Menu

AveXis получил финансирование на продолжение клинических исследований

Фармацевтическая компания AveXis, недавно начавшая первую фазу клинических испытаний уникальной генной терапии для пациентов со спинальной мышечной атрофией 1 типа, получила финансирование от двух крупных компаний, согласившихся участвовать в развитии препарата.

В начале января 2015 года AveXis Inc. — крупная компания, занимающаяся разработкой фармацевтических средств для пока неизлечимых редких болезней, таких как спинальная мышечная атрофия (СМА), объявила, что получила финансирование в объеме 10 миллионов долларов на продолжение своих исследований. Финансирование было обеспечено компанией Deerfield management и фондом компании Roche, чьи представители, в рамках условий финансирования, входят теперь в список директоров AveXis.

Полученные средства будут направлены на дальнейшее развитие ChariSMA – разрабатываемой в AveXis новейшей системы лечения СМА, а также на продолжение начатой первой фазы клинических испытаний на детях со СМА 1-го типа.  В сентябре 2013 года программа была официально утверждена в статусе  разрабатываемого лекарственного средства, и в настоящий момент продолжается активный отбор кандидатов на участие в клинических испытаниях (NCT02122952).

Как известно, спинальная мышечная атрофия является аутосомно-рецессивным заболеванием, характеризуется прогрессирующей мышечной слабостью, наступающей вследствие генетической мутации в гене SMN1. Синтезируемый с этого гена белок в норме обеспечивает нормальное функционирование мотонейронов спинного мозга, но при СМА данный белок дефектен, и, как следствие, наблюдается прогрессирующая мышечная гипотония. На сегодняшний день СМА1 является самой частой генетической причиной ранней смертности детей по всему миру.

Как сообщает Джон Карбона, главный исполнительный директор AveXis,

«Мы рады приветствовать инвесторов из Deerfield management и Roche в нашей команде, теперь для AveXis наступает новый этап. Мы уже начали разработку пока уникальной по технологии генной терапии для СМА, и сейчас у нас есть все возможности, чтобы как можно быстрее достичь результатов в развитии нашего продукта».

Со стороны Deerfield management также высказывается уверенность, что запущенная программа показывает большие надежды для страдающих спинальной мышечной атрофией пациентов  и их семей. Начало клинических испытаний первого лекарственного средства для СМА, основанного на замещении гена — важный и значительный шаг, и оказываемая финансовая поддержка поможет ускорить разработку действенного лечения.

Roche, в свою очередь, также готовы предоставить в помощь AveXis свой богатый опыт в области фармацевтических разработок, чтобы новейшее средство, ChariSMA, как можно скорее достигло нуждающихся в нем пациентов.

 Источник

 

 

Отслеживание последних новостей и событий в области СМА, перевод на русский язык и адаптация материалов являются частью работы фонда. Нам важно, чтобы вся последняя важная информация была доступна для тех, кому она нужна, и могла работать на пользу больным СМА. Вы можете поддержать нашу активность в этом направлении. С вашей помощью мы будем успевать готовить больше материалов для вас

Выберите способ пожертвования, кликнув на его название:

  • Банковская карта
    Выберите размер пожертвования:

    Назначение пожертвования:

    При включении, пожертвования будут производиться автоматически с вашей карты каждый месяц.
  • Ревизиты для безналичного перевода

    Вы можете сделать перевод по реквизитам сбербанка или распечатать заполненную квитанцию и принести её в банк, чтобы выполнить платёж.

    Полное наименование
    Благотворительный фонд помощи больным спинальной мышечной атрофией и другими нервно-мышечными заболеваниями «Семьи СМА».

    Краткое наименование
    БФ «Семьи СМА»

    ИНН/КПП
    7724342940/772401001

    Банковские реквизиты:
    р/с № 40703810438000003439
    в ПАО «Сбербанк России» г.Москва
    БИК 044525225
    к/с 30101810400000000225

    Директор: Германенко Ольга Юрьевна

    Юридический адрес: 115408, г. Москва, ул. Борисовские пруды, д. 48 корп. 2 кв. 211

  • СМС

    Вы можете помочь людям со СМА, отправив СМС на номер 3443 со словом СМА и суммой пожертвования (Например, СМА 300).

    Пожалуйста, перед совершением платежа проверяйте баланс вашего телефона. После ввода суммы и отправки СМС не забудьте подтвердить ваше пожертвование в ответ на пришедшую смску от вашего оператора.

  • Сбербанк Онлайн

    Вы можете быстро помочь людям со СМА через Сбербанк онлайн.

    Для этого зайдите, пожалуйста, в приложение Сбербанка на вашем телефоне. После этого выберите пункт QR-код сканировать вверху экрана. Отсканируйте код, заполните необходимые поля и подтвердите ваши действия.

Scroll Up