Новости об испытаниях препарата AVXS -101 (AAV9) для терапии СМА 1 типа

В прошедшем в Великобритании Международном конгрессе World Muscle Society, научного сообщества, изучающего нервно-мышечные болезни, компания AveXis, занимающаяся клиническими испытаниями генной терапии редких и опасных для жизни неврологических генетических заболеваний, представила данные по идущей сейчас фазе 1/2 испытаний препарата AVXS -101 (AAV9) — лекарства-кандидата для терапии спинальной мышечной терапии 1 типа.

Доктор Джерри Р. Менделл, директор Центра генной терапии НИИ Национальной детской больницы в г. Коламбус (Огайо, США), ведущий научный сотрудник проекта, доложил о предварительных результатах идущего исследования, в том числе о данных по выживаемости. Из них следует, что ни один из задействованных в испытаниях пациентов не достиг стадии так называемого «ивента» (event), под чем подразумевается либо смерть, либо тот момент, когда пациенту требуется непрерывная респираторная поддержка в течение не менее 16 часов в период не менее двух недель при отсутствии признаков острого обратимого заболевания.

Помимо этого, доктор Менделл рассказал об улучшении мышечной функции, наблюдаемом у всех пациентов. Оно зафиксировано посредством теста CHOP-INTEND(The Children’s Hospital of Philadelphia Infant Test of Neuromuscular Disorders), предназначенного для измерения двигательных навыков у пациентов со СМА 1 типа. У всех пациентов в рамках данного исследования отмечено улучшение по показаниям теста, причем оно проявлялось умеренно в группе, получавшей низкие дозы препарата, и сильнее — в группе со средней дозировкой.

Доктор Менделл утверждает, что, по проведенным к настоящему моменту исследованиям, препарат AVXS-101  в целом безопасен и обладает хорошей переносимостью. Из пяти серьезных случаев, упомянутых в докладе, у трех пациентов развились инфекции верхних дыхательных путей, что, по-видимому, не было связано с проводимыми испытаниями, а у двух пациентов (по одному в каждой группе) наблюдалось повышение ферментов печени. Это повышение не сопровождалось какими-либо клиническими проявлениями и в дальнейшем было устранено лечением стероидными препаратами.

«По имеющимся у нас на настоящий момент данным, полученным в ходе фазы 1/2, предварительные выводы по безопасности, выживаемости и двигательным функциям, несомненно, многообещающие. Вероятно, AVXS—101 — перспективный препарат для терапии пациентов со СМА 1 типа», — говорит доктор Менделл.

 Перевод выполнен специально для «Семьи СМА»

Источник:

Данный материал носит исключительно информационный характер и не может служить рекламой препарата.

Рекомендации относительно индивидуального применения лекарственного препарата следует получать у вашего лечащего врача.

Дорогие друзья, большое спасибо, что дочитали до конца. Отслеживание, перевод и адаптация материалов о последних новостях в области СМА является частью работы Информационно-издательского проекта фонда. Мы будем благодарны, если вы сможете поддержать нашу работу в этом направлении, сделав посильное пожертвование.
Сделать это можно по ссылке.

Отслеживание последних новостей и событий в области СМА, перевод на русский язык и адаптация материалов являются частью работы фонда. Нам важно, чтобы вся последняя важная информация была доступна для тех, кому она нужна, и могла работать на пользу больным СМА. Вы можете поддержать нашу активность в этом направлении. С вашей помощью мы будем успевать готовить больше материалов для вас

Выберите способ пожертвования, кликнув на его название:

  • Банковская карта
    Выберите размер пожертвования:

    Назначение пожертвования:

    При включении, пожертвования будут производиться автоматически с вашей карты каждый месяц.
  • Ревизиты для безналичного перевода

    Вы можете сделать перевод по реквизитам сбербанка или распечатать заполненную квитанцию и принести её в банк, чтобы выполнить платёж.

    Полное наименование
    Благотворительный фонд помощи больным спинальной мышечной атрофией и другими нервно-мышечными заболеваниями «Семьи СМА».

    Краткое наименование
    БФ «Семьи СМА»

    ИНН/КПП
    7724342940/772401001

    Банковские реквизиты:
    р/с № 40703810438000003439
    в ПАО «Сбербанк России» г.Москва
    БИК 044525225
    к/с 30101810400000000225

    Директор: Германенко Ольга Юрьевна

    Юридический адрес: 115408, г. Москва, ул. Борисовские пруды, д. 48 корп. 2 кв. 211

  • СМС

    Вы можете помочь людям со СМА, отправив СМС на номер 3443 со словом СМА и суммой пожертвования (Например, СМА 300).

    Пожалуйста, перед совершением платежа проверяйте баланс вашего телефона. После ввода суммы и отправки СМС не забудьте подтвердить ваше пожертвование в ответ на пришедшую смску от вашего оператора.

  • Сбербанк Онлайн

    Вы можете быстро помочь людям со СМА через Сбербанк онлайн.

    Для этого зайдите, пожалуйста, в приложение Сбербанка на вашем телефоне. После этого выберите пункт QR-код сканировать вверху экрана. Отсканируйте код, заполните необходимые поля и подтвердите ваши действия.