Авексис поделился планами о дальнейшей регистрации Золгенсма

Как мы сообщали ранее, 24 мая 2019 года Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило ZOLGENSMA® (оназемноген abeparvovec-xioi) — первый препарат для генной терапии спинальной мышечной атрофии у детей младше 2 лет. В связи с регистрацией препарата в США фонд «Семьи СМА» обратился с официальным запросом в компанию Авексис – производителю лекарственного средства за информацией относительно планов компании в отношении регистрации лекарственного средства на территории России.

Читать дальше...

В России открыт набор участников в клиническое исследование Rainbowfish препарата Рисдиплам.

Мы рады сообщить, что в России впервые открылся набор в программу исследования пресимптоматических пациентов со СМА. Центр открыт в Москве, на базе НИКИ педиатрии имени Ю. Е. Вельтищева, и сейчас ведется набор пациентов с отсутствием проявленных симптомов спинальной мышечной атрофии с подтвержденным ДНК-диагностикой диагнозом СМА в возрасте до 6 недель для участия в исследовании Rainbowfish препарата Рисдиплам компании Roche.

Читать дальше...

Открыт набор пациентов со СМА1-го типа в программу исследования препарата RG7916

Мы рады сообщить, что в России открылся первый центр клинических исследований препаратов для больных спинальной мышечной атрофией, и теперь у российских семей есть возможность попасть в программу клинических исследований СМА в своей стране. Центр открыт в Москве, на базе НИКИ педиатрии имени Ю. Е. Вельтищева, и сейчас ведется набор пациентов со СМА 1-го типа возрастом до 7 месяцев для участия в исследовании Firefish препарата RG7916 компании Roche.

Читать дальше...

Компания Roche останавливает исследовательскую программу по препарату Олезоксим

Фармацевтическая компания Roche распространила официальное сообщение о закрытии своей программы по разработке препарата Олезоксим (olesoxime), предназначенного для терапии СМА.

Читать дальше...

Обновление по программе клинических исследований препарата Бранаплам компании Новартис

Компания Новартис предоставила последние данные в связи с разработкой своего препарата для лечения СМА - Бранаплам (ранее известный как LMI070). Бранаплам - это пероральный препарат, находящийся в разработке на 1\2 фазе клинических исследований, основной целью исследований на этой фазе является оценка безопасности и эффективности препарата у пациентов со СМА 1 типа. В это исследование включаются пациенты со СМА 1 типа в возрасте до 6 мес. В настоящий момент, в 1 часть исследования было включено 13 младенцев со СМА1 в клинический центрах в Бельгии, Дании, Германии и Италии, и 8 пациентов в настоящее время продолжают участвовать в программе и получают Бранаплам на настоящий момент.

Читать дальше...

Авексис начал набор участников в клиническое исследование пресимптоматических младенцев со СМА возрастом до 6 недель

Компания Авексис, занимающаяся разработкой программы генной терапии для лечения спинальной мышечной терапии (СМА) сообщила о начале старта программы клинического исследования пресимптоматических младенцев возрастом до 6 недель своим препаратом AVXS‐101. Программа получила название SPR1NT. По сообщения компании, первый младенец-участник получил лечение в ходе программы 25 апреля.

Читать дальше...

Доступ к программам лечения препаратом Спинраза в Европе и в близлежащих регионах (на конец апреля 2018)

Компания Биоген подготовила обновленную информацию по доступу к программам лечения препаратом Спинраза в Европе и в близлежащих регионах. Несмотря на то, что препарат Спинраза был одобрен ЕМА год назад, пока не все пациенты в Европе начали получать лечение и не во всех странах пока принято решение в отношении того, каким образом будет обеспечиваться эта первая доступная в мире терапия против СМА.

Читать дальше...

Первые предварительные результаты исследования препарата RG7916 на детях со СМА 1 типа.

Первые предварительные результаты исследования препарата RG7916 на детях со СМА 1 типа были представлены на первом Европейском научном Конгрессе по СМА, прошедшем в конце января в польском Кракове.

Читать дальше...