Компания Авексис сообщила об изменениях в работе своей программы управляемого доступа.
Глобальная программа Управляемого Доступа была запущена компанией Авексис (группа компаний Новартис) в январе 2020 года. В рамках этой программы компания планирует передать бесплатно до 100 доз препарата Золгенсма по всему миру для пациентов, подходящих под медицинские критерии и условия программы из тех стран, где Золгенсма все еще не одобрен для применения. Отбор пациентов для предоставления лечения по заявкам лечащих врачей в рамках программы проводится с помощью этически-спорного процесса «слепого отбора» или «лотереи».
Изначально при запуске программы, она позволяла участие в ней пациентов в возрасте до 2 лет вне зависимости от того, имеет ли пациент доступ к другому модицифирующему болезнь лечению.
С момента запуска программы в январе огромное количество обсуждений и дискуссий на разных уровнях и в разных странах шло относительно этических проблем, связанных с условиями данной программы. Пациентские сообщества, врачи и медицинское профессиональное сообщество, представители государственных органов управления ряда стран участвовали в этих обсуждениях, основные дискуссии в которых велись относительно «лотереи» как принципа выбора тех, кто получит лечение не может быть признан этичным в ситуации жизнеугрожающего заболевания, когда речь идет о жизни и здоровье детей; другой наиболее обсуждаемой проблемой был факт, что программа с лимитированным количеством предоставляемого препарата должна быть сфокусирована на классических принципах программ «сострадательного применения» (compassionate use) – т.е. прежде всего нерешенных неотложных медицинских потребностей пациента.
Компания Авексис (группа компаний Новартис) после большого количества обсуждений внесения возможных изменений с экспертами по всему миру, в которых в том числе принимали активное участие «Семьи СМА» и SMA Europe, — приняла решение о необходимости изменений в ряде правил Программы Управляемого Доступа и внедрить новый протокол программы.
Какие изменения и новые правила будут внесены в программу:
- До 22 июня заявки в Программу Управляемого Доступа от лечащих врачей будут приниматься в соответствии со старыми правилами и процедурами. Все полностью заполненные регистрационные формы пациентов, направленные в Программу (включая те, где ожидается получение результата теста на антитела к AAV9 или других лабораторные анализы) полученные до этой даты будут продолжать участие в программе по тем критериям, по которым подавались и после изменения правил. Пациенты, для которых уже была подтверждена медицинская возможность участия ранее и кто уже был подан ранее – продолжат участвовать в отборе на лечение (лотерее) по старым правилам до тех пор пока они будут оставаться в соответствии с мед.критериями.
- 2-недельный транзиторный период (с 23 июня до 5 июля), в течение которого не будут приниматься формы на новых пациентов. Это время будет использовано для отстройки внутренних операционных процессов для приема новых пациентских форм по новым правилам и процедурам.
- Начиная с 6 июля 2020 года, новые правила программы вступят в силу – с этого времени заявки на пациентов будут приниматься только в новых формах анкет по новому протоколу программы, в соответствии с которым лечащий врач должен будет убедиться, что его пациент, которого он отправляет для участия в программе – не имеет доступа к патогенетическому лечению или не может получить его по медицинским показаниям. Учитывая тот факт, что компания в рамках программы может предоставить ограниченное количество лекарственного препарата – такое решение и изменение в правилах программы позволит быть уверенными, что в рамках программы лечение смогут получить самые ущемленные категории пациентов, не имеющие доступа к другому лечению. Таким образом, с 6 июля в программу нельзя будет подать заявку на тех пациентов, которые получают альтернативные виды терапии.
- Также из участия в программе исключены дети, нуждающиеся в вентиляции более 16 часов в сутки или трахеостомированные (это правило действовало и ранее, но не было прописано прямо как критерий исключения)
- Что касается процесса отбора пациентов для лечение – то по-прежнему программа продолжит отбирать «счастливчиков» с помощью системы «слепого отбора» («лотереи»). Компания отмечает, что приняла такое решение о сохранении этой системы в связи с тем, что не удалось найти альтернативный подход, который бы позволил равно и справедливо осуществлять распределение препарата в лимитированном количестве по нуждающимся пациентам.
- Также важно учитывать, что Программа Управляемого Доступа будет продолжать проводиться в соответствии с американскими показаниями к применению (т.е. до 2 лет жизни пациента)
Также мы считаем важным указать, что в связи с недавним одобрением Золгенсма в Европе, заявки на участие в программе от европейских пациентов больше не принимаются, однако пациенты из европейских стран, которые были поданы в программу ранее – останутся в систему отбора до тех пор, пока соответствуют медицинским критериям или же пока в их стране Золгенсма не будет доступен.
Пациенты из России, на которых были поданы заявки ранее и которые были включены в систему отбора по старым правилам – будут оставаться в ней в соответствие по старым правилам. С 6 июля 2020 года российские медицинские специалисты смогут подавать своих пациентов в программу уже по новым правилам, убедившись, что пациент не получает другую модифицирующую СМА терапию.
Данный материал носит исключительно информационный характер и не может служить рекламой препарата. Рекомендации относительно индивидуального применения лекарственного препарата следует получать у вашего лечащего врача.
Источник: Информационное письмо компании Авексис
