили исследователи. Они также добавляют, что проблема здоровья костей при спинальной мышечной атрофии все еще слабо, что препятствует разработке эффективного лечения.

Читать дальше...

Большая часть мам с диагнозом СМА подтвердили положительный опыт беременности и родов

Чтобы получить больше информации о беременности и родах у женщин со спинальной мышечной атрофией (СМА), ученые провели исследование, основанное на данных из опросников. Они были уверены в том, что эта информация будет полезной для врачей, консультирующих пациенток с СМА, планирующих беременность.

Читать дальше...

Исследования показали общие нарушения сна у детей со СМА

Новое исследование отмечает, что нарушения сна у молодых людей со спинальной мышечной атрофией (СМА) типов 2 и 3 встречаются в 1 из 6 случаев, в то же время частичные нарушения, по крайней мере, в одном факторе сна встречаются еще у 1 из 6 пациентов.

Читать дальше...

Впервые запускается программа скрининга новорожденных на СМА в штате Сев. Каролина (США)

RTI international разработали новаторскую программу бесплатного тестирования генетических заболеваний для новорождённых, направленную в первую очередь на обследования спинальной мышечной атрофии (СМА) и синдрома Мартина -Белл (синдром хрупкой Х-хромосомы).

Читать дальше...