Новости об испытаниях препарата AVXS -101 (AAV9) для терапии СМА 1 типа

В прошедшем в Великобритании Международном конгрессе World Muscle Society, научного сообщества, изучающего нервно-мышечные болезни, компания AveXis, занимающаяся клиническими испытаниями генной терапии редких и опасных для жизни неврологических генетических заболеваний, представила данные по идущей сейчас фазе 1/2 испытаний препарата AVXS -101 (AAV9) — лекарства-кандидата для терапии спинальной мышечной терапии 1 типа.

Доктор Джерри Р. Менделл, директор Центра генной терапии НИИ Национальной детской больницы в г. Коламбус (Огайо, США), ведущий научный сотрудник проекта, доложил о предварительных результатах идущего исследования, в том числе о данных по выживаемости. Из них следует, что ни один из задействованных в испытаниях пациентов не достиг стадии так называемого «ивента» (event), под чем подразумевается либо смерть, либо тот момент, когда пациенту требуется непрерывная респираторная поддержка в течение не менее 16 часов в период не менее двух недель при отсутствии признаков острого обратимого заболевания.

 Помимо этого, доктор Менделл рассказал об улучшении мышечной функции, наблюдаемом у всех пациентов. Оно зафиксировано посредством теста CHOP-INTEND(The Children’s Hospital of Philadelphia Infant Test of Neuromuscular Disorders), предназначенного для измерения двигательных навыков у пациентов со СМА 1 типа. У всех пациентов в рамках данного исследования отмечено улучшение по показаниям теста, причем оно проявлялось умеренно в группе, получавшей низкие дозы препарата, и сильнее — в группе со средней дозировкой.

Доктор Менделл утверждает, что, по проведенным к настоящему моменту исследованиям, препарат AVXS-101  в целом безопасен и обладает хорошей переносимостью. Из пяти серьезных случаев, упомянутых в докладе, у трех пациентов развились инфекции верхних дыхательных путей, что, по-видимому, не было связано с проводимыми испытаниями, а у двух пациентов (по одному в каждой группе) наблюдалось повышение ферментов печени. Это повышение не сопровождалось какими-либо клиническими проявлениями и в дальнейшем было устранено лечением стероидными препаратами.

 «По имеющимся у нас на настоящий момент данным, полученным в ходе фазы 1/2, предварительные выводы по безопасности, выживаемости и двигательным функциям, несомненно, многообещающие. Вероятно, AVXS--101 — перспективный препарат для терапии пациентов со СМА 1 типа», — говорит доктор Менделл.

 Перевод выполнен специально для «Семьи СМА»

Источник: avexisbio.com/es/latest-news/