Врачи постоянно ищут лекарства от спинальной мышечной атрофии.
Одни исследования оказываются более быстрыми и удачными. Другие -нет.
В этом разделе вы найдете новости о тех препаратах, разработка которых либо приостановлена, либо завершена, либо ведется не очень активно, поэтому сложно назвать конкретные сроки его появления и доступности для пациентов.
Другие статьи об исследуемых препаратах
![](https://f-sma.ru/wp-content/uploads/2022/05/Neuron_Myelin.png)
Уровни нейрофиламентов в крови, возможно, могут предсказывать ответ на лечение при СМА
У младенцев со спинальной мышечной атрофией (СМА) 1 типа более низкие уровни в крови фосфорилированных тяжелых цепей нейрофиламента (pNF-H) — маркера повреждения нервных клеток —
![](https://f-sma.ru/wp-content/uploads/2020/06/dna-1903319_1280-600x369.jpg)
В России разрабатывают препарат генной терапии для лечения СМА
Российская фармацевтическая компания «Биокад» сообщила о том, что ведет активную разработку препарата для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА) и рассказала о последних своих исследованиях в этой области.
![](https://f-sma.ru/wp-content/uploads/2021/05/512x512bb.jpg)
Участие в клинических исследованиях: опыт пациентов со СМА
В конце 2019-начале 2020 года организация Cure SMA изучила опыт участия в клинических испытаниях СМА, чтобы получить представление о мотивации и ожиданиях, а также определить возможности для развития более пациент-ориентированного подхода в рамках клинических исследований. 79 семей с опытом участия в клинических исследованиях ответили на вопросы, а на основе полученных данных были определены три основных фактора мотивации, проблем, факторов стресса и преимуществ, связанных с участием в исследовании (представлены в таблице).
Последние публикации о лекарствах и клинических испытаниях
![](https://f-sma.ru/wp-content/uploads/2023/03/walking.webp)
Амбулаторные пациенты со СМА, получающие нусинерсен, демонстрируют улучшение ходьбы
Согласно анализу данных применения препарата нусинерсен (Спинраза) в реальной клинической практике, полученных в Европе, были выявлены значимые изменения состояния у детей и взрослых с 3 и 4 типом спинальной мышечной атрофией. Так, более, чем 1 из 4 пациентов с амбулаторной спинальной мышечной атрофией (сохраняющих возможность ходить самостоятельно) испытали клинически значимое улучшение способности ходить после лечения.
![](https://f-sma.ru/wp-content/uploads/2023/02/SpinalTap.png)
Тау-белок может быть маркером долгосрочного ответа на лечение нусинерсен
Новое исследование показывает, что у людей со спинальной мышечной атрофией (СМА), которые длительное время получали препарат нусинерсен (Спинраза), уровни белка тау в спинномозговой жидкости снижаются. Полученные данные показывают, что измерение уровней белка тау может быть полезным маркером для прогнозирования реакции на лечение препаратом нусинерсеном, говорят исследователи.
![](https://f-sma.ru/wp-content/uploads/2020/04/puzzle-ball-1728986_1280-600x390.jpg)
Новартис ограничил работу своей глобальной программы управляемого доступа к Золгенсма 12 странами
9 января 2023 года компания Новартис объявила об изменениях в работе своей программы управляемого доступа , программе-«лотерее», которая ранее была нацелена на бесплатное предоставление до 100 доз в год препарата онасемноген абепарвовек (Золгенсма) пациентам в странах, где нет доступа к данной лекарственной терапии.
![](https://f-sma.ru/wp-content/uploads/2021/05/syringe-1884758_1280-600x360.jpg)
Биоген и Алкион Терапьютикс совместно прорабатывают возможность использования имплантируемого устройства ThecaFlex DRx™ для введения нусинерсен
Компания Biogen объявила о заключении лицензионного соглашения и соглашения о сотрудничестве с американской компанией Alcyone Therapeutics для дальнейшей оценки экспериментального имплантируемого устройства под названием ThecaFlex DRx™. Biogen и Alcyone будут совместно работать над планами клинической разработки устройства для людей со СМА, получающих нусинерсен.
![](https://f-sma.ru/wp-content/uploads/2021/05/syringe-1884758_1280-600x360.jpg)
Антитела к AAV-9 у взрослых со СМА и возможности потенциального применения генной терапии
Новое исследование «Распространенность антител к аденоассоциированному вирусу серотипа 9 у взрослых пациентов со спинальной мышечной атрофией» было опубликовано в журнале Human Gene Therapy. Его результаты
![](https://f-sma.ru/wp-content/uploads/2022/11/opinion-poll-1594962_1280-800x533.jpg)
Мнения пациентов и родителей в связи со сменой терапии. Итальянский опыт
Итальянские специалисты опубликовали новое исследование на основе небольшого опроса, посвященного изучению ожиданий от терапии и опасений, связанных со сменой терапии у детей со СМА и ухаживающих за ними лиц. В журнале Acta Paediatrica был опубликован отчет «Как дети и лица, осуществляющие уход, рассматривали переход от нусинерсена к рисдипламу для лечения спинальной мышечной атрофии»