На этой странице вы найдете все материалына сайте из нескольких разделов, сгруппированные по дате публикации. Мы благодарим вас за то, что нашли время заглянуть сюда.
![](https://f-sma.ru/wp-content/uploads/2019/10/0u6f928bd6-254afda0-1eff7c8b-300x169.jpg)
Юридическая служба по лекарственной терапии
Консультант может использовать свой опыт, знания, поддержку юристов, обязательно будет активно вовлекаться в решение проблем — но не сможет сделать все за пациентов. Получение терапии СМА – это трудный путь и в первую очередь большая работа самого пациента и его семьи. Это наше с вами сотрудничество и помощь друг другу, обмен информацией и взаимная поддержка.
![](https://f-sma.ru/wp-content/uploads/2019/06/127_Обновление-информации-по-клиническим-исследованиям-компании-e1596720542249-600x348.jpg)
Новартис предоставил новые данные о разработке препарата LMI070 (Бранаплам) для СМА 1 типа.
Результаты исследования на животных, которое использовало ежедневное дозирование в течение года в сравнении с еженедельным дозированием в этом исследовании на человеке, выявили непредвиденные поражения периферических нервов и спинного мозга, а также семенников и почечных сосудов.
![](https://f-sma.ru/wp-content/uploads/2019/09/application-3399516_960_720-300x195.jpg)
Лечение СМА — как получить в России
Наш фонд и волонтер-юрист с большим опытом в медицинской сфере подготовили информационный материал, который поможет больным СМА и членам их семей разобраться в нюансах получения доступа к препарату Нусинерсен (Спинраза). Скачать материал можно по ссылке.
![](https://f-sma.ru/wp-content/uploads/2019/09/Lekarstva9-300x180.jpg)
Поданы документы на регистрацию Нусинерсена (Спинразы) в России
4 декабря 2018 года «Янссен», подразделение фармацевтической продукции ООО «Джонсон & Джонсон», сообщило о подаче к рассмотрению для дальнейшей регистрации в министерстве здравоохранения Российской Федерации
![](https://f-sma.ru/wp-content/uploads/2019/09/Screenshot_1-1-300x176.jpg)
22 сентября в Москве пройдет забег в поддержку детей со СМА
В рамках Московского Марафона состоится благотворительный забег в поддержку пациентов со спинальной мышечной атрофией
25 бегунов представят на марафонской дистанции 25 детей и взрослых со спинальной мышечной атрофией.
![](https://f-sma.ru/wp-content/uploads/2019/09/issledovania-300x198.jpg)
В России открыт набор участников в клиническое исследование Rainbowfish препарата Рисдиплам.
Мы рады сообщить, что в России впервые открылся набор в программу исследования пресимптоматических пациентов со СМА. Центр открыт в Москве, на базе НИКИ педиатрии имени
![](https://f-sma.ru/wp-content/uploads/2019/09/Lekarstva7-300x225.jpg)
Испытания Рисдиплама: первые вдохновляющие результаты исследования Firefish
Британская организация TreatSMA делится ранними наблюдениями первой части клинического испытания Firefish экспериментального препарата Рисдиплам у детей со СМА 1-го типа. В конце марта эти данные
![](https://f-sma.ru/wp-content/uploads/2019/11/Issledovaniya-300x200.jpg)
В России зарегистрировали препарат для лечения спинальной мышечной атрофии
Назначение препарата тоже может быть проблемным. Когда препарат новый, когда нозологий очень много, и когда не сформирован пул квалифицированных и приверженных работе с пациентами СМА врачей, возникают дополнительные сложности. Мы не ожидаем, что любой врач будет готов этот препарат назначать. Но тот факт, что российский регулятор сам проверил эффективность и безопасность препарата, позволит более широко этот препарат назначать. Тем более, что он одобрен без ограничений по возрастным или типологическим формам заболевания,
![](https://f-sma.ru/wp-content/uploads/2019/09/Spinraza-300x212.jpg)
В России зарегистрирован первый препарат для патогенетического лечения СМА
Регистрация первого лекарственного препарата для лечения СМА в стране — это очень важный, критический и необходимый этап для обеспечения доступа нуждающихся к лечению.
![](https://f-sma.ru/wp-content/uploads/2019/09/Lekarstva8-300x200.jpg)
Компания Рош сообщила о своих планах регистрации Рисдиплам — нового препарата для лечения СМА в России
В случае успеха — Рисдиплам будет первым препаратом для лечения СМА в перорального приема, не трубующего внутривенного или интратекального введения.
