По состоянию на январь 2021 года программа дорегистрационного доступа в России закрыта в связи с регистрацией препарата. Пациенты, участвовавшие в этой программе, продолжат получать препарат за счет средств компании «Рош» до его ввода в гражданский оборот (ориентировочно до мая 2021 года).
В январе 2020 года компания Roche объявилa о запуске глобальной программы дорегистрационного доступа /программы использования препарата из соображений гуманности (PAA/CUP) для доступа к препарату рисдиплам для пациентов со СМА. Эта программа уже работает в странах, где законодательство и нормативно-правовое регулирование допускают подобные программы, в том числе и в России.
Программа направлена на то, чтобы дать пациентам, испытывающим наиболее острую потребность в получении медицинской помощи и для которых отсутствуют другие возможности лечения, возможность получить незарегистрированный лекарственный препарат до его регистрации в стране.
На сегодняшний момент программа дорегистрационного доступа к Рисдиплам в России открыта для пациентов со СМА1 (с 17 января 2020 года) и СМА2 типа (с 27 марта 2020 года). Включение в программу пациентов со СМА3 типа компанией не планируется.
Программа дает возможность пациентам со спинальной мышечной атрофией (СМА) получить препарат рисдиплам до его регистрации по жизненным показаниям, в случае отсутствия других доступных возможностей лечения.
Согласно условиям программы лечение будет предоставлено одобренным для участия пациентам бесплатно до момента регистрации препарата в стране. Досье для принятия решения о регистрации Рисдиплам было подано в российские регуляторные органы 18 марта, по сообщению компании Рош.
Заявку на участие в программе дорегистрационного доступа рисдиплам может подать лечащий врач пациента.
О Рисдиплам
Рисдиплам является модификатором сплайсинга гена SMN2, с которого синтезируется белок выживаемости двигательных моторных нейронов (SMN) у пациентов со СМА. Препарат увеличивает и поддерживает уровень белка SMN в организме. Лекарственный препарат выпускается в форме порошка для приготовления раствора для приема внутрь. Препарат изучался в рамках обширной программы клинических исследований. В программе участвуют пациенты от рождения до 60 лет, на сегодняшний день во всех клинических исследованиях лечение рисдипламом получили более 400 пациентов.
Подробнее информацию о препарате вы можете найти в разделе Рисдиплам на нашем сайте.
О подаче заявок в программу
- Решение подать заявку на участие в программе должно приниматься лечащим врачом
- Если программа PAA/CUP для рисдиплама является лучшим вариантом для конкретного пациента, запрос на участие должен быть направлен лечащим врачом в местный филиал “Рош” (в России АО “Рош-Москва”)
- Решение об участии пациента в Программе принимается лечащим врачом-неврологом, который направляет соответствующий запрос в АО “Рош-Москва” по телефону +7 495 229 29 99 и/или на адрес электронной почты sma@roche.com.
- Критерии включения в программу будут предоставлены лечащему врачу-неврологу.
Таким образом, для участия в программе пациента со СМА 1 или 2 типа необходимо обратиться к лечащему врачу-неврологу для обсуждения возможностей получения лекарственной терапии и, в случае наличия жизненных показаний и отсутствия альтернативных вариантов лечения, подходящих пациенту лечащий врач-невролог может принять решение о подаче заявки пациента с неудовлетворенной медицинской потребностью в лечении.
В случае возникновения вопросов о программе и участия в ней, вопросы можно адресовать по следующим контактам:
Контакты для врачей: АО «Рош-Москва» moscow.sma@roche.com, тел: +7 495 229 29 99.
Контакты для пациентов: БФ «Семьи СМА»
Обращения просим направлять по территориальному признаку. Для этого найдите свой федеральный округ в списке, а затем позвоните по телефону или напишите на почту.
- Телефон: 8-977-147-42-88; Почта: hotline@f-sma.ru для федеральных округов: Северо-Западный (кроме Калининграда), Приволжский, Уральский, Сибирский, Дальневосточный.
- Телефон: 8-903-163-52-47; Почта: hotcentre@f-sma.ru для федеральных округов: Центральный, Южный, Северо-Кавказский, города Калининград
***
За последние несколько лет был достигнут очень важный прогресс в лечении пациентов со спинальной мышечной атрофией (СМА). Однако по-прежнему существует острая нерешенная медицинская потребность, и пациенты, столкнувшиеся с опасными для жизни или тяжелыми состояниями, не всегда могут получить необходимое лечение или принять участие в клинических исследованиях.
Как пациентская организация мы в Семьи СМА работаем над тем, чтобы для всех больных СМА были доступны все возможные терапевтические опции, которые безопасны и эффективны и могут принести пользу нашим семьям. Для этого мы находимся в постоянном контакте с регулирующими органами, органами в сфере здравоохранения, медицинскими специалистами и фармацевтической индустрией, международными организациями.
Мы выражаем намерение продолжать работать ради лучшего будущего всех больных СМА и их семей.
Данный материал носит исключительно информационный характер и не может служить рекламой. Рекомендации относительно индивидуального применения любого лекарственного препарата следует получать у вашего лечащего врача.
