Компания Новартис сообщила о завершении набора в клиническое исследование Бранаплам

Завершен набор больных спинальной мышечной атрофией в программу клинического исследования экспериментального препарата Бранаплам, сообщила компания Новартис в официальном письме, адресованном сообществам пациентов со СМА по всему миру.

 

 

Препарат Бранаплам в настоящее время исследуется на безопасность и эффективность в многоцентровом международном клиническом исследовании фазы 1\2 на пациентах со СМА 1 типа, в исследовании могли принять участие младенцы младше 6 месяцев на момент начала участия.
Клинические исследования препарата проводятся в нескольких центрах в разных европейских странах, а также в 6 центрах на территории России.


В апреле было объявлено о завершении набора — в программу 2 части исследования включено 25 малышей со СМА 1 типа. Помимо набранной группы в 1 части исследования принимают участие 7 детей (из 13 изначально включенных в эту часть) — что позволяет говорить о накопленном опыте применения препарата от 3 до 4 лет для участников 1 части.

Данные, которые исследователи планируют получить по итогам исследования этой фазы позволят принять решение о последующих исследованиях препарат.
Компания Новартис в своем письме выражает благодарность всем исследователям, участвующим в программе и также всем родителям детей, которые участвуют в исследовании. Помимо прочего, компания выражает признательность сообществам СМА разных стран, которые своими советами и поддержкой помогали развитию этой исследовательской программы и выражает надежды на то, что результаты этого исследования внесут значительный вклад в будущее людей со СМА по всему миру.