Новое исследование стволовых клеток раскрывает возможные причины СМА

Новое исследование Лаборатории новейшей генной и клеточной терапии в колледже Royal Holloway при Лондонском университете использует новейшие технологии стволовых клеток для более полного изучения причины, по которой определенные клетки подвержены более высокому риску поражения, чем другие, при спинальной мышечной атрофии.

Мотонейроны протягивают свои зеленые отростки чтобы вступить в контакт с красным мышечным волокном в  лабораторной чашке Петри. Области контактов становятся нейромышечными соединениями, которые окрашены в интенсивный красный. Клеточные ядра окрашены в голубой.

Фото: María G Boza-Morán и Rebeca Martínez-Hern

 

Спинальная мышечная атрофия – одно из самых разрушительных врожденных заболеваний и самая частая генетическая причина смертности у детей.

 

Доктор наук Rafael Yáñez и его команда ученых Школы Биологических Наук (School of Biological Sciences) использовали индуцированные плюрипотентные стволовые клетки, ИПСК (iPSCs) – клетки, созданные в лаборатории в результате обработки клеток, полученных при кожной биопсии, из волосяных фолликулов или практически любой другой части тела, с помощью химических и генетических агентов. Эти индуцированные стволовые клетки в дальнейшем «перепрограммируют» и способствуют их превращению в моторные нейроны – клетки спинного мозга, отвечающие за управление движением и дыханием.   

Ученые обнаружили, что в процессе дифференцировки (когда клетки превращаются из стволовых в их конечную форму) два ключевых белка в моторных нейронах значительно видоизменяются, что могло бы объяснить причину, по которой эти клетки более чувствительны к поражению при спинальной мышечной атрофии.

Результаты исследования могут быть использованы для исследования методов лечения на индуцированных плюрипотентных стволовых клетках и мотонейронах.

 

Доктор наук Rafael Yáñez сообщил: «Мы наблюдали прогрессивное уменьшение SMN и PLS3 белков в течение процесса дифференциации индуцированных плюрипотентных стволовых клеток в моторные нейроны, что похоже на некоторые данные, полученные на животных, а также на некоторые противоречивые данные о процессах при развитии человека. Эти видоизменения возможно лежат в основе восприимчивости мотонейронов к спинальной мышечной атрофии. Сейчас мы занимаемся исследованием причины этих изменений и, что более важно, продолжаем наши исследования инновационных методов лечения, принимая во внимание эти белковые изменения. Данная исследовательская работа также демонстрирует, где это возможно, уменьшить нашу зависимость от экспериментов на животных. Поскольку в настоящее время стволовые клетки позволяют  получение человеческих клеток, которые не могут быть получены непосредственно от пациентов, а также мы можем изучать эти клетки непосредственно в лабораторных условиях».

 

Исследование было опубликовано в журнале Scientific Reports.