logo.png

Золгенсма

Обновление информации о клинических испытаниях от разработчиков лекарственных средств. Текущие программы клинических испытаний (июнь 2016)

На прошедшей в середине июня Конференции по СМА в США были представлены последние новости о 6 ведущихся исследовательских программах поиска лекарственной терапии спинальной мышечной атрофии (СМА).
Данный обзор отражает текущую информацию на конец июня 2016г.

AveXis представила данные текущего 1-го этапа испытаний генного препарата AVXS-101 при СМА 1 типа

Данные, представленные на совещании, показывают, что AVXS-101 продолжает демонстрировать благоприятный уровень безопасности у изучаемых больных, новых проблем с переносимостью, связанных с лечением, выявлено не было.

Набрана группа из 15 участников для испытаний генной терапии Avexis

Каждый участник исследования получит однократную дозу препарата AVXS-101 путем внутривенного вливания в течение одного часа. Все пациенты будут находиться в месте проведения испытания в течение 48 часов для мониторинга, а потом в течение месяца после вливания еженедельно будут наблюдаться. После чего все пациенты будут осматриваться в течение послеующих 23 месяцев ежемесячно.

Вирус-векторная терапия — вирус доставляет лекарство: перспективы лечения спинальной мышечной атрофии

Система лечения «chariSMA» (scAAV9.CB.SMN) предполагает введение полностью функциональных копий гена SMN с целью восполнения продуцирования белка SMN организмом. Особенно привлекательный аспект вирус-векторной терапии «chariSMA» —

ЕМА присвоило генной терапии компании AveXis статус орфанного препарата

В случае получения статуса орфанного препарата в нашей стране препарат может регистрироваться и лицензироваться по упрощенной процедуре,  которая предусматривает в том числе выход на рынок без проведения клинических испытаний на территории РФ, т.к. по новой редакции закона 61 ФЗ, вступающей в силу с 1 января 2016 г. клинические испытания, проведенные за рубежом, в случае орфанных препаратов засчитываются при регистрации.

Новости об испытаниях препарата AVXS -101 (AAV9) для терапии СМА 1 типа

В прошедшем в Великобритании Международном конгрессе World Muscle Society, научного сообщества, изучающего нервно-мышечные болезни, компания AveXis, занимающаяся клиническими испытаниями генной терапии редких и опасных для жизни неврологических генетических заболеваний, представила данные по идущей сейчас фазе 1/2 испытаний препарата AVXS -101 (AAV9) — лекарства-кандидата для терапии спинальной мышечной терапии 1 типа.

AveXis получил финансирование на продолжение клинических исследований

«Мы рады приветствовать инвесторов из Deerfield management и Roche в нашей команде, теперь для AveXis наступает новый этап. Мы уже начали разработку пока уникальной по технологии генной терапии для СМА, и сейчас у нас есть все возможности, чтобы как можно быстрее достичь результатов в развитии нашего продукта».