К вопросу о возможной стоимости препарата инновационной терапии СМА AVXS-101

В начале ноября 2018 года в прессе появилась информация о возможной стоимости препарата генной терапии СМА - AVXS-101, разработанный компанией AveXis, Inc. (входит в корпорацию Novartis) для лечения спинальной мышечной атрофии. Документы на одобрение этого препарата уже поданы в США, Европе и Японии.

 

По сообщению Reuters, президент AveXis Дэйв Леннон в телефонном разговоре с инвесторами заявил, что считает экономически выгодной для систем здравоохранения цену в 4-5$  млн за курс для одного пациента. Эта высокая цена, по словам Дэйва Леннона, отражает оценку эффективности нового препарата.

Разумеется, известие о такой высокой цене на препарат всколыхнуло все мировое СМА-сообщество – понятно, что она может стать непреодолимым барьером для экономик большинства стран, которые не смогут обеспечить своих больных СМА данным лечением. Организация SMA-Europe, объединяющая европейские пациентские  и исследовательские организации из разных стран (в т.ч. и российскую организацию «Семьи СМА») обратилась за разъяснением в компанию AveXis, выразив беспокойство в связи с резким заявлением ее президента. SMA-Europe выразила тревогу, что высокая цена на лекарство может лишить возможности доступа к перспективному лечению значительной части пациентов, что неприемлемо для СМА-сообщества, ведущего совместную борьбу за достижение общих целей.  В течение многих лет организации СМА и семьи пациентов поддерживали развитие генной терапии как в финансовом отношении (финансируя исследования, которые привели к разработке генной терапии AVXS-101), так и участвуя в исследованиях  безопасности и эффективности препарата. Многие семьи СМА после шокирующего объявления возможной цены на препарат заявили, что это пошатнуло их веру в сообщество и его поддержку, а также в получение шанса на потенциальное лечение.

 На днях был получен ответ от компании AveXis, которая подчеркнула, что  объявленная цифра отражает анализ экономической эффективности (cost-effectiveness) препарата для 1-го типа СМА и ее не следует интерпретировать как цену AVXS-101. Цена AVXS-101 еще не установлена. Эта цифра была приведена для сравнения с текущими затратами на лечение таких типов заболеваний и обозначения потенциальной ценности (value), которую может принести генная терапия. При этом за основу бралась 10-летняя стоимость расчета затрат на паицента с учетом единократного введения препарата (one shot for life). Как отметил AveXis, «цель компании — обеспечить пациентам доступ к новой терапии, для того чтобы ощутимо изменить качество их жизни. Генная терапия будут стоить экономически выгодно для системы здравоохранения и ее цена будет ниже, чем стоимость существующей терапии СМА, которая назначается пациенту пожизненно. Avexis тесно сотрудничает с государственными плательщиками, для того чтобы обеспечить установление приемлемых цен, отражающих ценность (value) генной терапии».

Фонд «Семьи-СМА» полностью разделяет позицию SMA-Europe по этому вопросу. Мы понимаем, что до того, как препарат не получил одобрения в регистрационных органах систем здравоохранения, говорить о реальной цене на лекарство преждевременно. Однако нас не может не беспокоить озвученная цифра соотношения «цена-эффективность» (cost-effectiveness), поскольку так или иначе эта оценка может отразиться на конечной стоимости инновационной терапии, спасающей жизни. Если эта цена будет непомерно высока, это сразу резко ограничит доступ пациентов к лечению. Фонд «Семьи СМА» со своей стороны поддерживает постоянный контакт с представителями компании AveXis, чтобы совместно стремиться к поиску оптимальных решений, которые помогут обеспечить доступ к терапии как можно большему числу пациентов в России и в мире.