Исследования

Эффективность и безопасность вальпроевой кислоты для спинальной мышечной атрофии: систематический обзор и метаанализ

В американском журнале Neurology («Неврология») опубликован результат обзора публикаций, посвященных исследованию эффективности и безопасности вальпроевой кислоты при терапии пациентов со спинальной мышечной атрофией.

Читать дальше...

Первые результаты исследований препарата Рисдиплам (RG7916) для лечения СМА (на июнь 2018 г.)

На прошедших в июне международных неврологических конгрессах были представлены первые обнадеживающие данные клинических исследований препарата RG7916, который отныне приобрел новое международное непатентованное наименование – Рисдиплам (Risdiplam).

Читать дальше...

Дефекты в клеточной «системе очистки» могут являться причиной болезней двигательных нейронов

Нарушения в естественной системе очистки наших клеток – она называется аутофагия – могут быть причиной развития болезней двигательных нейронов, таких как спинальная мышечная атрофия (СМА), – предполагают исследователи из Университета Вюрцбурга в Германии.

Читать дальше...

Компания Цитокинетикс объявила результаты клинических испытаний 2-й фазы препарата релдесемтив у пациентов со спинальной мышечной атрофией

Первое исследование мышечно-направленной терапии у пациентов со СМА показало потенциально клинически значимое влияние на дистанцию, пройденную в ходе 6-минутного теста и максимальное давление на выдохе.

Читать дальше...

Ситуация с лечением Спинразой в Европе и в России (по данным компании Biogen на июнь 2018 г.)

Американская фармацевтическая компания Biogen, которая разработала и выпустила на рынок единственное на сегодняшний день лекарство для лечения больных спинальной мышечной атрофией (СМА) Nusinersen (торговое наименование Спинраза), прислала официальный ответ на запрос нашего фонда по ситуации с этим препаратом, который до сих пор не зарегистрирован в нашей стране. Наш фонд интересовали перспективы регистрации препарата в России, сведения о программе расширенного доступа (EAP), запущенной и спонсированной Biogen в Америке и Европе, судьба российских пациентов, принимающих участие в этой программе (после того как она закроется), а также общая ситуация в Европе и мире с доступом к препарату и возмещением расходов на лечение им.

Читать дальше...

Компания Roche допускает возможность участия российских пациентов в программе Sunfish

Фармацевтическая компания Roche выпустила обновленную сводку по своим исследованиям в области СМА, где упоминает ситуацию с закрытием набора пациентов на исследование Sunfish и описывает вариант возможности участия в нем российских пациентов. . 

Читать дальше...

Компания AveXis набирает пациентов со СМА 2-го типа в программу STRONG клинического исследования препарата AVXS-101

В настоящее время набор открыт в клинических центрах на территории США. В будущем предполагается, что исследование откроет набор также в центрах на территории Европы.

Читать дальше...