Фармацевтическая компания AveXis, недавно начавшая первую фазу клинических испытаний уникальной генной терапии для пациентов со спинальной мышечной атрофией 1 типа, получила финансирование от двух крупных компаний, согласившихся участвовать в развитии препарата.
В начале января 2015 года AveXis Inc. — крупная компания, занимающаяся разработкой фармацевтических средств для пока неизлечимых редких болезней, таких как спинальная мышечная атрофия (СМА), объявила, что получила финансирование в объеме 10 миллионов долларов на продолжение своих исследований. Финансирование было обеспечено компанией Deerfield management и фондом компании Roche, чьи представители, в рамках условий финансирования, входят теперь в список директоров AveXis.
Полученные средства будут направлены на дальнейшее развитие ChariSMA – разрабатываемой в AveXis новейшей системы лечения СМА, а также на продолжение начатой первой фазы клинических испытаний на детях со СМА 1-го типа. В сентябре 2013 года программа была официально утверждена в статусе разрабатываемого лекарственного средства, и в настоящий момент продолжается активный отбор кандидатов на участие в клинических испытаниях (NCT02122952).
Как известно, спинальная мышечная атрофия является аутосомно-рецессивным заболеванием, характеризуется прогрессирующей мышечной слабостью, наступающей вследствие генетической мутации в гене SMN1. Синтезируемый с этого гена белок в норме обеспечивает нормальное функционирование мотонейронов спинного мозга, но при СМА данный белок дефектен, и, как следствие, наблюдается прогрессирующая мышечная гипотония. На сегодняшний день СМА1 является самой частой генетической причиной ранней смертности детей по всему миру.
Как сообщает Джон Карбона, главный исполнительный директор AveXis,
«Мы рады приветствовать инвесторов из Deerfield management и Roche в нашей команде, теперь для AveXis наступает новый этап. Мы уже начали разработку пока уникальной по технологии генной терапии для СМА, и сейчас у нас есть все возможности, чтобы как можно быстрее достичь результатов в развитии нашего продукта».
Со стороны Deerfield management также высказывается уверенность, что запущенная программа показывает большие надежды для страдающих спинальной мышечной атрофией пациентов и их семей. Начало клинических испытаний первого лекарственного средства для СМА, основанного на замещении гена — важный и значительный шаг, и оказываемая финансовая поддержка поможет ускорить разработку действенного лечения.
Roche, в свою очередь, также готовы предоставить в помощь AveXis свой богатый опыт в области фармацевтических разработок, чтобы новейшее средство, ChariSMA, как можно скорее достигло нуждающихся в нем пациентов.
