Исследования

«Ни Спинраза, ни генная терапия не являются панацеей»: достижения, надежды и ограничения терапии СМА

«Исследователи начинают накапливать данные по долгосрочному наблюдению», говорит Финкель. Данные о детях СМА типа 2 сейчас охватывают шесть лет и типа 1 - четыре года. Но как могут быть использованы преимущества лечения Спинраза по мере того, как люди, получавшие лечение в очень раннем возрасте, взрослеют? «Мы еще не знаем. Продолжится ли это улучшение, которое мы наблюдаем в этих младенцах, является ли оно устойчивым? Я, честно говоря, держу за это кулачки», - говорит доктор Ричард Финкель.

Читать дальше...

Новый мышечный активатор компании СYTOKINETICS более эффективен и переносится лучше, чем TIRASEMTIV.

Новый состав мышечного активатора СК-2127107 компании CYTOKINETICS, демонстрирует многообещающую безопасность, переносимость и эффективность в трёх ранних клинических испытаниях на здоровых волонтерах. Полученные данные коррелируют с проходящей сейчас второй фазой испытаний медикамента на пациентах со СМА. Важно, что результаты полученные результаты, что СК-2127107 лучше переносится и более сильнодействующий, чем предыдущий вариант мышечного активатора, который разрабатывала компания (TIRASEMTIV).

Читать дальше...

Первые результаты исследования молекулы RG7916 для лечения спинальной мышечной атрофии

В конце этой недели компания Рош сообщила первые результаты клинического исследования экспериментального препарата RG7916. Месяц назад компания сообщила о завершении первой части исследования SUNFISH, в котором принимал участие 51 пациент в возрасте от 2 до 25 лет со СМА 2 и 3 типа и планируемом запуске в октябре 2017 года второй части исследования с участием пациентов со 2-3 типом.

Читать дальше...

Обзор всех утвержденных и находящихся в клинической разработке препаратов для лечения СМА

Группы исследователей по всему миру продолжают исследовать механизм развития и развития спинальной мышечной атрофии и искать лечение от этого заболевания. В последние годы появляется все больше исследовательских программ, направленных на поиски средства, которое может помочь в борьбе со СМА. В 2016 году сразу 18 активных программ исследований, из которых 6 на стадии клинических испытаний на человеке. Основная информация по этим 6 терапевтическим программам обобщена в презентации американской ассоциации SMA Foundation, которую мы с разрешения наших коллег перевели на русский язык. В данной презентации содержится общий обзор всех утвержденных и находящихся в клинической разработке препаратов для лечения СМА и содержит всю актуальную на август 2017 года информацию. Предполагаются ежегодные обновления, которые мы также будем вносить в текст.

Читать дальше...

Новая молекула демонстрирует потенциал в лечении мягких форм СМА на ранних стадиях

Новое исследование показывает, что молекула A15 / 283, разработанная для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА), показала значительную эффективность на самцах мышиных моделей.

Читать дальше...

Обновление статуса клинических испытания LMI070 (бранаплам) для лечения СМА

На прошлой неделе компания Новартис представила обновленную информацию по препарату LMI070 (бранаплам) для лечения спинальной мышечной атрофии, над клиническими исследованиями которого компания работает последние несколько лет.

Читать дальше...

Вальпроаты не показали эффективности при СМА I типа

Комбинированная терапия вальпроевой кислоты не позволяет улучшить выживаемость младенцев с СМА I типа – таковы результаты клинического испытания. Согласно результатам клинического испытания CARNIVAL, вальпроевая кислота (VPA) в сочетании с Л-карнитином, ранее предложенная в качестве потенциальной терапии для младенцев со спинальной мышечной атрофией (СМА), не улучшает выживаемость пациентов с СМА I типа.

Читать дальше...

Старт Второй части исследования SUNFISH

Компания РОШ сообщила о начале второй части исследования фазы 2 молекулы RG7916 для лечения спинальной мышечной атрофии. «Мы сосредоточены работать над исследуемой молекулой RG7916 с максимальной скоростью и качеством и мы рады поделиться обновленной информацией об исследовании SUNFISH», - сообщается в обращении компании.

Читать дальше...

Сальбутамол улучшает силу дыхательных мышц у детей со СМА

В соответствии с небольшим исследованием, проходившем в течении года -сальбутамол помогал улучшить дыхательную функцию и силу мышц, вовлеченных в процесс дыхания у детей со спинальной мышечной атрофией (СМА).

Читать дальше...

Первое лекарство для лечения спинальной мышечной атрофии, одобренное ЕМА

21 июня 2017 года Европейское медицинское агентство (ЕМА) одобрило первый препарат для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА) для применения в Европе. Мы предлагаем вам ознакомиться с переводом пресс-релиза ЕМА об этом событии.

Читать дальше...