Промежуточные результаты 1 фазы исследований генной терапии (вирус-вектор AAV9-AVXS-101)

Компания Авексис, занимающаяся разработкой генной терапии для лечения спинальной мышечной атрофии представила промежуточные результаты 1 фазы клинического испытания на 15 младенцах со СМА 1 типа.

Используемый компанией аденоассоциированный вирус-вектор AVXS-101 представляет собой запатентованный прототип препарата генной терапии для единовременного внутривенного вливания для лечение СМА 1-го типа и является единственным препаратом генной терапии СМА, находящемся на этапе клинических исследования. AVXS-101 предназначен для лечения моногенетической первопричины СМА и предотвращения дальнейшей дегенерации мышц путем устранения дефектного и/или утерянного основного гена SMN1, а также оказывает воздействие на двигательные нейроны, обеспечивая быстрое наступление эффекта от лечения.

 

Результаты исследования представлены в майской презентации компании Avexis, выложенную в открытый доступ на сайте компании, которую мы перевели на русский язык для всех интересующихся и следящих за стадиями прохождения испытаний поиска генной терапии для СМА. Ранее, озвученные Джерри Менделлом (доктор медицинских наук, директор Центра генной терапии в Научно-исследовательском институте Национальной детской больницы) данные исследования мы публиковали на нашем сайте.  Текущая презентация иллюстрируем и дополнительно аргументирует, приведенные д-ром Менделлом данные.

Всю текущую информацию и новости о проходящих клинических испытаниях и научных разработках  вы можете всегда найти на сайте БФ «Семьи СМА» в разделе «Исследования»


Благодарим за помощь в переводе презентации Антонину Ганимедову

Документ для скачивания: 2016.05.10 — Avexis — rus.pdf 1,32 MB (Скачиваний: 143)