Токсин столбняка может оказаться перспективным лечением при СМА.

Согласно предварительным результатам испытаний на мышах, токсин, который является причиной столбняка, может являться одним из путей лечения спинальной мышечной атрофии. Этот факт является важным открытием, так как на данный момент не существует эффективного лечения этой наследственной детской болезни.

Полученные в исследовании токсина результаты также указывают на необходимость дальнейших экспериментов для лучшего понимания его терапевтического механизма.

Столбнячный токсин представляет собой белок, вырабатываемый бактериями Clostridium tetani, и он является причиной фатального — при отсутствии лечения — заболевания, характеризующегося болезненными и неконтролируемыми сокращениями мышц.

Предыдущие исследования показали, что нетоксичная суб-единица белка, которая называется TTC в цепи столбнячного токсина, может иметь нейропротективные свойства.

В исследовании «Нейропротекторный эффект от  невирусной генной терапии, базирующийся на C-фрагменте столбнячного токсина для мышей со спинальной мышечной атрофией», опубликованном в научном журнале Frontiers in Molecular Neuroscience, команда доктора Розарио Оста описала, что TTC может иметь терапевтическую роль при СМА.

Исследователи в начале проанализировали эффект от ТТС in vitro(в лабораторных условиях) и продемонстрировали увеличение выброса SMN, -белка, который вырабатывается в недостаточном количества у пациентов со спинальной мышечной атрофией. Затем они проанализировали эффект от TTC в спинном мозге и скелетных мышцах мышей с тяжелой формой СМА.

Ученые обратили внимание, что, когда они вводили ДНК, кодирующую TTCв мышцы этих мышей, экспрессия белков, участвующих в аутофагии, или самостоятельной деградации и гибели клеток, была ниже в спинном мозге и скелетных мышцах.

Более того, ТТС имел компенсационный эффект на экспрессию генов, участвующих в реакции мышечных повреждений, в окислительном стрессе, и балансе кальция.

«Эти предварительные результаты дают новое понимание влияния TTC на спинной мозг и скелетные мышечные ткани при СМА и указывают на необходимость дальнейших экспериментов для точного изучения влияния TTC при этом заболевании», — к этому выводу пришли первый автор исследования, доктор Сара Оливан из Университета Сарагоса в Испании, и ее коллеги.

Спинальная мышечная атрофия (СМА) обусловлена мутацией в гене SMN1 и связана со снижением уровня функционального белка SMN. Самой  ужасной особенностью этого заболевания является потеря двигательных нейронов, что приводит к прогрессивному параличу. Если можно было бы удержать моторные нейроны в «живых», это бы стало огромным шагом вперед в борьбе со СМА.

Источник: smanewstoday.com/2016/09/13/tetanus-toxin-may-offer-therapy-for-sma

 Перевод выполнен специально для БФ «Семьи СМА»