Исследования

Информация о стоимости препарата Спинраза в Европе

Стала известна ценовая политика компании Биоген, производителя Спинразы - первого одобренного в США и Европе препарата для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА) у детей и взрослых. Мы публикуем перевод официального письма компании Биоген по итогам переговоров с представителями Европейской Ассоциации СМА (СМА Европа).

Читать дальше...

Окончательные данные третьей фазы исследования SPINRAZA® (nusinersen) для 2 и 3 типа спинальной мышечной атрофии и данные исследования на пресимптоматической стадии

Положительные данные по широкому кругу лиц со СМА представлены на ежегодном собрании Американской академии неврологии в апреле 2017 года. Окончательные данные третьей фазы исследования показывают, что SPINRAZA® (nusinersen) значительно улучшает моторную функцию у детей со 2 и 3 типами спинальной мышечной атрофии Новый промежуточный анализ данных исследования препарата на младенцах с установленным фактом СМА, но до начала проявления симптомов показывает, что бессимптомные младенцы продолжали достигать моторных вех, обычно соответствующих нормальному развитию. «Наша программа клинической разработки препарата демонстрирует результат раннего лечения препаратом SPINRAZA у пресимптоматичных младенцев, что подтверждается данными исследования NURTURE, показывающие значительные улучшения моторных показателей, в целом согласующиеся с нормальным развитием детей соответствующего возраста».

Читать дальше...

Препарат Спинраза для лечения спинальной мышечной атрофии сегодня окончательно одобрен в Европейском Союзе!

Сегодня Европейская Комиссия полностью одобрила и предоставила разрешение на продажу (marketing authorization)для SPINRAZA® (nusinersen) для лечения всех типов 5q спинальной мышечной атрофии (СМА). 5q или проксимальная СМА является наиболее распространенной формой заболевания и составляет приблизительно 95% всех случаев характеризуется прогрессирующей, изнурительной мышечной слабостью. SPINRAZA является первым одобренным лечением в Европейском союзе (ЕС) для СМА. SPINRAZA была рассмотрена в рамках программы ускоренной оценки Европейского медицинского агентства по лекарственным средствам (EMA).

Читать дальше...

«Страховые войны» или как обстоят дела с обеспечением препаратом Спинраза в США

Примерно через четыре месяца после того, как администрация США по контролю за продуктами и лекарствами (FDA) одобрила препарат Спинраза (Нусинерсен) для лечения всех видов спинальной мышечной атрофии (СМА) у детей и взрослых, десятки больниц и клиник по всей стране начали введение препарата пациентам. Тем не менее, страховые компании неохотно платят за Спинразу, по стоимости 125 000 долларов за одну дозу или 750 000 долларов за шесть флаконов, необходимых на первый год лечения. Спинраза уже считается одним из самых дорогих препаратов в мире.

Читать дальше...

Последние новости испытания препарата генной терапии Avexis: впечатляющие результаты у младенцев с 1 типом СМА

Результаты первого клинического испытания AVXS-101, препарата генной терапии для младенцев со спинальной мышечной атрофией (СМА) типа 1, показали значительное улучшение выживаемости и моторных навыков у большинства детей, принимавших участие в этом испытании.

Читать дальше...

Дети со спинальной мышечной атрофией имеют проблемы со здоровьем костей

По результатам наблюдений, дети со СМА имеют проблемы со здоровьем костей, что часто приводит к переломам бедренных костей, независимо от стадии их заболевания. Несмотря на то, что у некоторых детей был диагностирован остеопороз, исследователи отметили, что применяемые критерии остеопороза были разработаны для здоровых детей. Это означает, что данные критерии могут не всегда выявлять реальную ситуацию со здоровьем костей у пациентов со СМА. Таким образом, возможна недооценка костных заболеваний у маленьких пациентов, - заявили исследователи. Они также добавляют, что проблема здоровья костей при спинальной мышечной атрофии все еще слабо, что препятствует разработке эффективного лечения.

Читать дальше...

Большая часть мам с диагнозом СМА подтвердили положительный опыт беременности и родов

Чтобы получить больше информации о беременности и родах у женщин со спинальной мышечной атрофией (СМА), ученые провели исследование, основанное на данных из опросников. Они были уверены в том, что эта информация будет полезной для врачей, консультирующих пациенток с СМА, планирующих беременность.

Читать дальше...

Исследования показали общие нарушения сна у детей со СМА

Новое исследование отмечает, что нарушения сна у молодых людей со спинальной мышечной атрофией (СМА) типов 2 и 3 встречаются в 1 из 6 случаев, в то же время частичные нарушения, по крайней мере, в одном факторе сна встречаются еще у 1 из 6 пациентов.

Читать дальше...

Ассоциация мышечной дистрофии рекомендует добавить анализ на СМА в панель скрининга новорожденных

Многие семьи тех детей, кто болен СМА (спинально-мышечной атрофией), выдерживают длинную и трудную диагностическую одиссею. Однако скоро это может измениться, основываясь на рекоммендациях MDA (Ассоциации мышечных дистрофий), СМА должно быть добавлено в список заболеваний, на которые проверяют новорожденных в США. Если СМА добавят в протокол анализов, дети смогут начать незамедлительное лечение с новейшими лекарствами, такими как “Spinraza”, одобренным в декабре 2016 года и ставшим первым лекарством для СМА, которое может улучшить качество и продолжительность жизни.

Читать дальше...

Впервые запускается программа скрининга новорожденных на СМА в штате Сев. Каролина (США)

RTI international разработали новаторскую программу бесплатного тестирования генетических заболеваний для новорождённых, направленную в первую очередь на обследования спинальной мышечной атрофии (СМА) и синдрома Мартина -Белл (синдром хрупкой Х-хромосомы).

Читать дальше...