Компания Новартис в ответе на запрос фонда «Семьи СМА» о возможности и потенциальных сроках регистрации в России препарата генной терапии спинальной мышечной атрофии Золгенсма (AVXS-101) сообщила о формировании досье на подачу на регистрацию своего препарата в Министерство Здравоохранения РФ в 2020 году. По сообщению компании, в настоящее время компанией ведется работа по формированию досье на препарат.
Компания Новартис также поясняет, что в настоящий момент говорить о точных сроках получения регистрационного удостоверения пока преждевременно.
Также компания в своем обращении отмечает, что в настоящее время компанией открыта глобальная программа управляемого доступа к препарату Золгенсма (подробнее о программе и ее условиях можно узнать здесь, в рамках которой методом «слепого отбора» (лотереи) лекарственный препарат может быть предоставлен пациентам по заявкам лечащих врачей на безвозмездной основе. В рамках этой программы в течение 2020 года планируется предоставить по всему миру до 100 доз препарата.
Также Новартис сообщает о том, что в настоящее время компанией ведутся переговоры с медицинскими центрами на территории России для улучшения доступа к терапии путем ввоза препарата до его регистрации по жизненным показаниям.
О препарате: AVXS-101 (onasemnogene abeparvovec-xioi, Zolgensma®) является препаратом генной терапии, разработанным для лечения больных проксимальной спинальной мышечной атрофией, вызванной нарушением в гене SMN1. AVXS-101 доставляет синтетическую функциональную копию гена SMN1 в клетки двигательных нейронов, используя адено-ассоциированный вирус-вектор 9 серотипа (scAAV9). Препарат AVXS-101 изучался в трех программах клинических исследований на нескольких десятках больных СМА 1 и показал многообещающую эффективность и безопасность. На основании полученных данных препарат был одобрен Американским регулирующим органом (FDA) 24 мая 2019 года для применения у больных со СМА возрастом до 2 лет. В настоящее время ожидается решение Европейского регулятора в области обращения лекарственных средств и регуляторные рассмотрения в других странах.
Компания в своем письме подчеркивает, что понимает срочность получения терапии нуждающимися пациентами и заверяет, что регистрация и доступ к терапии являются приоритетами для компании Новартис.
***
Источники:
Сообщение компании в адрес фонда
Данный материал носит исключительно информационный характер и не может служить рекламой. Рекомендации относительно индивидуального применения любого лекарственного препарата следует получать у вашего лечащего врача.
