Компания Exicure представила результаты своих исследований на ежегодной конференции по терапии спинальной мышечной атрофии в Далласе

Разработанная компанией Exicure трехмерная сферическая нуклеиновая кислота, содержащая последовательность Нусинерсена, продлевает срок выживания и менее токсична, чем Нусинерсен, в модели спинальной мышечной атрофии у мыши.

 

 Компания Exicure,  пионер в области разработки генно- регуляторных и иммунотерапевтических препаратов с использованием трехмерных конструкций сферической нуклеиновой кислоты (SNA ™) представила результаты доклинических испытаний, демонстрирующие эффективность соединения SNA Exicure, предназначенного для использования при спинальной мышечной атрофии (SMA) на июньской конференции по СМА в Далласе.  Испытания Exicure проводила совместно с сотрудниками Медицинского центра Wexner  штата Огайо.

“Разработанная Exicure версия Нусинерсена с использованием сферической нуклеиновой кислоты повышает срок выживания и уменьшает токсичность в соответствующей модели мыши со СМА”, отметил Дэвид Джилджохэнн, PhD,  генеральный директор Exicure. “Мы полагаем, что эти результаты важны для развития и улучшения терапии для пациентов со СМА. Эти данные также предполагают, что технологическая платформа компании Exicure потенциально позволяет создавать более эффективные средства для лечения других заболеваний центральной нервной системы, включая болезнь Гентингтона, болезнь Альцгеймера и болезнь Паркинсона”.

Главный тезис доклада, представленного Артуром Бургесом, PhD, из медицинского центра Wexner штата Огайо и Exicure,  звучит так: “Нусинерсен в формате сферической нуклеиновой кислоты (СНК), улучшает эффективность в фибробластах пациента со СМА in vitro   и в Δ7 СМА мыши и уменьшает токсичность у мышей”. В презентации было особо отмечено, что запатентованная технология Exicure:

• продлевает срок выживания в четыре раза (максимальная выживаемость 115 дней по сравнению с 28 днями для мышей, получавших нусинерсен);

• удваивает уровни здоровой полноразмерной мРНК SMN2 и белка в фибробластах пациентов с СМА по сравнению с нусинерсеном;

• удваивает количество здоровых полноразмерных уровней мРНК SMN в тканях спинного мозга по сравнению с мышами, не получавшими препарат;

• уменьшает токсичность нусинерсена при максимальной дозе, протестированной на  мышах.

 

В августе 2017 Exicure и Университет штата Огайо договорились о сотрудничестве, чтобы в дальнейшем описать и подтвердить фармакологические свойства препарата компании Exicure нусинерсен-СНК в моделях мыши. Продолжение коллективного исследования в живом организме (in vivo) возглавляет доктор Бергес, исследователь мирового уровня, который проводит фундаментальные и клиническое исследования по СМА и другим генетических нервно-мышечных заболеваниям.

О компании Exicure

Exicure – биотехнологическая компания, занимающаяся клиническими испытаниями и разработкой иммуномодулирующих и генно-регулирующих препаратов нового класса. Строение запатентованной Exicure трехмерной сферической нуклеиновой кислоты (СНК ™) открывает потенциал терапевтических олигонуклеотидов в широком диапазоне клеток и тканей. Ведущие программы Exicure связаны с онкологией, воспалительными заболеваниями и генетическими нарушениями. Exicure базируется в окрестностях Чикаго, штат Иллинойс. Для получения дополнительной информации посетите сайт www.exicuretx.com.

О Нусинерсенe

Нузинерсен (торговая марка Спинраза компании Biogen) представляет собой модифицированный антисмысловой олигонуклеотид. В декабре 2016 года нусинерсен был одобрен Американским управлением  по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов для лечения СМА у детей и взрослых пациентов.

Перевод на русский язык выполнен специально для фонда «Семьи СМА», благодарим переводчика Ильсияр Шамсиеву.

При перепечатке этого материала необходима активная ссылка на сайт f-sma.ru/

 

 Оригинал статьи см. тут.