Бранаплам — экспериментальный препарат для лечения СМА. В клинических исследованиях должны участвовать младенцы до 6 месяцев со СМА I. Препарат разрабатывает компания Новартис.
Бранаплам имеет механизм действия, схожий с ранее разработанным препаратом Спинраза. Он увеличивает в организме больного количество белка, дефицит которого приводит к возникновению и развитию СМА. Препарат вводится перорально (через рот).
Клинические исследования препарата
В августе 2018 года в России в Екатеринбурге (на базе Детской городской клинической больницы №9) открылся первый российский центр клинических исследований препарата. Пациенты, отвечающие определенным критериям, список которых можно посмотреть здесь, участвуют в международном клиническом исследовании. Всего в России Бранаплам исследуется на базе 6 центров.
Препарат Бранаплам исследуется на безопасность и эффективность в многоцентровом международном клиническом исследовании фазы 1\2 на пациентах со СМА 1 типа, в исследовании могли принять участие младенцы младше 6 месяцев на момент начала участия.
Клинические исследования препарата проводятся в нескольких центрах в разных европейских странах, а также в 6 центрах на территории России.
В июле 2019 года компания Новартис объявила о завершении набора участников клинического исследования.
В программу 2 части исследования включено 25 малышей со СМА 1 типа. Помимо набранной группы в 1 части исследования принимают участие 7 детей (из 13 изначально включенных в эту часть) — что позволяет говорить о накопленном опыте применения препарата от 3 до 4 лет для участников 1 части.
Данные, которые исследователи планируют получить по итогам исследования этой фазы позволят принять решение о последующих исследованиях препарата.
В ноябре 2020 года Компания Новартис сообщила, что продолжает клинические исследования препарата бранаплам (LMI070), перорального модулятора сплайсинга SMN2 c приемом препарата один раз в неделю.
Данный материал носит исключительно информационный характер и не может служить рекламой. Рекомендации относительно индивидуального применения этого лекарства следует получать у вашего лечащего врача.
Другие статьи о препарате Бранаплам
Последние публикации о лекарствах и клинических испытаниях
Ситуация с лечением Спинразой (Нусинерсеном) в Европе и в России (по данным компании Biogen на июнь 2018 г.)
Американская фармацевтическая компания Biogen, которая разработала и выпустила на рынок единственное на сегодняшний день лекарство для лечения больных спинальной мышечной атрофией (СМА) Nusinersen (торговое наименование
Как проводится люмбальная пункция?
Люмбальная пункция (или поясничный прокол) обычно проводится для диагностики (когда нужно проанализировать состав спинномозговой жидкости пациента) или с лечебной целью, когда препарат нужно доставить непосредственно
Компания Roche выпустила обновление информации по своим исследовательским программам в области СМА
В настоящее время компания Roche проводит клинические исследования препарата RG7916, модификатора сплайсинга SMN2, повышающего уровень белков SMN.
Компания AveXis набирает пациентов со СМА 2-го типа в программу STRONG клинического исследования препарата AVXS-101
Ключевые критерии включения в тестирование:
— Возраст до 60 месяцев (5 лет) на дату начала исследования и подтвержденный во время скрининга генотип болезни, выраженный в способность сидеть без посторонней помощи в течение 10 или более секунд; способность стоять или ходить отсутствует;
Компания Roche допускает возможность участия российских пациентов в программе Sunfish
Фармацевтическая компания Roche выпустила обновленную сводку по своим исследованиям в области СМА, где упоминает ситуацию с закрытием набора пациентов на исследование Sunfish и описывает вариант возможности участия в нем российских пациентов. .
Компания Roche завершила набор в программу Sunfish: россияне в нее не попадают
Компания Roche объявила о завершении набора пациентов со всего мира для участия в программе Sunfish клинического исследования препарата RG7916 для пациентов со СМА 2-го и 3-го типов.
