Эффективность и безопасность вальпроевой кислоты для спинальной мышечной атрофии: систематический обзор и метаанализ

В американском журнале Neurology («Неврология») опубликован результат обзора публикаций, посвященных исследованию эффективности и безопасности вальпроевой кислоты при терапии пациентов со спинальной мышечной атрофией.
 
Вальпроевая кислота – противоэпилептический препарат, ингибитор ГАМК-трансферазы, который, предположительно, по данным ретроспективных исследований и экспериментах invitro, оказывает положительное воздействие на СМА.
 
По результатам описанных клинических испытаний был проведен содержательный и статистический анализ, который показал, что прием вальпроевой кислоты не приводит к значительным улучшениям общей двигательной функции и не повышает существенно уровень белка SMN. Кроме того, вальпроевая кислота не оказывает воздействия на нарушения в 7-м экзоне. Обобщение результатов исследований показало, что никакие двигательные функции не улучшились,  а данные тестов по дыхательным функциям не однозначны.
 
При том, согласно данному анализу, вальпроевая кислота не приводит к значительным улучшениям двигательных функций у больных СМА, эти результаты не следует считать окончательными, а для их подтверждения необходимо провести дополнительные двойные слепые рандомизированные исследования.
 
Оригинал статьи см. здесь: n.neurology.org/content/90/15_Supplement/P5.459