В настоящее время компания Roche проводит клинические исследования препарата RG7916, модификатора сплайсинга SMN2, повышающего уровень белков SMN.
Безопасность и эффективность препарата проверяется в ходе тех исследований 2-й фазы с участием пациентов со СМА 1-3 типов. Мы подробно писали об этом тут
Исследование Firefish: младенцы (1-7 месяцев) со СМА 1-го типа
Исследование состоит из 2-х частей: часть 1 – выявление оптимальной дозировки (набор завершен), часть 2 – оценка эффективности и безопасности, набор продолжается.
Во 2-ю часть исследования планируется включить 40 пациентов более чем из 10 стран, в том числе из России. В Москве на базе НИКИ педиатрии имени Ю. Е. Вельтищева открыт центр клинических исследований по этой программе (мы писали об этом тут), Минздравом РФ одобрено включение в программу 10 российских пациентов. Предполагаемый срок окончания набора – сентябрь 2018 года.
Исследование Sunfish: дети и молодые люди (от 2 до 25 лет) со СМА II и III типов
Исследование состоит из двух частей: часть1 – выявление оптимальной дозировки (набор завершен), часть 2 – оценка эффективности и безопасности, свободные места в очереди на включение закончились.
Всего в мире во вторую часть исследования планировалось набрать 165 пациентов из 14 стран. Сейчас получают или ожидают получения препарата 178 человек, при этом свободная запись пациентов закрыта по всем возрастным группам. В России планируется открытие центра клинических исследований в ближайшие дни, несмотря на отсутствие свободных мест в очереди. По мере включения зарегистрированных в очереди пациентов на исследование, если они не будут подходить по каким-то критериям, места могут освобождаться. Приоритет в выделении этих мест будет отдаваться вновь открывшимся центрам, чтобы дать шанс их пациентам.
Исследование Jewelfish: Дети и взрослые (от 12 до 60 лет) со СМА II и III типа, ранее принимавшие участие с воздействием на SMN2.
Исследование по препарату Олезоксим:
Компания Roche с сожалением приняла решение прекратить разработку препарата Олезоксим по причине его неэффективности в ходе долгосрочного приема в исследовании 2-й фазы. Вся деятельность по подготовке 3-й фазы исследований прекращается. Мы писали об этом ранее.
Текст сообщения компании Roche
Перевод выполнен специально для фонда «Семьи СМА».
Данный материал носит исключительно информационный характер и не может служить рекламой препарата.
Рекомендации относительно индивидуального применения лекарственного препарата следует получать у вашего лечащего врача.
Другие статьи о препарате
Компания Roche останавливает исследовательскую программу по препарату Олезоксим
Фармацевтическая компания Roche распространила официальное сообщение о закрытии своей программы по разработке препарата Олезоксим (olesoxime), предназначенного для терапии СМА.
Обновленный статус исследовательских программ в области СМА компании Roche
В настоящий момент компания Roche ведет клинические разработки 2 молекул для терапии спинальной мышечной атрофии (СМА) — Олезоксим и RG7916. Обе молекулы применяются перорально и работают по разному. Компания сообщила о старте основной части исследования FIREFISH для младенцев со СМА1 типа и SUNFISH для детей со 2-3 типом СМА, а также о планах по клиническим испытаниям препарата Олезоксим для детей и молодых взрослых с 3 типом.
Компания Roche сообщила последние данные по проводимым исследовательским программам
Пожалуйста, обратитесь к своему врачу или в пациентскую организацию, если Вы считаете, что Вы или член Вашей семьи мог бы стать участником одного из этих исследований
Вы можете также посетить сайт www.roche-sma-clinicaltrials.com, где имеется больше информации о нашей программе
Локальное объединение пациентов в месте Вашего проживания может иметь больше информации и ресурсов
