Исследования

«Ни Спинраза, ни генная терапия не являются панацеей»: достижения, надежды и ограничения терапии СМА

«Исследователи начинают накапливать данные по долгосрочному наблюдению», говорит Финкель. Данные о детях СМА типа 2 сейчас охватывают шесть лет и типа 1 - четыре года. Но как могут быть использованы преимущества лечения Спинраза по мере того, как люди, получавшие лечение в очень раннем возрасте, взрослеют? «Мы еще не знаем. Продолжится ли это улучшение, которое мы наблюдаем в этих младенцах, является ли оно устойчивым? Я, честно говоря, держу за это кулачки», - говорит доктор Ричард Финкель.

Читать дальше...

Новый мышечный активатор компании СYTOKINETICS более эффективен и переносится лучше, чем TIRASEMTIV.

Новый состав мышечного активатора СК-2127107 компании CYTOKINETICS, демонстрирует многообещающую безопасность, переносимость и эффективность в трёх ранних клинических испытаниях на здоровых волонтерах. Полученные данные коррелируют с проходящей сейчас второй фазой испытаний медикамента на пациентах со СМА. Важно, что результаты полученные результаты, что СК-2127107 лучше переносится и более сильнодействующий, чем предыдущий вариант мышечного активатора, который разрабатывала компания (TIRASEMTIV).

Читать дальше...

Новая молекула демонстрирует потенциал в лечении мягких форм СМА на ранних стадиях

Новое исследование показывает, что молекула A15 / 283, разработанная для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА), показала значительную эффективность на самцах мышиных моделей.

Читать дальше...

Обновление статуса клинических испытания LMI070 (бранаплам) для лечения СМА

На прошлой неделе компания Новартис представила обновленную информацию по препарату LMI070 (бранаплам) для лечения спинальной мышечной атрофии, над клиническими исследованиями которого компания работает последние несколько лет.

Читать дальше...

Вальпроаты не показали эффективности при СМА I типа

Комбинированная терапия вальпроевой кислоты не позволяет улучшить выживаемость младенцев с СМА I типа – таковы результаты клинического испытания. Согласно результатам клинического испытания CARNIVAL, вальпроевая кислота (VPA) в сочетании с Л-карнитином, ранее предложенная в качестве потенциальной терапии для младенцев со спинальной мышечной атрофией (СМА), не улучшает выживаемость пациентов с СМА I типа.

Читать дальше...

Старт Второй части исследования SUNFISH

Компания РОШ сообщила о начале второй части исследования фазы 2 молекулы RG7916 для лечения спинальной мышечной атрофии. «Мы сосредоточены работать над исследуемой молекулой RG7916 с максимальной скоростью и качеством и мы рады поделиться обновленной информацией об исследовании SUNFISH», - сообщается в обращении компании.

Читать дальше...

Сальбутамол улучшает силу дыхательных мышц у детей со СМА

В соответствии с небольшим исследованием, проходившем в течении года -сальбутамол помогал улучшить дыхательную функцию и силу мышц, вовлеченных в процесс дыхания у детей со спинальной мышечной атрофией (СМА).

Читать дальше...

Первое лекарство для лечения спинальной мышечной атрофии, одобренное ЕМА

21 июня 2017 года Европейское медицинское агентство (ЕМА) одобрило первый препарат для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА) для применения в Европе. Мы предлагаем вам ознакомиться с переводом пресс-релиза ЕМА об этом событии.

Читать дальше...

Scholar Rock разрабатывает препарат SRK-015 для улучшения мышечной активности у пациентов со СМА

Первые данные по активации ингибиторов миостатина в доклинической модели СМА были освещены на ежегодной конференции Cure SMA в июле. Лечение с применением препарата SRK-015 привело к значительному увеличению мышечной силы в генетической модели СМА

Читать дальше...

Информация о стоимости препарата Спинраза в Европе

Стала известна ценовая политика компании Биоген, производителя Спинразы - первого одобренного в США и Европе препарата для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА) у детей и взрослых. Мы публикуем перевод официального письма компании Биоген по итогам переговоров с представителями Европейской Ассоциации СМА (СМА Европа).

Читать дальше...