На этой странице вы найдете все материалына сайте из нескольких разделов, сгруппированные по дате публикации. Мы благодарим вас за то, что нашли время заглянуть сюда.
В России начали проводить скрининг новорожденных на спинальную мышечную атрофию
Такая программа значит, что выявленные еще до появления первых симптомов болезни малыши со СМА — будут иметь больше шансов на вовремя начатое лечение. А по данным исследований, чем раньше начата терапия СМА — тем больше шансов на здоровое будущее и меньшие последствия заболевания.
Документально оформленный паллиативный статус у пациентов со СМА не является препятствием для получения лекарственной терапии и реабилитации
Пациенты с оформленным паллиативным статусом (через оформленный протокол ВК) имеют право получать патогенетическую лекарственную терапию и обеспечиваться необходимым поддерживающим респираторным оборудованием одновременно. Наличие документально оформленного паллиативного статуса у больного препятствием к получению лекарственной патогенетической терапии и реабилитации не является.
Компания Biogen объявила о запуске нового клинического исследования DEVOTE препарата Нусинерсен
18 сентября 2019 года компания Biogen в своем официальном письме в ассоциацию «СМА Европа» объявило о запуске о запуске нового клинического исследования DEVOTE препарата Нусинерсена (Спинразы). Цель исследования — изучить потенциал повышения эффективности, а также безопасности и переносимости при введении более высокой дозы.
Новые данные промежуточных результатов исследования NURTURE препарата Нусинерсен на досимптоматической стадии СМА
2 сентября 2019 года компания Biogen сообщила о предварительных результатах исследования NURTURE. Исследование NURTURE — это находящееся на второй фазе продолжающееся открытое исследование препарата Нусинерсен (Спинраза) с участием 25 пациентов с генетически подтвержденным диагнозом спинальная мышечная атрофия (СМА), которые получили первую инъекцию до шести недель жизни предсимптоматически (т.е. до момента проявления первых симптомов заболевания).
AveXis представил новые данные по генной терапии СМА
Новые промежуточные данные из исследования SPR1NT подтверждают критическую важность раннего начала терапии у пациентов с досимптоматической СМА, приводящей к развитию двигательных навыков «по возрасту».
Опубликован годовой отчет фонда за 2018 год
Ольга Германенко в отчете о работе фонда за 2018 год очень точно рассказала о том, что мы чувствуем почти каждый день. Очень хочется помочь всем людям со СМА в России. Хочется, чтобы каждый ребенок и взрослый мог жить, учиться, работать, радоваться и встречаться с друзьями.
Юридическая служба по лекарственной терапии
Консультант может использовать свой опыт, знания, поддержку юристов, обязательно будет активно вовлекаться в решение проблем — но не сможет сделать все за пациентов. Получение терапии СМА – это трудный путь и в первую очередь большая работа самого пациента и его семьи. Это наше с вами сотрудничество и помощь друг другу, обмен информацией и взаимная поддержка.
Новартис предоставил новые данные о разработке препарата LMI070 (Бранаплам) для СМА 1 типа.
Результаты исследования на животных, которое использовало ежедневное дозирование в течение года в сравнении с еженедельным дозированием в этом исследовании на человеке, выявили непредвиденные поражения периферических нервов и спинного мозга, а также семенников и почечных сосудов.
Лечение СМА — как получить в России
Наш фонд и волонтер-юрист с большим опытом в медицинской сфере подготовили информационный материал, который поможет больным СМА и членам их семей разобраться в нюансах получения доступа к препарату Нусинерсен (Спинраза). Скачать материал можно по ссылке.
Поданы документы на регистрацию Нусинерсена (Спинразы) в России
4 декабря 2018 года «Янссен», подразделение фармацевтической продукции ООО «Джонсон & Джонсон», сообщило о подаче к рассмотрению для дальнейшей регистрации в министерстве здравоохранения Российской Федерации
22 сентября в Москве пройдет забег в поддержку детей со СМА
В рамках Московского Марафона состоится благотворительный забег в поддержку пациентов со спинальной мышечной атрофией
25 бегунов представят на марафонской дистанции 25 детей и взрослых со спинальной мышечной атрофией.
В России открыт набор участников в клиническое исследование Rainbowfish препарата Рисдиплам.
Мы рады сообщить, что в России впервые открылся набор в программу исследования пресимптоматических пациентов со СМА. Центр открыт в Москве, на базе НИКИ педиатрии имени
Испытания Рисдиплама: первые вдохновляющие результаты исследования Firefish
Британская организация TreatSMA делится ранними наблюдениями первой части клинического испытания Firefish экспериментального препарата Рисдиплам у детей со СМА 1-го типа. В конце марта эти данные
В России зарегистрировали препарат для лечения спинальной мышечной атрофии
Назначение препарата тоже может быть проблемным. Когда препарат новый, когда нозологий очень много, и когда не сформирован пул квалифицированных и приверженных работе с пациентами СМА врачей, возникают дополнительные сложности. Мы не ожидаем, что любой врач будет готов этот препарат назначать. Но тот факт, что российский регулятор сам проверил эффективность и безопасность препарата, позволит более широко этот препарат назначать. Тем более, что он одобрен без ограничений по возрастным или типологическим формам заболевания,
В России зарегистрирован первый препарат для патогенетического лечения СМА
Регистрация первого лекарственного препарата для лечения СМА в стране — это очень важный, критический и необходимый этап для обеспечения доступа нуждающихся к лечению.
Компания Рош сообщила о своих планах регистрации Рисдиплам — нового препарата для лечения СМА в России
В случае успеха — Рисдиплам будет первым препаратом для лечения СМА в перорального приема, не трубующего внутривенного или интратекального введения.
Авексис поделился планами о дальнейшей регистрации Золгенсма
Что касается других стран, включая Европу, Средний Восток и Африку, AVXS-101 все ещё является экспериментальным препаратом. AveXis планирует сделать ZOLGENSMA® доступным для пациентов со СМА по всему миру. Вместе с тем, приоритетная регистрация уже началась в Европе и Японии в 2018 году. В ближайшем будущем планируется зарегистрировать препарат и в других странах, в том числе в России.
Американская инструкция к препарату Золгенсма
Данный материал и перевод инструкции не является официальным источником информации и не одобрен регуляторными органами, не может использоваться для применения Золгенсма где-либо и служит только ознакомительным целям для тех, кто не может ознакомиться и инструкцией на английском языке
