В настоящее время компания Roche проводит клинические исследования препарата RG7916, модификатора сплайсинга SMN2, повышающего уровень белков SMN.
Безопасность и эффективность препарата проверяется в ходе тех исследований 2-й фазы с участием пациентов со СМА 1-3 типов. Мы подробно писали об этом тут
Исследование Firefish: младенцы (1-7 месяцев) со СМА 1-го типа
Исследование состоит из 2-х частей: часть 1 – выявление оптимальной дозировки (набор завершен), часть 2 – оценка эффективности и безопасности, набор продолжается.
Во 2-ю часть исследования планируется включить 40 пациентов более чем из 10 стран, в том числе из России. В Москве на базе НИКИ педиатрии имени Ю. Е. Вельтищева открыт центр клинических исследований по этой программе (мы писали об этом тут), Минздравом РФ одобрено включение в программу 10 российских пациентов. Предполагаемый срок окончания набора – сентябрь 2018 года.
Исследование Sunfish: дети и молодые люди (от 2 до 25 лет) со СМА II и III типов
Исследование состоит из двух частей: часть1 – выявление оптимальной дозировки (набор завершен), часть 2 – оценка эффективности и безопасности, свободные места в очереди на включение закончились.
Всего в мире во вторую часть исследования планировалось набрать 165 пациентов из 14 стран. Сейчас получают или ожидают получения препарата 178 человек, при этом свободная запись пациентов закрыта по всем возрастным группам. В России планируется открытие центра клинических исследований в ближайшие дни, несмотря на отсутствие свободных мест в очереди. По мере включения зарегистрированных в очереди пациентов на исследование, если они не будут подходить по каким-то критериям, места могут освобождаться. Приоритет в выделении этих мест будет отдаваться вновь открывшимся центрам, чтобы дать шанс их пациентам.
Исследование Jewelfish: Дети и взрослые (от 12 до 60 лет) со СМА II и III типа, ранее принимавшие участие с воздействием на SMN2.
Исследование по препарату Олезоксим:
Компания Roche с сожалением приняла решение прекратить разработку препарата Олезоксим по причине его неэффективности в ходе долгосрочного приема в исследовании 2-й фазы. Вся деятельность по подготовке 3-й фазы исследований прекращается. Мы писали об этом ранее.
Текст сообщения компании Roche
Перевод выполнен специально для фонда «Семьи СМА».
Данный материал носит исключительно информационный характер и не может служить рекламой препарата.
Рекомендации относительно индивидуального применения лекарственного препарата следует получать у вашего лечащего врача.
Другие статьи о препарате
Новейшая информация о препарате Олесоксим от Roche
Фото https://pixabay.com
В конце прошлого года компания Рош, занимающаяся выводом на рынок препарата Олесоксим для лечения спинальной мышечной атрофии направила разъяснительное письмо о текущем статусе препарата и сроках вывода на рынок.
Фармгигант Roche приобретает Trophos и продолжает разработки лекарства для СМА
Крупная швейцарская фармацевтическая компания Roche приобрела французский Trophos и продолжает начатую им разработку препарата Олезоксим, который уже на второй фазе исследований показал эффективность для пациентов со СМА.
