В середине июля компания «Новартис» подала в Министерство здравоохранения РФ досье на регистрацию к применению в России своего препарата генной терапии онасемноген обепарвовек (торговое наименование — Золгенсма), предназначенного для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА). Планируемые показания к применению препарата соответствуют европейским. В случае одобрения Золгенсма станет первым препаратом генной терапии, зарегистрированным в России.
Фото centrattek.ru
Об этом компания сообщила в своем письме в адрес нашего фонда (с полным текстом можно ознакомиться здесь)
Онасемноген обепарвовек (торговое наименование Золгенсма) — первый препарат генной терапии, разработанный для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА). Он предназначен для устранения генетической причины СМА путем замены дефектного или отсутствующего гена SMN1 для остановки прогрессирования заболевания. Этот препарат на основе аденоассоциированного вирусного вектора доставляет полностью функциональную копию гена SMN в организм человека. Препарат разработан компанией Авексис для однократного применения (одна инъекция на всю жизнь). Подробнее о препарате можно прочитать по ссылке.
Как отмечает в своем письме компания, досье будет рассматриваться в сроки, установленные законодательством РФ и действующими процедурами, а ожидаемый срок рассмотрения досье и регистрации препарата в России может занимать до 12 месяцев. «При этом предсказать более точные сроки практически невозможно, так как это будет первый препарат генной терапии иностранного производства, проходящий регистрацию на территории России», — говорится в сообщении компании.
В случае успешной регистрации на территории РФ препарат онасемноген обепарвовек (Золгенсма) будет показан для лечения:
- пациентов со спинальной мышечной атрофией (СМА) с би-аллельной мутацией в гене SMN1 и клиническим диагнозом СМА 1-го типа
- пациентов со СМА с би-аллельной мутацией в гене SMN1, имеющих до 3 копий гена SMN2 включительно, в том числе пациентов без клинических появлений.
Мы надеемся, что высокая неудовлетворённая терапевтическая потребность больных со СМА в лечении, а также орфанный статус заболевания позволят рассмотреть досье в сжатые сроки.
Можно ли получить препарат Золгенсма до его регистрации?
Глобальная программа Управляемого Доступа к препарату Золгенсма была запущена компанией Авексис (группа компаний Новартис) в январе 2020 года. В рамках этой программы компания планирует передать бесплатно до 100 доз препарата Золгенсма по всему миру для пациентов, подходящих под медицинские критерии и условия программы из тех стран, где Золгенсма все еще не одобрен для применения. Отбор пациентов для предоставления лечения по заявкам лечащих врачей в рамках программы проводится с помощью этически-спорного процесса «слепого отбора» или «лотереи». Подробнее о программе управляемого доступа можно прочитать по ссылке.
***
На сегодняшний день лечение препаратом Zolgensma получили 16 пациентов из России за счет средств благотворителей и еще двое принимают участие в программах клинических исследований препарата.
Последнее время мы получаем множество вопросов за разъяснениями возможностей получения и ввоза Золгенсма в Россию за счет собранных благотворительных средств.
Ввоз незарегистрированного лекарственного препарата на территорию РФ может осуществляться по жизненным показаниям для конкретных пациентов в соответствии с требованиями, определенными Федеральным законом № 61- Ф3 «Об обращении лекарственных средств».
В настоящее время препарат ввозится в Россию с инструкцией по применению, одобренной Управлением по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных препаратов США.
Еще один часто задаваемый вопрос связан с разными показаниями к применению препарата Золгенсма в США (до 2 лет) и в Европе (все СМА1, больные с количеством копий SMN2 не более 3 копий, ограничения по весу 21 кг). Нас спрашивают —
Можно ли ввезти и получить в России препарат не по американской инструкции к применению, а по европейскому протоколу (т.е. для пациентов старше 2 лет)?
Чтобы уточнить ответ на этот вопрос, мы связались с глобальным офисом компании Авексис и получили следующие разъяснения:
«Доступ к незарегистрированным препаратам в России регулируется местными законами. В настоящее время на территорию России может быть ввезен и введен пациентам только US product (т.е. препарат изготовленный согласно американским показаниям к применению).
В настоящее время мы проводим оценку возможностей и возможных решений для того, чтобы доставлять в Россию также «европейский» препарат (применение в соответствии с европейскими показаниями), но нам необходимо время, чтобы завершить эту работу. Мы предоставим вам информацию об этом в течение двух недель после того как это будет понятно».
Также хотим напомнить, что каждый случай индивидуален, поэтому вопросы, относительно назначения и применения лекарственной терапии следует адресовать прежде всего лечащему врачу пациента.
***
Источник: Сообщение компании в адрес фонда.
Данный материал носит исключительно информационный характер и не может служить рекламой. Рекомендации относительно индивидуального применения любого лекарственного препарата следует получать у вашего лечащего врача.