![](https://f-sma.ru/wp-content/uploads/2019/07/businessman-2956974_960_720-300x188.jpg)
Авексис поделился планами о дальнейшей регистрации Золгенсма
Что касается других стран, включая Европу, Средний Восток и Африку, AVXS-101 все ещё является экспериментальным препаратом. AveXis планирует сделать ZOLGENSMA® доступным для пациентов со СМА по всему миру. Вместе с тем, приоритетная регистрация уже началась в Европе и Японии в 2018 году. В ближайшем будущем планируется зарегистрировать препарат и в других странах, в том числе в России.
![](https://f-sma.ru/wp-content/uploads/2019/09/education-614155_960_720-300x214.jpg)
Американская инструкция к препарату Золгенсма
Данный материал и перевод инструкции не является официальным источником информации и не одобрен регуляторными органами, не может использоваться для применения Золгенсма где-либо и служит только ознакомительным целям для тех, кто не может ознакомиться и инструкцией на английском языке
![](https://f-sma.ru/wp-content/uploads/2019/09/Lekarstva903-300x225.jpg)
Рош представила свежие промежуточные данные исследований Рисдиплам для лечения СМА
Первая часть исследования SUNFISH была направлена на поиск оптимальной дозы препарата и включала широкую вариабельность участников от 2 до 24 лет. Среди участников на момент включения в исследование были пациенты от неспособных уже сидеть до тех, что мог ходить, с отсутствующим сколиозом до пациентов с тяжелой формой сколиоза. Как сообщалось ранее, среднее увеличение уровня SMN белка было выше, чем в 2 раза по измерению в крови через 12 месяцев после начала терапии.
![](https://f-sma.ru/wp-content/uploads/2017/12/Inekciya-300x199.jpg)
Появился второй препарат для лечения СМА: генная терапия ZOLGENSMA®одобрена FDA
ZOLGENSMA это рецептурный препарат генной терапии для использования у пациентов младше 2 лет (прим. В США согласно индикации FDA) с диагнозом СМА. Золгенсма вводится однократно через внутривенную инфузию. Эффективность Золгенсма в настоящее время не изучена у пациентов с длительным течением СМА.
![](https://f-sma.ru/wp-content/uploads/2019/09/Lekarstva2-300x198.jpg)
Компания Новартис сообщила о завершении набора в клиническое исследование Бранаплам
Завершен набор больных спинальной мышечной атрофией в программу клинического исследования экспериментального препарата Бранаплам, сообщила компания Новартис в официальном письме, адресованном сообществам пациентов со СМА по всему миру.
![](https://f-sma.ru/wp-content/uploads/2019/06/111_Выращенные-в-лаборатории-клетки-мочи-300x144.jpg)
Выращенные в лаборатории клетки мочи, взятые у пациентов со СМА, могут помочь в проведении испытаний методов лечения болезни.
По словам исследователей, несмотря на то, что клетки мочи значительно отличаются от нервных клеток, которые в конечном счете отвечают за СМА, все они содержат мутации гена SMN и синтезируют сравнительно низкое количество белка SMN.
«В сравнении с получением нейронов пациентов процесс культивирования клеток мочи является простым и неинвазивным», отмечают ученые. «Такие клетки мочи могут использоваться в качестве основы для лекарственной терапии».
![](https://f-sma.ru/wp-content/uploads/2019/09/issledovania3-300x225.jpg)
Компания Scholar Rock начинает испытания на пациентах со спинальной мышечной атрофией в рамках второй фазы клинических исследований SRK-015
Биофармацевтическая компания Scholar Rock, специализирующаяся на разработке лечения серьезных заболеваний, для которых основополагающую роль играют факторы роста белка, сообщила о начале испытаний на пациентах в рамках второй фазы клинических испытаний препарата SRK-015 (высокоспецифический ингибитор активации миостатина) у пациентов со СМА 2-го и 3-го типов.
![](https://f-sma.ru/wp-content/uploads/2019/05/analysis-2030265_1280-600x400.jpg)
Genentech/PTC сообщает о приостановке клинической разработки препарата RG7800 для терапии СМА
Genentech, ведущая компания в области биотехнологий, которая открывает, разрабатывает, производит и продает лекарства для лечения пациентов с серьезными или угрожающими жизни заболеваниями, недавно предоставила новые данные о клинической разработке препарата RG7800. RG7800 — это SMN2 сплайсинг-модификатор, который разрабатывается для лечения больных спинальной мышечной атрофией (СМА).
Moonfish является программой клинической разработки RG7800 компании Genentech, которая ведется в партнерстве с PTC Therapeutics.