Исследования

Обновление по программе клинических исследований препарата Бранаплам компании Новартис

Компания Новартис предоставила последние данные в связи с разработкой своего препарата для лечения СМА - Бранаплам (ранее известный как LMI070). Бранаплам - это пероральный препарат, находящийся в разработке на 1\2 фазе клинических исследований, основной целью исследований на этой фазе является оценка безопасности и эффективности препарата у пациентов со СМА 1 типа. В это исследование включаются пациенты со СМА 1 типа в возрасте до 6 мес. В настоящий момент, в 1 часть исследования было включено 13 младенцев со СМА1 в клинический центрах в Бельгии, Дании, Германии и Италии, и 8 пациентов в настоящее время продолжают участвовать в программе и получают Бранаплам на настоящий момент.

Читать дальше...

Авексис начал набор участников в клиническое исследование пресимптоматических младенцев со СМА возрастом до 6 недель

Компания Авексис, занимающаяся разработкой программы генной терапии для лечения спинальной мышечной терапии (СМА) сообщила о начале старта программы клинического исследования пресимптоматических младенцев возрастом до 6 недель своим препаратом AVXS‐101. Программа получила название SPR1NT. По сообщения компании, первый младенец-участник получил лечение в ходе программы 25 апреля.

Читать дальше...

Доступ к программам лечения препаратом Спинраза в Европе и в близлежащих регионах (на конец апреля 2018)

Компания Биоген подготовила обновленную информацию по доступу к программам лечения препаратом Спинраза в Европе и в близлежащих регионах. Несмотря на то, что препарат Спинраза был одобрен ЕМА год назад, пока не все пациенты в Европе начали получать лечение и не во всех странах пока принято решение в отношении того, каким образом будет обеспечиваться эта первая доступная в мире терапия против СМА.

Читать дальше...

Обновленный статус исследовательских программ в области СМА компании Roche

В настоящий момент компания Roche ведет клинические разработки 2 молекул для терапии спинальной мышечной атрофии (СМА) - Олезоксим и RG7916. Обе молекулы применяются перорально и работают по разному. Компания сообщила о старте основной части исследования FIREFISH для младенцев со СМА1 типа и SUNFISH для детей со 2-3 типом СМА, а также о планах по клиническим испытаниям препарата Олезоксим для детей и молодых взрослых с 3 типом.

Читать дальше...

Первые предварительные результаты исследования препарата RG7916 на детях со СМА 1 типа.

Первые предварительные результаты исследования препарата RG7916 на детях со СМА 1 типа были представлены на первом Европейском научном Конгрессе по СМА, прошедшем в конце января в польском Кракове.

Читать дальше...

Выращенные в лаборатории клетки мочи, взятые у пациентов со СМА, могут помочь в проведении испытаний методов лечения болезни.

Исследование китайских ученых заявляет, что клетки мочи человека, выращенные в лабораторных условиях, могут помочь апробировать методы лечения спинальной мышечной атрофии. Исследователи заявили, что пациенты с СМА, от которых были получены клетки, имеют генетическую мутацию, ассоциирующуюся с этой болезнью.

Читать дальше...

Компания AveXis объявила о планах начать 1 фазу клинических испытаний интратекальной формы препарата AVXS-101 при СМА 2 типа

Компания AveXis, занимающаяся клинической разработкой препаратов для генной терапии редких, жизнеугрожающих заболеваний, объявила о том, что американская Администрация по пищевым продуктам и лекарственным средствам (FDA) на основании предоставленных компанией данных дала разрешение на проведение запланированного ранее клинического испытания 1 фазы препарата AVXS-101 с использованием интратекального способа доставки у пациентов со спинальной мышечной атрофией (СМА) 2 типа и с использованием материалов, произведенных на производственных площадках AveXis с использованием процессов, соответствующих стандартам GMP. Компания планирует начать исследование в ближайшее время.

Читать дальше...

Ген SMN2 обладает защитной ролью в механизме СМА. Клинический случай новорожденного со СМА0

ПСреди всех форм спинальной мышечной атрофии крайне редко встречаются еще более тяжелые случаи, когда болезнь начинает развиваться еще внутриутробно. Такие случаи квалифицируют как СМА 0 типа. Плод с наиболее тяжелой формой спинальной мышечной атрофии (СМА0) обычно погибает внутриутробно, однако новорожденный с этим состоянием прожил 12 дней, согласно описанию клинического случая. Дети, рожденные с СМА типа 0 имеют мутации в гене SMN1. Поскольку у новорожденного меньше копий гена SMN2, чем у детей со СМА 1 типа (в большинстве случаев при СМА1 количество копий гена SMN2= 2), этот случай свидетельствует о защитной роли, которую играет ген SMN2 в развитии заболевания

Читать дальше...

Cytokinetics продолжает набор пациентов со СМА для 2-й фазы клинического исследования препарата CK-2127107

Компания Cytokinetics (Сайтокинетикс) продолжает набор во вторую группу пациентов для второй фазы клинического исследования препарата CK-2127107 в качестве лечения спинальной мышечной атрофии (СМА). Исследовательские центры расположены в США и Канаде.

Читать дальше...