Учредительные документы

Благотворительный Фонд «Семьи СМА» создан для помощи детям и взрослым со спинальной мышечной атрофией и другими нервно-мышечными заболеваниями и их семьям.
В данной статье можно ознакомится с уставом и другими учредительными документы фонда.

Читать дальше

Статус Спинразы в РФ (на 12.2017)

Год назад в США было одобрено новое лекарство Nusinersen (торговое наименование Спинраза), которое стало первым препаратом для лечения больных с редким заболеванием спинальная мышечная атрофия (СМА). В середине 2017 года применение препарата было также одобрено в Европе. Регулирующие органы США (FDA) и Европы (ЕМА) вынесли положительное решение по применению новой терапии для пациентов со всеми типами проксимальной спинальной мышечной атрофии и для всех возрастов. И мы с нетерпением ожидаем регистрации препарата и возможностей для обеспечения лечением всех пациентов со СМА в России.

Читать дальше

В помощь родителям

"В помощь родителям" – серия видеопособий для родителей и близких больных СМА, испытывающих проблему с получением необходимой информации о заболевании и навыках ухода. В этом цикле мы постарались собрать ответы на самые частые вопросы по основным проблемам, с которыми рано или поздно сталкиваются больные СМА и способах их преодоления. В каждом видеоролике врачи-специалисты подробно рассказывают и демонстрируют использование часто применяемого при СМА медицинского оборудования, о правилах ухода за больным, когда и какое оборудование необходимо применять и как правильно это делать.
Данная серия будет полезна не только родителям детей со СМА, но и родителям детей с другими-нервно мышечными заболеваниями, а также родителям детей, нуждающихся в паллиативной помощи.
Цикл подготовлен фондом "Семьи СМА" в сотрудничестве с Ассоциацией профессиональных участников хосписной помощи.
Ведущие: Штабницкий Василий Андреевич, Савва Наталья Николаевна и Левонтин Александра Сергеевна.

Читать дальше

Компания AveXis объявила о планах начать 1 фазу клинических испытаний интратекальной формы препарата AVXS-101 при СМА 2 типа

Компания AveXis, занимающаяся клинической разработкой препаратов для генной терапии редких, жизнеугрожающих заболеваний, объявила о том, что американская Администрация по пищевым продуктам и лекарственным средствам (FDA) на основании предоставленных компанией данных дала разрешение на проведение запланированного ранее клинического испытания 1 фазы препарата AVXS-101 с использованием интратекального способа доставки у пациентов со спинальной мышечной атрофией (СМА) 2 типа и с использованием материалов, произведенных на производственных площадках AveXis с использованием процессов, соответствующих стандартам GMP. Компания планирует начать исследование в ближайшее время.

Читать дальше

Первые результаты исследования молекулы RG7916 для лечения спинальной мышечной атрофии

В конце этой недели компания Рош сообщила первые результаты клинического исследования экспериментального препарата RG7916. Месяц назад компания сообщила о завершении первой части исследования SUNFISH, в котором принимал участие 51 пациент в возрасте от 2 до 25 лет со СМА 2 и 3 типа и планируемом запуске в октябре 2017 года второй части исследования с участием пациентов со 2-3 типом.

Читать дальше